FAQs About Combined Kalydeco™ & VX-809 Clinical Trial

FAQs About Combined Kalydeco™ & VX-809 Clinical Trial
23 lipca 06:34 2013 Print This Article

Snap 1_001What is the purpose of the Kalydeco™ and VX-809 Phase 3 clinical trial?

In February 2013, Vertex Pharmaceuticals began two international Phase 3 clinical trials of Kalydeco and VX-809 in combination.

The six-month studies will examine the combination treatment in people with two copies of the Delta F508 mutation ages 12 and older. Phase 3 trials are designed to collect data that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) can use to decide whether to approve a potential drug.

The FDA has awarded Kalydeco and VX-809 “Breakthrough Therapy Designation,” which is intended to speed the development of select potential therapies that treat life-threatening diseases or conditions. As a result of this designation, the timeframe of the Phase 3 trials of Kalydeco and VX-809 has been considerably shortened to accelerate testing. Most Phase 3 trials are about one year long.

The studies will be conducted at approximately 200 clinical trial sites in North America, Europe and Australia and enroll a total of about 1,000 study volunteers. Each study will evaluate different doses of VX-809 in combination with Kalydeco.

In addition to the Phase 3 trials in those ages 12 and older, Vertex will conduct a six-month study of the combination treatment in children ages 6 to 11 with two copies of the Delta F508 mutation. Vertex will also conduct an eight-week, exploratory Phase 2 study of Kalydeco and VX-809 in people with one copy of the Delta F508 mutation.

Vertex plans to submit a new drug application (NDA) to the FDA in 2014 for approval of the combination treatment for people with two copies of the Delta F508 mutation.

back to top

How can I learn more about enrolling in a Phase 3 combination trial?

For more information on the Phase 3 Kalydeco and VX-809 combination trials, speak with your CF doctor or call Vertex Medical Information at 1-877-634-8789.

back to top

What is the difference between Kalydeco and VX-809?

Kalydeco and VX-809 are two individual drugs that have been studied in separate clinical trials and are currently being studied in combination in people with the Delta F508 mutation of CF.

Kalydeco was approved by the FDA in January 2012 for people with the G551D mutation of CF ages 6 and older.

In people with the G551D mutation, Kalydeco helps improve the function of the defective CFTR protein at the surface of the cell. Kalydeco allows CFTR that is at the cell surface to function better, allowing a proper flow of salt and fluids on the surface of the lungs. This helps to thin the thick, sticky mucus caused by CF that builds up in the lungs.

VX-809 is designed to move the defective CFTR protein to its proper place at the cell surface. The Delta F508 mutation leads to a CFTR protein that does not fold correctly. Because the defective CFTR is not the right shape, it does not make it to the surface of the cell.

back to top

What were the results of the Kalydeco and VX-809 Phase 2 clinical trial?

In June 2012, Vertex announced results from the second part of a Phase 2 clinical trial of Kalydeco and VX-809 in combination. The trial enrolled 109 people ages 18 and older with at least one copy of the Delta F508 mutation of CF.

People who received the combination treatment showed improvements in lung function, compared with those who received a placebo.

Those with two copies of the Delta F508 who received the highest dose of VX-809 had the greatest improvement. More than half of this group had an improvement in lung function of 5 percentage points, compared with those on placebo, and a quarter of this group had an improvement of 10 percentage points or more.

Participants with one copy of the Delta F508 mutation also showed improvements in lung function, however, the improvements were smaller than those seen in people with two copies of Delta F508.

The study also evaluated the safety and tolerability of the combination therapy. There were no serious adverse events reported during the trial.

back to top

Will the Kalydeco and VX-809 combination therapy help people who have one copy of the Delta F508 mutation and a copy of another mutation?

It is too early to know. Vertex is conducting an eight-week, exploratory Phase 2 study of Kalydeco and VX-809 in people with one copy of the Delta F508 mutation.

In an earlier Phase 2 trial of Kalydeco and VX-809 in combination, participants with one copy of the Delta F508 mutation showed improvements in lung function, compared with those on placebo. However, these improvements were smaller than those seen in people with two copies of Delta F508.

back to top

How many people with CF have the Delta F508 mutation?

About 50 percent of people with CF in the United States have two copies of the Delta F508 gene mutation. About 40 percent of people with CF in the United States have at least one copy of the Delta F508 mutation.

back to top

How can I find out which CF mutations I or my child have?

If you do not know what your or your child’s two CF mutations are, contact your CF doctor or care center.

The Cystic Fibrosis Foundation’s Mutation Analysis Program (MAP) offers free and confidential genetic testing to patients with a confirmed diagnosis of cystic fibrosis. The MAP provides genotyping for cystic fibrosis patients who have not yet been tested, or who have been tested previously but still have one or more unknown mutations.

To learn more about the MAP, talk with your CF doctor or care center.

back to top

How safe are CF clinical trials?

Nothing is more important than safety in developing new CF treatments. There are four layers of protection in every CF clinical trial. Each trial must be determined as safe and appropriate for patients by the:

  • CF Foundation;
  • FDA;
  • Participating hospital or university’s Institutional Review Board (IRB); and
  • Data Safety Monitoring Board (DSMB). The DSMB is an independent committee of experts in CF care that checks information on ongoing trials, watching for possible problems or unwanted side effects.

The CF Foundation is the only voluntary health organization to organize a DSMB whose members are experts in CF and completely independent and not involved in any way with the trial or its participants. In this way, the CF Foundation does its best to keep participants safe throughout the clinical trial.

back to top

How is my safety protected broadly if I participate in a clinical trial?

The U.S. government has strict guidelines and safeguards to help protect people who choose to participate in clinical research. Every clinical trial in the United States must be approved and monitored by an institutional review board (IRB). This is to keep risks as low as possible and ensure that the risks are worth any potential benefits.

The IRB is usually made up of doctors and the general public. They look at the trial’s protocol (a clear and detailed plan of the experiment) to make sure that participants’ rights are protected and the trial does not cause them unnecessary risk.

In addition, an independent committee of experts in CF care, the Data Safety Monitoring Board (DSMB), examines data from clinical trials and determines if there are safety issues that need to be brought to the attention of the IRB or the sponsors of a clinical trial.

The FDA also must approve all clinical trial protocols and make sure all of their procedures are being followed as the trial goes on.

In the United States, anyone participating in a clinical trial must sign an Informed Consent Form. This form explains the trial in full, including the risks, and a research team member will explain the trial and the consent form to individuals before they sign it.

back to top

Where can I find more information about clinical trials in general?

To learn more about cystic fibrosis clinical trials, click here.

Informacje zaczerpnięte ze strony:

http://www.cff.org/

Tłumaczenie – translator Google


Jaki jest cel Kalydeco ™ i VX-809 badań klinicznych fazy 3?

W lutym 2013 r., Vertex Pharmaceuticals rozpoczęła się dwa międzynarodowe fazy 3 badań klinicznych Kalydeco i VX-809 w połączeniu.

W sześć miesięcy badania zbada leczenie skojarzone u osób z dwiema kopiami mutacji Delta F508 wieku 12 i więcej lat. Faza 3 próby mają na celu zebranie danych, które US Food and Drug Administration (FDA) można wykorzystać do podjęcia decyzji czy zatwierdzić potencjalnego leku.

FDA przyznała Kalydeco i VX-809 „nazwa Therapy Breakthrough”, który ma na celu przyspieszenie rozwoju wybranych potencjalnych terapii, które leczą choroby zagrażające życiu lub warunków. W wyniku tej nazwy, termin fazy 3 próbach Kalydeco i VX-809 został znacznie skrócony do przyspieszenia badań. Większość fazy 3 próby są około rok.

Badania zostaną przeprowadzone na około 200 placówek prowadzących badania kliniczne w Ameryce Północnej, Europie i Australii i zapisać w sumie około 1000 badań ochotników. Każda nauka ocenia różne dawki VX-809 w połączeniu z Kalydeco.

Oprócz fazy 3 badań w tych wieku 12 i starszych, Vertex przeprowadzi sześć miesięcy badaniu leczenia skojarzonego u dzieci w wieku od 6 do 11 z dwoma kopiami Delta F508 mutacji. Vertex przeprowadzą również osiem tygodni, fazy eksperymentalnej 2 badania Kalydeco i VX-809 u osób z jedną kopią Delta F508 mutacji.

Vertex planuje złożyć nowy wniosek o leku (NDA) FDA w 2014 do zatwierdzenia leczenia skojarzonego dla osób z dwiema kopiami Delta F508 mutacji.

na górę

Jak można dowiedzieć się więcej o zapisanie w fazy 3 próby łączenia?

Aby uzyskać więcej informacji na temat tej fazy 3 Kalydeco i VX-809 prób łączonych, porozmawiać z CF lekarza lub zadzwonić Vertex Informacji Medycznej 1-877-634-8789.

 

Jaka jest różnica między Kalydeco i VX-809?

Kalydeco i VX-809 są dwa pojedyncze leki, które zostały zbadane w oddzielnych badaniach klinicznych i są obecnie badane w połączeniu z ludźmi z Delta F508 mutacji CF.

Kalydeco został zatwierdzony przez FDA w styczniu 2012 r. dla osób z mutacją G551D CF 6 rokiem życia i starszych.

U osób z G551D mutacją, Kalydeco pomaga poprawić funkcję wadliwego białka CFTR na powierzchni komórki. Kalydeco pozwala CFTR, która jest na powierzchni komórki w celu lepszego funkcjonowania, co pozwala na prawidłowy przepływ soli i cieczy na powierzchni płuc. To pomaga rozrzedzić gęsty, lepki śluz spowodowanych CF, które gromadzi się w płucach.

VX-809 jest przeznaczony do poruszania wadliwego białka CFTR w odpowiednie miejsce na powierzchni komórki. Delta F508 mutacja prowadzi do białka CFTR, który nie fold poprawnie. Ponieważ uszkodzenie CFTR nie ma kształt, to nie ma to na powierzchni komórki.

 

Jakie były wyniki fazy Kalydeco i VX-809 2 badania klinicznego?

W czerwcu 2012 roku, Vertex ogłosił wyniki drugiej części fazy 2 próbie klinicznej Kalydeco i VX-809 w połączeniu. Do badania włączono 109 osób w wieku 18 i starszych, z co najmniej jedną kopię Delta F508 mutacji CF.

Ludzie, którzy otrzymywali leczenie skojarzone wykazały poprawę czynności płuc, w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali placebo.

Ci, z dwoma kopiami Delta F508, którzy otrzymali najwyższą dawkę VX-809 miał największą poprawę. Ponad połowa z tej grupy mieli na poprawę czynności płuc 5 punktów procentowych w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo, a jedna czwarta tej grupy odnotowano poprawę 10 punktów procentowych lub więcej.

Uczestnicy z jednej kopii Delta F508 mutacji wykazały również poprawę czynności płuc, jednak poprawa była mniejsza niż u osób z dwiema kopiami Delta F508. badania oceniano również bezpieczeństwo i tolerancję leczenia skojarzonego. Nie było żadnych poważnych działań niepożądanych zgłaszanych podczas rozprawy.

 

Will Kalydeco i VX-809 osób, terapia skojarzona pomoc, którzy mają jedną kopię Delta F508 mutacji i kopię innej mutacji?

Jest zbyt wcześnie, aby wiedzieć. Vertex jest przeprowadzenie ośmiu tygodni, fazy eksperymentalnej 2 badania Kalydeco i VX-809 u osób z jedną kopią Delta F508 mutacji.

We wcześniejszej fazy 2 próby Kalydeco i VX-809 w połączeniu z innymi, uczestnicy z jednej kopii Delta F508 mutacji wykazały poprawę czynności płuc, w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo. Jednak te zmiany były mniejsze niż u osób z dwiema kopiami Delta F508.

 

Ile osób z mukowiscydozą mają Delta F508 mutację?

Około 50 procent osób z mukowiscydozą w Stanach Zjednoczonych mają dwie kopie Delta F508 mutacji genowej. Około 40 procent osób z mukowiscydozą w Stanach Zjednoczonych co najmniej jedną kopię Delta F508 mutacji.

 

Jak można dowiedzieć się, które CF mutacje I czy moje dziecko ma?

Jeśli nie wiesz co lub Twojego dziecka dwie mutacje CF, skontaktuj się z lekarzem lub centrum CF opieki.

Zwłóknienie Fundacji pęcherzykowy w  Mutation Analysis Program (MAP) oferuje bezpłatne i poufne badania genetyczne u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy. MAP zapewnia genotypów dla pacjentów z mukowiscydozą, które nie zostały jeszcze przetestowane, lub które zostały przetestowane wcześniej, ale nadal mają jeden lub więcej nieznanych mutacji.

Aby dowiedzieć się więcej o MAP, porozmawiaj ze swoim lekarzem lub centrum CF opieki.

 

Jak bezpieczne są CF badania kliniczne?

Nic nie jest ważniejsze niż bezpieczeństwo w rozwoju nowych CF zabiegi.Istnieją cztery poziomy ochrony w każdym CF badania klinicznego. Każde badanie musi być określone jako bezpieczne i odpowiednie dla pacjentów przez:

  • CF Foundation;
  • FDA;
  • Uczestnictwo szpitala lub bioetyczną recenzję uczelni (IRB) oraz
  • Charakterystyki Monitoring Board (DSMB). DSMB jest niezależny komitet ekspertów w zakresie opieki CF, która sprawdza informacje na temat toczących się procesów sądowych, wypatrując ewentualnych problemów lub niepożądanych efektów ubocznych.

CF Foundation jest tylko dobrowolna organizacja zdrowia zorganizować DSMB którego członkowie są ekspertami w CF i całkowicie niezależny i nie uczestniczy w żaden sposób z procesu czy jego uczestników. W ten sposób, CF Foundation stara się zachować uczestnicy bezpieczne w całym badaniu klinicznym.

 

Jak jest bezpieczeństwo chronione szeroko gdy biorę udział w badaniu klinicznym?

Rząd USA ma ścisłych wytycznych i zabezpieczenia, które pomogą chronić ludzi, którzy decydują się na udział w badaniach klinicznych. Każde badanie kliniczne w Stanach Zjednoczonych muszą być zatwierdzone i monitorowane przez Institutional Review Board (IRB). Ma to na celu utrzymanie ryzyka na możliwie najniższym poziomie i zapewnienia, że ​​ryzyko jest warte ewentualnych korzyści.

IRB jest zazwyczaj składa się z lekarzy i opinii publicznej. Wyglądają na rozprawie w protokole (jasny i szczegółowy plan eksperymentu), aby upewnić się, że prawa do uczestników są chronione, a próby nie powodować u nich zbędnego ryzyka.

Ponadto, niezależny komitet ekspertów w CF opieki, Safety Monitoring Board (DSMB), analizuje dane z badań klinicznych i określa, czy są kwestie bezpieczeństwa, które muszą być podane do wiadomości IRB lub sponsorów klinicznych próby.

FDA także musi zatwierdzić wszystkie protokołów klinicznych prób i upewnić się wszystkich swoich procedur są przestrzegane jako próby trwa.

W Stanach Zjednoczonych, każdy uczestniczący w badaniu klinicznym musi podpisać  formularz zgody . Niniejszy formularz wyjaśnia proces w całości, łącznie z zagrożeniami i członek zespołu badawczego wyjaśni próby i formularza zgody do osób przed ich podpisania.

 

Gdzie mogę znaleźć więcej informacji na temat badań klinicznych w ogóle?

Aby dowiedzieć się więcej na temat mukowiscydozy badaniach klinicznych, kliknij tutaj .

  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.