Vertex ogłasza pozytywnych wyniki od fazy 3 nauki Kalydeco w wybranych grup CF pacjenta

Vertex ogłasza pozytywnych wyniki od fazy 3 nauki Kalydeco w wybranych grup CF pacjenta
31 lipca 06:24 2013 Print This Article

top_CFFlogo30 lipca 2013  ( translator Google ) 6:19:53 AM /// Lipiec 31, 2013

Vertex Pharmaceuticals Inc ogłosiła wczoraj wstępne wyniki od fazy 3 próby klinicznej Kalydeco ™ (ivacaftor) u osób z pewnymi mutacjami genu cystic fibrosisUczestnicy badania, którzy mają tak zwane mutacje bramkowania, którzy brali lek wykazała statystycznie istotną poprawę czynności płuc i przyrost masy ciała, w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali placebo.

Kalydeco, pierwszy lek adresować prawdziwą przyczynę CF, został zatwierdzony przez US Food and Drug Administration (FDA) w 2012 roku w leczeniu osób z G551D wieku mutacji 6 i starszych.

Obecne próby badane Kalydeco u osób z grup wiekowych CF 6 i starsze z mutacji G551D non-bramkowania. Proces jest jednym z kilku trwających badaniach Kalydeco w grupach pacjentów, CF, które nie były oceniane w poprzednich badaniach klinicznych leku.

„Cieszymy się z tych obiecujących pierwsze wyniki z trwających prób do rozszerzenia stosowania Kalydeco do większej liczby osób z CF,” powiedział Robert J. Beall, Ph.D., prezes i dyrektor generalny Cystic Fibrosis Foundation.„Jeśli zatwierdzony do tych pacjentów, Kalydeco stanie się dostępna dla około 400 innych osób z mutacjami bramkowania CF, oprócz setek już korzystających z leku.”

G551D jest najczęściej mutacja bramkowania, stwierdza się u około 4 procent ludzi z CF w Stanach Zjednoczonych. Pozostałe mutacje bramkowania znajdują się w około 1 procent osób żyjących z chorobą.

W mutacji bramkowania jak G551D, uszkodzone białka w ruchach CF na miejsce na powierzchni komórki, ale nie działało poprawnie. Zamiast tego, działa jak zamkniętą bramą. Kalydeco jest zaprojektowany, aby odblokować tę bramę, pozwalając na prawidłowy przepływ soli i wody do iz komórki wyściełające drogi oddechowe i inne organy. 

Vertex powiedział, że planuje złożyć nowy wniosek leków FDA w drugiej połowie 2013 roku do zatwierdzenia Kalydeco do leczenia osób w wieku 6 i starsze z co najmniej jednej kopii nie G551D mutacją bramkowania CF.

Kalydeco jest również badany w połączeniu z innym potencjalnym terapii, VX-809, w dwóch dużych badaniach fazy międzynarodowej 3 osób z dwiema kopiami najczęstszych mutacji CF, Delta F508.

„Jesteśmy bardzo zachęcać, że na całym świecie ludzie z dwiema kopiami najczęstszych mutacji CF są teraz zapisuje się w fazy 3 Kalydeco i 

VX-809 prób kombinacji „, powiedział Beall. „Są to potencjalnie jeden z najważniejszych badań w historii choroby.”

Przeczytaj  komunikat prasowy Vertex .

http://www.cff.org/

Tekst Oryginalny

 

Vertex Announces Positive Results from Phase 3 Study of Kalydeco in Select CF Patient Groups

July 30, 2013

Vertex Pharmaceuticals Inc. yesterday announced initial results from a Phase 3 clinical trial of Kalydeco™ (ivacaftor) in people with certain mutations of the cystic fibrosis gene. Study participants who have what are known as gating mutations who took the drug showed statistically significant improvements in lung function and weight gain, compared with those who received a placebo.

Kalydeco, the first drug to address the underlying cause of CF, was approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in 2012 to treat people with the G551D mutation ages 6 and older.

The current trial tested Kalydeco in people with CF ages 6 and older with non-G551D gating mutations. The trial is one of several ongoing studies of Kalydeco in CF patient groups that were not evaluated in earlier clinical trials of the drug.

“We welcome these promising first results from the ongoing trials to expand the use of Kalydeco to greater numbers of people with CF,” said Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the Cystic Fibrosis Foundation. “If approved for these patients, Kalydeco would become available to about 400 more people with gating mutations of CF, in addition to the hundreds already benefiting from the drug.”

G551D is the most common gating mutation, found in about 4 percent of people with CF in the United States. The remaining gating mutations are found in about 1 percent of those living with the disease.

In gating mutations like G551D, the defective protein in CF moves to its proper place at the surface of the cell but does not function correctly. Instead, it acts like a locked gate. Kalydeco is designed to unlock that gate, allowing the proper flow of salt and water in and out of the cells lining the airways and other organs.

Vertex said it plans to submit a new drug application to the FDA in the second half of 2013 for approval of Kalydeco to treat people ages 6 and older with at least one copy of a non-G551D gating mutation of CF.

Kalydeco is also being studied in combination with another potential therapy, VX-809, in two large, international Phase 3 trials of people with two copies of the most common mutation of CF, Delta F508.

“We are also very encouraged that, around the world, people with two copies of the most common CF mutation are now enrolling in the Phase 3 Kalydeco and

VX-809 combination trials,” said Beall. “These are potentially among the most important studies in the history of the disease.”

Read the press release from Vertex.

 [wysija_form id=”5″]

  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.