Lek na mukowiscydozę coraz bliżej – dzisiaj nadzieja w laboratorium z San Diego

Lek na mukowiscydozę  coraz bliżej – dzisiaj nadzieja w laboratorium z San Diego
31 sierpnia 06:01 2013 Print This Article

kwartalnikLek na mukowiscydozę
coraz bliżej – dzisiaj
nadzieja w laboratorium
z San Diego

Jeszcze nie można nazwać go ostatecznym lekiem, ale nowy specyfik,
opracowany w Laboratorium San
Diego firmy Vertex Pharmaceuticals,
został zaprojektowany jako lekarstwo
„naprawiające” wadę genu powodującą
mukowiscydozę. Ivacaftor (nazwa handlowa Kalydeco) stosowany jest obecnie do leczenia 4–5% chorych na mukowiscydozę, mających mutację G551D
genu CFTR. Ostatnie badania kliniczne
pokazały, że zastosowanie tego środka
w połączeniu z innym potencjalnym lekiem na mukowiscydozę – VX-661, daje
znaczną poprawę funkcjonowania płuc
u pacjentów z dwoma kopiami mutacji
Delta F508.

Aktualne badania dostępne
są na stronie:

http://clinicaltrials.gov/
ct2/show/NCT01531673.

30 000 osób w Stanach Zjednoczonych choruje na mukowiscydozę,
a większość z nich nie dożyje 40. roku
życia. Mukowiscydoza wywoływana jest
przez jedną z wielu wad białka CFTR –
błonowego regulatora przewodnictwa,
które reguluje przepływ płynów pomię-
dzy komórkami i  wpływa na skład potu,
płynów trawiennych oraz śluzu. Defekt
ten spowodowany jest mutacją w DNA
danej osoby i prowadzi do uszkodzeń
w kilku ważnych organach, w tym największych wpłucach. Wciągu ostatnich
50 lat nastąpiło znaczne zwiększenie
skuteczności leczenia chorych na mukowiscydozę. W latach 60. XX w. większość osób cierpiących na tę chorobę nie
dożywała 10. roku życia.
Obie powyższe substancje przechodzą
ostatnią fazę badań klinicznych na ludziach, anastępnym krokiem będzie uzyskanie zgody FDA (Amerykańska Agencja
ds. Żywności i Leków) na używanie leku
Kalydeco zVX-661. Część kosztów opracowania nowego leku została opłacona
przez Fundację Mukowiscydozy w USA
(CFF). Organizacja sponsoruje badania od
1955 r. Rzecznik CFF z San Diego, Laurent Quenaud, powiedział: „Na badania
nad mukowiscydozą nie jest wydawane
zbyt wiele rządowych pieniędzy, dlatego
też jesteśmy zaangażowani w każdy lek,
który powstaje

Larry Rotolo
za: www.sdentertainer.com

Informacje zaczerpnięte z ostatniego Kwartalnika Fundacji „Matio”   bez ich zgody

  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.