Informacje o Kalydeco i VX-809. Poprawa czynności płuc

Informacje o Kalydeco i VX-809. Poprawa czynności płuc
09 stycznia 06:37 2013 Print This Article

kalydecoMyślę, że to ważna informacja dla zainteresowanych,

Poniżej wstawiam tekst przetłumaczony przez google a po nim oryginalny aby ustrzec  się ponownej krytyki za tłumaczenie na polski, choć jak wspomniałem nie ja tłumaczę tylko maszyna.

Artykuł pochodzi ze strony:     http://www.wikicf.com/

Informacje o Kalydeco i VX-809. Poprawa czynności płuc

Poprawa czynności płuc u F508del mutacji – aktualizacja

18 grudnia 2012

Victory jako przełomowy, Kalydeco dostaje finansowanie śmiało w Anglii

Mukowiscydoza i Trust zadowoleniem decyzję przez NHS na finansowanie Kalydeco (ivacaftor) od 1 stycznia 2013 roku. To jest dla pacjentów w Anglii z mukowiscydozą (CF) w wieku sześciu lat i więcej, a kto ma co najmniej jedną kopię G551D mutacji.

Decyzja, ogłoszona przez północy Anglii Specialist Group (Uruchomienie SCG), w imieniu czterech SCGs w Anglii, jest po kampanii przez rodziny, a zaufanie do zapewnienia CF ten lek transformacyjna jest dostępny dla pacjentów, jak tylko to możliwe.

Ed Owen, Chief Executive w CF Trust, powiedział: „Jesteśmy bardzo zadowoleni z tej decyzji w celu finansowania Kalydeco dla wszystkich tych pacjentów, którzy będą korzystać To jest hołd dla ciężkiej pracy i determinacji rodzin, lekarzy i wśród społeczności CF.. 

„Jesteśmy bardzo wdzięczni Klinice Zdrowia Priorytety Grupy Doradczej oraz SCGs w podejmowaniu tej decyzji tak szybko. To pokrzepiające, że potrzeby ludzi z CF zostały prawidłowo rozpoznane. Jesteśmy także wdzięczni roli producenta Kalydeco, Vertex, wspierając ten proces.

„Dzisiejsza decyzja jest fantastycznym początku świąteczny prezent dla osób dotkniętych przez G551D mutacji Ale to dobra wiadomość dla całej społeczności CF też, jak to stanowi silny sygnał, że NHS jest chętny do sfinansowania przyszłych terapii transformacyjnych. – W czasie gdy przyszłość rurociągu w rozwoju leków szuka więc obiecujące. „

George Jenkins, prezes CF Trust, powiedział : 

„To jest wspaniała wiadomość przed świętami Zaufanie CF niestrudzenie pracuje na rzecz wszystkich osób z mukowiscydozą Ta decyzja jest dowodem na wartości i znaczeniu naszej roli w walce o potrzeby.. osób z mukowiscydozą „.

CF Zaufanie reprezentowane poglądy pacjenta od samego początku, i była częścią grupy Cystic Fibrosis Clinical Reference że uznane korzyści Kalydeco w transformacyjnej pacjentów. 

Kalydeco jest pierwszym licencjonowanym lek traktuje podstawową wadę u osób z mukowiscydozą. Kalydeco obowiązuje dla czterech procent pacjentów w Wielkiej Brytanii z tego G551D mutacji mukowiscydozy. 

Pełne sprawozdanie z  tej SCGs  i  Vertex  są dostępne na stronie internetowej Powierniczego CF. Komisarze NHS kojarzeniu torbielowatych usług włóknienia, w celu zapewnienia skutecznego wdrożenia niniejszej decyzji, od dnia 1 stycznia 2013 roku. Rada dla pacjentów i ich rodzin, którzy chcą uzyskać dodatkowe informacje o otrzymaniu Kalydeco jest skontaktować się z CF konsultanta.

Decyzja ta ma zastosowanie tylko do tych pacjentów, którzy mieszkają w Anglii. CF Trust nadal naciskać na to, aby być dostępne w każdym z zdecentralizowanych narodów. Szkocja jest wynikiem o swojej decyzji z dnia 14 stycznia 2013 r., jest nadzieja, że ​​szkocki Medicines Consortium odnotuje pozytywnej decyzji w Anglii. Decyzje mają być jeszcze wykonane w Walii i Irlandii Północnej.

Źródło: CF Zaufanie

03 grudnia 2012

Vertex Pharmaceuticals zdobył zgodę kanadyjskich organów regulacyjnych do obrotu swoje leczenie mukowiscydozy, Kalydeco. Lek był  przyjęty w styczniu przez US Food and Drug Administration  i jest pierwszym lekiem CF zatwierdzony do leczenia przyczyn choroby, a nie tylko objawów.

Cambridge, Mass-firma biotechnologia (Nasdaq: VRTX) powiedział kanadyjski homologacji zwiększy potencjalny rynek dla leku o zaledwie 100 pacjentów. To dlatego, że Kalydeco jest wskazane tylko dla pacjentów z mukowiscydozą konkretnej mutacji genetycznej , która znajduje się w 4 procent osób z tą chorobą. Nie są szacowane na 1.200 CF pacjentów z mutacją w Państwie Zjednoczonych. Lek jest w cenie około 300.000 dolarów rocznie.

„Kalydeco jest ważnym krokiem na drodze do naszego ostatecznego celu, jakim jest opracowanie nowych leków, które zwalczają Przyczyną mukowiscydozy dla większej liczby osób z tą chorobą skrócenie życia”, powiedział dr Peter Mueller , Ph.D., dyrektor ds. badań i Executive Vice prezes Global Badań i Rozwoju przy wierzchołku, w oświadczeniu przygotowanym. „Jesteśmy w ścisłej współpracy z federalnych, prowincjonalnych i samorządów i prywatnych ubezpieczycieli zdrowotnych przynieść Kalydeco do wszystkich uprawnionych Kanadyjczyków z mukowiscydozą, którzy mają G551D mutację”.

Narkotyków znaleziono pomóc i. pacjenci łatwiej oddychać i wadze. Najczęstsze poważne działania niepożądane obejmują: ból brzucha, zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych i stężenia cukru we krwi, które zaistniało w mniej niż 1 procent pacjentów.

Kalydeco również została  zatwierdzona przez europejskich regulatorów  w lipcu, i jest obecnie rozpatrywana przez australijskich regulatorów do ewentualnego zatwierdzenia. Oprócz rozszerzenia geograficznego zasięgu leku, Vertex studiuje lek w innych podgrupach chorych na CF w celu ustalenia, czy lek może zostać zatwierdzony do szerszego użytku.

Źródło: Boston Business Journal

W dniu 28 czerwca 2012 roku, Vertex Pharmaceuticals ogłosiła końcowe wyniki fazy 2 badaniu klinicznym z Kalydeco ™ w połączeniu z VX-809, pokazując znaczną poprawę czynności płuc u osób z najczęstszych mutacji CF, Delta F508.

Zarówno Kalydeco (dawniej zwany VX-770, a także znany pod nazwą rodzajową, Ivacaftor i VX-809 , CF lek w rozwoju, są przeznaczone do leczenia przyczyny mukowiscydozy . Vertex wydała wstępne wyniki z fazy 2 na początku tego procesu roku.  

56-dni badania włączono 109 osób , w wieku 18 lat i więcej z jednej lub dwóch kopii Delta F508 . Ludzie w badaniu z dwóch egzemplarzy Delty F508 (najczęściej mutacja CF) , którzy otrzymali najwyższe dawki VX-809 w połączeniu z Kalydeco wykazały największą poprawę czynności płuc. Oznacza absolutną poprawę czynności płuc z 6,1 punktów procentowych w ramach (p <0,001) i 8,6 punktów procentowych w porównaniu z placebo (p <0,001) w homozygotycznych pacjentów otrzymujących leczenie skojarzone (Dzień 28 do 56) z najwyższą dawką studyjnej VX-809-600mg.

Na podstawie ostatecznych wyników, Vertex planuje rozpocząć w badaniu klinicznym leczenia skojarzonego u osób z dwoma kopiami Delta F508 na początku 2013 roku .

Uczestnicy z jednego egzemplarza Delty F508 mutacji wykazały również poprawę czynności płuc, w porównaniu z tymi, którzy otrzymali placebo – choć mniejszy niż poprawa w tych, z dwoma kopiami Delta F508. Vertex planujeprzeprowadzenie dodatkowych badań Kalydeco i VX-809 w tym z jedną kopią Delta F508.

Działania niepożądane były podobne pomiędzy leczeniem i placebo, większość zdarzeń miała nasilenie łagodne do umiarkowanego.

U osób z mutacją G551D wieków CF 6 i starszych, Kalydeco pomaga poprawić funkcję wadliwego białka , zwanego CFTR, który powoduje, że lepki śluz i objawy w CF. U osób z G551D mutacji uszkodzony białka przenosi na właściwym miejscu na powierzchni komórki, ale nie działa prawidłowo. Zamiast tego, że działa jak zamkniętej bramie, zapobiegania właściwego przepływu płynów i soli i z komórki. Kalydeco pomaga odblokowania tej bramy i przywracania funkcji białka CFTR, umożliwiając odpowiednią sól i przepływ cieczy na powierzchni płuc. Pomaga to w celu rozrzedzenia gęstego, lepkiego śluzu spowodowanego CF, które buduje się w płucach.

Tak jak zapowiadaliśmy tutaj wcześniej na tej stronie, Europejska Agencja Leków (EMA) ogłosił 25 maja, że zalecił zatwierdzenie CF narkotyków Kalydeco ™ dla osób z tej G551D mutacji w wieku 6 lat i starszych w Unii Europejskiej . Rekomendacja jest wysyłane do Komisji Europejskiej, która ma uprawnienia do zatwierdzania leków w Unii Europejskiej. Komisja Europejska na ogół następujące zalecenia EMA i zazwyczaj podejmuje decyzję w sprawie zatwierdzenia leku w ciągu trzech do czterech miesięcy. FDA Kalydeco w styczniu 2012 r. dla osób z G551D mutacji CF wieku 6 lat i starszych. 

DeltaF508 mutacja jest bardziej skomplikowana, a zatem łączy terapię wypróbować. U osób z mutacją F508del białka CFTR nie dociera do powierzchni komórek w normalnych ilościach. VX-809, znane jako korektorem CFTR, ma na celu zwiększenie CFTR funkcję zwiększenia handlu lub, z ruchem CFTR do powierzchni komórki. VX-770, znane jako wzmacniaczem CFTR, ma na celu zwiększenie funkcji białka CFTR wadliwe przez zwiększenie aktywności bramkowania lub możliwość transportu jonów przez błony komórkowej, z CFTR na powierzchni komórki.

Vertex opracowany Kalydeco i VX-809 o znaczącej finansowej, wsparcia z amerykańskiego Cystic Fibrosis Foundation klinicznej i naukowej.

Tekst w oryginale:

Na stronie :http://www.wikicf.com/ jest możliwość zmiany języka na polski ale nie znalazłem tego artykułu w polskim tłumaczeniu.

Information about Kalydeco and VX-809. Improvements in Lung Function

Improvements in Lung Function in F508del mutations – An update

December 18, 2012

Victory as ground-breaking, Kalydeco gets funding go ahead in England

The Cystic Fibrosisi Trust has warmly welcomed the decision by the NHS to fund Kalydeco (ivacaftor) from 1 January 2013. This is for patients in England with cystic fibrosis (CF) aged six and over and who have at least one copy of the G551D mutation.

The decision, announced by the North of England Specialist Commissioning Group (SCG), on behalf of the four SCGs in England, comes after a campaign by families and the CF Trust to ensure this transformational drug is made available to patients as soon as possible.

Ed Owen, Chief Executive at the CF Trust, said: „We are delighted with this decision to fund Kalydeco for all those patients who will benefit. It is a tribute to the hard work and determination of families, clinicians and the wider CF community.

„We are extremely grateful to the Department of Health’s Clinical Priorities Advisory Group and the SCGs in making this decision so quickly. It is heartening that the needs of people with CF have been properly recognised. We are also grateful to the role of the manufacturer of Kalydeco, Vertex, in assisting this process.

„Today’s decision is a fantastic early Christmas present for those affected by the G551D mutation. But it’s good news for the whole of the CF community too, as it provides a strong signal that the NHS is willing to fund future transformational therapies – at a time when the future pipeline in drug development is looking so promising.”

George Jenkins, Chairman of the CF Trust said:

„This is wonderful news before Christmas. The CF Trust works tirelessly on behalf of all people with cystic fibrosis. This decision is a testament to the value and importance of our role in championing the needs of people with cystic fibrosis.”

The CF Trust represented patient’s views from the outset, and was part of the Cystic Fibrosis Clinical Reference Group that recognised Kalydeco’s transformational benefit to patients.

Kalydeco is the first licensed drug that treats the fundamental defect in people with cystic fibrosis. Kalydeco is effective for the four percent of patients in the UK with this G551D mutation in cystic fibrosis.

Full statements from the SCGs and Vertex are available on the CF Trust website. NHS Commissioners are liaising with cystic fibrosis services in order to ensure effective implementation of this decision from 1 January 2013. The advice to patients and their families wanting further information about receiving Kalydeco is to contact their CF Consultant.

This decision is only applicable to those patients that live in England. The CF Trust is continuing to press for this to be made available in each of the devolved nations. Scotland is due to make its decision on 14 January 2013, it is hoped that the Scottish Medicines Consortium will take note of the positive decision in England. Decisions are yet to be made in Wales and Northern Ireland.

Source: CF Trust

December 3, 2012

Vertex Pharmaceuticals has won approval from Canadian regulators to market its treatment for cystic fibrosis, Kalydeco. The drug was approved in January by the U.S. Food and Drug Administration and is the first CF drug approved to treat the causes of the disease, rather than just the symptoms.

The Cambridge, Mass-based biotechnology company (Nasdaq: VRTX) said the Canadian approval will increase the potential market for the drug by just 100 patients. That’s because Kalydeco is only indicated for CF patients with a specific genetic mutation that is found in 4 percent of people with the disease. There are estimated to be 1,200 CF patients with the mutation in the United State. The drug is priced at approximately $300,000 per year.

“Kalydeco is an important step toward our ultimate goal of developing new medicines that target the underlying cause of cystic fibrosis for more people with this life-shortening disease,” said Dr. Peter Mueller, Ph.D., Chief Scientific Officer and Executive Vice President of Global Research and Development at Vertex, in a prepared statement. “We are working closely with federal, provincial and territorial governments and private health insurers to bring Kalydeco to all eligible Canadians with cystic fibrosis who have the G551D mutation.”

The drug has been found to helpi patients breathe easier and gain weight. The most common serious side effects include abdominal pain, increased liver enzymes and low blood sugar, which occurred in less than 1 percent of patients.

Kalydeco also was approved by European regulators in July, and is currently under review by Australian regulators for possible approval. In addition to expanding the geographic reach of the drug, Vertex is studying the drug in other subsets of CF patients to determine if the drug could be approved for wider use.

Source: Boston Business Journal

On June 28, 2012, Vertex Pharmaceuticals announced the final results of a Phase 2 clinical trial of Kalydeco™in combination with VX-809, showing significant improvements in lung function in people with the most common CF mutation, Delta F508.

Both Kalydeco (formerly called VX-770 and also known by its generic name, Ivacaftor and VX-809, a CF drug in development, are designed to treat the root cause of cystic fibrosis. Vertex released preliminary results from the Phase 2 trial earlier this year.

The 56-day study enrolled 109 people, ages 18 and older, with one or two copies of Delta F508. People in the study with two copies of Delta F508 (the most common CF mutation) who received the highest dose of VX-809 combined with Kalydeco showed the greatest improvement in lung function. That means an absolute improvement in lung function of 6.1 percentage points within group (p < 0.001) and 8.6 percentage points compared to placebo (p < 0.001) in homozygous patients receiving combination treatment (Day 28 to 56) with highest study dose of VX-809 -600mg.

Based on the final results, Vertex plans to begin a pivotal trial of the combination treatment in people with two copies of Delta F508 in early 2013.

Participants with one copy of the Delta F508 mutation also showed improvements in lung function, compared with those who received a placebo — though smaller than the improvements seen in those with two copies of Delta F508. Vertex plans to conduct additional studies of Kalydeco and VX-809 in those with one copy of Delta F508.

Adverse events were similar between treatment and placebo groups; most events were mild to moderate.

In people with the G551D mutation of CF ages 6 and older, Kalydeco helps improve the function of a defective protein, called CFTR, which causes the sticky mucus and symptoms in CF. In people with the G551D mutation, the defective protein moves to the right place at the surface of the cell but does not function correctly. Instead, it acts like a locked gate, preventing the proper flow of salt and fluids in and out of the cell. Kalydeco helps unlock that gate and restore the function of the CFTR protein, allowing a proper flow of salt and fluids on the surface of the lungs. This helps to thin the thick, sticky mucus caused by CF that builds up in the lungs.

As we announced here before on this site, the European Medicines Agency (EMA) announced on May 25 that it has recommended the approval of the CF drug Kalydeco™ for people with this G551D mutation aged 6 years and older in the European Union. The recommendation is being sent to the European Commission, which has the authority to approve medicines in the European Union. The European Commission generally follows the recommendation of the EMA and typically makes a decision on approval of a drug within three to four months. The FDA approved Kalydeco in January 2012 for people with the G551D mutation of CF ages 6 and older.

The DeltaF508 mutation is more complex and therefore a combined therapy is tried out. In people with the F508del mutation, CFTR proteins do not reach the cell surface in normal amounts. VX-809, known as a CFTR corrector, aims to increase CFTR function by increasing the trafficking, or movement, of CFTR to the cell surface. VX-770, known as a CFTR potentiator, aims to increase the function of defective CFTR proteins by increasing the gating activity, or ability to transport ions across the cell membrane, of CFTR at the cell surface.

Vertex developed Kalydeco and VX-809 with significant financial, clinical and scientific support from the US Cystic Fibrosis Foundation.

  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.