Advancing Research Progress: A Conversation with Dr. Beal (Postęp badań)

Advancing Research Progress: A Conversation with Dr. Beal (Postęp badań)
05 listopada 03:48 2013 Print This Article
  • Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the Cystic Fibrosis FoundationRobert J. Beall, Ph.D., president and
    CEO of the Cystic Fibrosis Foundation

    Listopad 05, 2013
    Nearly 15 years ago, the Cystic Fibrosis Foundation embarked on a journey to support the development of oral therapies targeting the underlying cause of CF.top_CFFlogo

    At the time it was not known whether it would be possible to treat the defective CFTR protein and improve key symptoms of the disease.

    Since its approval in early 2012, the oral drug Kalydeco™ has shown that it is. For the hundreds of people around the world with the G551D mutation who are now taking the drug, it has been life-changing.

    Even more exciting for the entire CF community are the new opportunities that the medical success of this drug has created.

    Vertex Pharmaceuticals Inc., the maker of Kalydeco, has started two large, international Phase 3 trials testing Kalydeco in combination with the potential drug VX-809 in people with two copies of the most common CF mutation, Delta F508.

    These studies, which have enrolled about 1,000 people, are potentially the most significant in the history of the disease. If they are successful, close to half of those living with CF could benefit from new cutting-edge treatments.

    Several years ago, the Foundation launched its “second-generation” effort to ensure that additional potential drugs were advancing in development in case Kalydeco and VX-809 did not gain U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval and to seize any opportunity to improve upon the effectiveness of these first generation therapies.

    The goal of all of these new and expanded drug discovery and development efforts is to treat the underlying cause of CF in all people with the disease, and — to put it in the words of Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the Foundation — “Leave no mutation behind.”

    Shortly before the 2013 North American Cystic Fibrosis Conference,Connections spoke with Beall about the latest progress in CF drug development and steps the Foundation is taking to advance the search for a cure.

    What new drug development opportunities is the CF Foundation supporting?

    While we are excited about the progress made to target the basic defect, we have always been an organization that has thought ahead and are already building on that progress.

    The wonderful thing about our second-generation initiative is that, through our venture philanthropy program, we have been able to attract other major pharmaceutical companies to the CF effort in addition to Vertex, such as Pfizer and Genzyme. So far, we have committed more than $150 million to this effort and the prospects look very promising.

    We are also continuing to invest in all aspects of the disease, and we are continuing to examine new approaches to develop new antibiotics and anti-inflammatories.

    It is gratifying to have such an array of partners in the fight against CF. Our momentum has never been greater.

    Can the CF community expect to see any new drugs approved soon?

    We are very encouraged by the results from the Vertex Phase 2 trial of Kalydeco and VX-809. These results satisfied the requirements of both the FDA and Vertex to move ahead with a Phase 3 clinical trial.

    But we know that treating the Delta F508 mutation is especially challenging. This mutation creates several problems that prevent the CFTR protein from functioning properly. Fixing these problems will likely require two drugs or more.

    The reality of the drug discovery and development process is there is always a risk of failure and disappointment. This happened several years ago with the potential CF drug denufosol, which had advanced to a Phase 3 trial but was not developed further.

    With all Phase 3 trials, we must bear in mind that the ultimate goals are safety and efficacy and meeting FDA requirements for approval. We will look forward to results of the Phase 3 trial of Kaldyeco and VX-809 in late 2014 or early 2015.

    What about people with rare mutations who might benefit from Kalydeco or other new therapies?

    Currently, Kalydeco has only been approved for 4 percent of the CF population, but late-stage trials are moving forward that could help bring the drug to more people. It is expected that close to 15 percent of people with CF could benefit from Kalydeco as a single therapy; we will know more later this year.

    But even if the drugs that are in clinical trials now become available to greater numbers of people, they will not work for all CF mutations. We’re going to need new approaches to reach the rest of the CF population.

    We are encouraged by the progress made toward treating people with one copy of the Delta F508 mutation. As we speak, Vertex is studying combinations of other potential drugs with Kalydeco to examine which compounds and doses would be best to move forward in clinical trials.

    The Foundation is pushing ahead with an aggressive program to treat people who have what are known as nonsense mutations as well as those with other rare mutations — approximately 10 percent of the CF population. It’s possible that some of these mutations could respond to different small molecule approaches, and we’re exploring that with several collaborators.

    We also are in discussions with other companies that have cutting-edge technologies that could potentially help us address the underlying cause of CF regardless of a person’s mutation. Remember, our goal is to reach 100 percent of all CF mutations. Our goal is: No mutations left behind.

    What role do royalties play in the Foundation’s strategy?

    One component of our venture philanthropy model is that, when a drug is approved, the Foundation receives a royalty payment from the sale of the drug. This payment allows us to continue to aggressively invest in our CF drug pipeline.

    For instance, our royalties from the antibiotic TOBI® helped fund our first Vertex collaboration. We are already using the royalties from Kalydeco to help fund new CF research projects with other companies. It would have been virtually impossible for the Foundation to make the sizable commitments to the CF programs of Pfizer, Genzyme and others were it not for the funds derived from our royalty agreements.

    We have also expanded funding to advance drug discovery and support our ongoing efforts to keep our entire pipeline stocked with new treatments that tackle the disease from every angle. New antibiotic approaches are central to that effort.

    What challenges have come with these successes?

    We are very concerned — and have voiced our concerns with the pharmaceutical companies whose research we fund — about the rising cost of all CF drugs, which can place such a heavy burden on people with CF and their families. These costs are also unsustainable for the country’s health care system overall.

    It is essential that we find ways to balance innovative research with the need for affordable treatments. The Foundation is actively encouraging and participating in a national dialogue on this issue. We are calling for collaboration among advocacy groups, the research community, the pharmaceutical industry and health insurers to create solutions that help advance new life-saving treatments while ensuring that they are accessible to those who need them.

    What is the CF Foundation doing to help people get the treatments they need?

    We advocate strenuously on behalf of people with CF and their families to help them get the treatments they need, and have recently expanded our patient access and advocacy programs.

    Our Patient Assistance Resource Center connects people with CF and their families to an array of free resources to help them decide on health care coverage that’s right for them, make the most of that coverage and find programs to help them pay for their CF treatments.

    We also offer a free CF Legal Information Hotline, where people can get answers to questions that can be very challenging to solve on one’s own, such as eligibility requirements for Medicaid and Medicare. Last year alone the Hotline addressed more than 5,200 calls.

    Our public policy program — assisted by thousands of volunteer advocates across the country — works with lawmakers in all 50 states and the U.S. Congress to raise awareness of CF and build support for improving access to specialty drugs and to quality CF care.

    Anything else you would like to share about what lies ahead?

    In my 30-plus years at the Foundation, I have personally never been as excited as I am now about what the future holds for our community.

    We have a terrific care center network and a clinical trials network that is second to none.

    We have created a culture of research that has attracted companies that bring powerful capabilities to our cause. And with partners like Vertex, Pfizer, Genzyme and others focused on developing new treatments for CF, we have strong cause to be optimistic about our future.

    Yes, we should always be prepared for some possible disappointments. But I am confident that with the tremendous momentum we have gained, and the passion and dedication that has long defined the CF community, we can also expect more success in the near future.

    I recently spoke at a Foundation event where I noticed a young woman sitting in the front row crying. I continued on and hoped the rest of my speech would help calm her fears. Later, the woman — who I learned is a CF mom — shared with me what had moved her to tears. Her child is on Kalydeco and her health has improved dramatically. Her daughter, she said, has never been better.

    This young mother was crying tears of hope and joy, not tears of despair and fear.

    I want all parents and people with CF to have that experience.

    Learn More

Postęp Postęp badań: Rozmowa z dr Beall


Robert J. Beall, Ph.D., prezes i dyrektor generalny Cystic Fibrosis FoundationRobert J. Beall, Ph.D., prezes i
dyrektor generalny Cystic Fibrosis Foundation

Prawie 15 lat temu, zwłóknienie torbielowate Fundacja rozpoczęła się w podróż do wspierania rozwoju doustnych leków ukierunkowanych na prawdziwą przyczynę CF.

W tym czasie nie było wiadomo, czy będzie to możliwe do leczenia uszkodzonej białka CFTR i poprawy kluczowych objawów choroby.

Od czasu jego zatwierdzenia na początku 2012 roku, doustnie lek Kalydeco ™ wykazało, że nie jest. Dla setek ludzi na całym świecie z G551D mutacją, którzy teraz, biorąc lek, to był zmienia życie.

Jeszcze bardziej ekscytujące dla całej społeczności CF są nowe możliwości, które medycznych sukces tego leku stworzył.

Vertex Pharmaceuticals Inc, producent Kalydeco, rozpoczęła dwa duże, międzynarodowe fazy 3 próby testowania Kalydeco w połączeniu z potencjalnym lekiem VX-809 u osób z dwiema kopiami najczęstszych mutacji CF, Delta F508.

Badania te, które włączonych około 1000 ludzi, są potencjalnie najbardziej znaczące w historii choroby. Jeśli im się to udaje, blisko połowa osób żyjących z CF może korzystać z nowych najnowocześniejszych zabiegów.

Kilka lat temu, Fundacja rozpoczęła swoją „drugiej generacji”, celem zapewnienia, iż dodatkowe potencjalne leki naprzód w rozwoju w przypadku Kalydeco i VX-809 nie zyskał US Food and Drug Administration (FDA) i wykorzystać każdą okazję, aby poprawić od skuteczności tych pierwszych terapii generacji.

Celem wszystkich tych nowych i rozszerzonych odkrywania leków i działań rozwojowych jest leczyć przyczynę CF w wszystkich ludzi z chorobą, i – mówiąc słowami Robert J. Beall, Ph.D., prezydent i Prezes Fundacji – „nie pozostawiają żadnych mutacji w tyle.”

Krótko przed 2013 North American Konferencji mukowiscydoza Połączeniarozmawiał z Beall o najnowszych postępach w rozwoju CF narkotyków i kroki Fundacja przyjmujących, aby przejść do poszukiwania lekarstwa.

Jakie nowe możliwości rozwoju leków jest Fundacja CF wsparcie?

Podczas gdy my cieszymy się z postępów kierować podstawową wadę, zawsze byliśmy organizacją, która myśli do przodu i są już w oparciu o tego postępu.

Dziwna rzecz o naszej inicjatywie drugiej generacji jest to, że za pośrednictwem naszego programu filantropii przedsiębiorczej, udało nam się przyciągnąć innych głównych firm farmaceutycznych do wysiłku CF oprócz Vertex, takich jak Pfizer i Genzyme. Do tej pory popełnili więcej niż 150.000.000 dolarów do tego wysiłku, a perspektywy są bardzo obiecujące.

Jesteśmy także nadal inwestować we wszystkich aspektach choroby, a my w dalszym ciągu badać nowe podejścia do opracowania nowych antybiotyków i przeciwzapalne.

Cieszy mieć taką tablicę partnerami w walce z CF. Nasze tempo nigdy nie była większa.

Czy wspólnota CF spodziewać się żadnych nowych leków zatwierdzony wkrótce?

Jesteśmy bardzo zachęceni wynikami Vertex fazy 2 próby Kalydeco i VX-809.Wyniki te spełnione wymagania zarówno FDA i Vertex iść do przodu z fazy 3 próba kliniczna.

Wiemy jednak, że traktowanie Delta F508 mutację jest szczególnie trudne.Mutacja ta stwarza kilka problemów, które uniemożliwiają białka CFTR z działa prawidłowo. Ustalenie tych problemów będzie wymagało dwóch leków lub więcej.

Rzeczywistość odkrywania leków i procesu rozwoju jest zawsze istnieje ryzyko niepowodzenia i rozczarowania. To zdarzyło się kilka lat temu z potencjalnym CF narkotyków denufosol, która awansowała do fazy 3 próby, ale nie zostało sprecyzowane.

Z wszystkich badań fazy 3, musimy pamiętać, że ostatecznym celem jest bezpieczeństwo i skuteczność oraz spełniające wymagania FDA do zatwierdzenia. My czekamy na wyniki fazy 3 próby Kaldyeco i VX-809 w późnym 2014 lub na początku 2015.

Co z osób z rzadkimi mutacjami, które mogą korzystać z Kalydeco lub innych terapii nowych?

Obecnie Kalydeco tylko został zatwierdzony do 4 procent populacji CF, ale scena próby idą do przodu, które mogą pomóc wprowadzić lek do większej liczby osób. Oczekuje się, że blisko 15 procent osób z CF może korzystać z Kalydeco jako jeden terapii, będziemy wiedzieć więcej na koniec tego roku.

Ale nawet jeśli te leki, które są w próbach klinicznych teraz stają się dostępne dla większej liczby osób, to nie będzie działać na wszystkich CF mutacji.Będziemy potrzebować nowych metod dotarcia do reszty populacji CF.

Zachęcamy postępem w kierunku leczenia osób z jedną kopią Delta F508 mutacji. Jak mówimy, Vertex studiuje kombinacje innych potencjalnych leków z Kalydeco zbadanie, jakie związki i dawki byłoby najlepsze do przodu w badaniach klinicznych.

Fundacja kontynuowała agresywną programu do leczenia ludzi, którzy to, co jest znane jako nonsensowne mutacje jak i tych z innych rzadkich mutacji – około 10 procent populacji CF. Jest możliwe, że niektóre z tych mutacji może odpowiedzieć na różnych małych podejść cząsteczka, i badamy, że z kilkoma współpracownikami.

My także jesteśmy w rozmowach z innymi firmami, które mają najnowsze technologie, które potencjalnie mogłyby nam pomóc rozwiązać przyczynę CF niezależnie od osoby mutacji. Pamiętaj, że naszym celem jest osiągnięcie 100 procent wszystkich CF mutacji. Naszym celem jest: Brak mutacji w tyle.

Jaką rolę odgrywają w tantiemy strategii Fundacji?

Jednym z elementów naszego modelu filantropii przedsiębiorczej jest to, że gdy lek jest zatwierdzony, Fundacja otrzyma opłat licencyjnych ze sprzedaży narkotyków. Płatność ta pozwala nam nadal agresywnie inwestować w naszym CF leka rurociąg.

Na przykład, nasze tantiemy od antybiotyku TOBI ® pomógł sfinansować nasze pierwsze Vertex współpracę. Już teraz za pomocą opłat od Kalydeco pomóc CF nowy fundusz projektów badawczych z innymi firmami. To byłoby praktycznie niemożliwe dla Fundacji uczynić spore zobowiązania do CF programów Pfizer Genzyme i inni, gdyby nie fundusze pochodzące z naszych umów licencyjnych.

Mamy również rozszerzony finansowania przejść odkrycie leku i wspierać nasze obecne wysiłki, aby utrzymać naszą cały rurociąg zaopatrzony z nowych metod leczenia, że ​​walki z chorobą pod każdym kątem. Nowy antybiotyk podejścia są kluczowe dla tego wysiłku.

Jakie wyzwania pochodzą z tych sukcesów?

Jesteśmy bardzo zaniepokojeni – i wyrazili nasze obawy z firm farmaceutycznych, których badania my ju – o rosnących kosztów wszystkich leków CF, które może umieścić takie duże obciążenie osób z CF i ich rodzin. Koszty te są również do utrzymania dla krajowego systemu opieki zdrowotnej ogólnie.

Ważne jest, aby znaleźć sposoby zrównoważenia innowacyjnych badań z potrzebą przystępnych zabiegów. Fundacja aktywnie zachęca i uczestnicząc w dialogu narodowego w tej sprawie. Wzywamy do współpracy między grupami wsparcia, środowiskiem naukowym, przemysłem farmaceutycznym i ubezpieczycieli zdrowotnych do tworzenia rozwiązań, które pomogą w nowe zabiegi ratujące życie, przy jednoczesnym zapewnieniu, że są one dostępne dla tych, którzy ich potrzebują.

Co to jest Fundacja CF robi, aby pomóc ludziom uzyskać zabiegi, których potrzebują?

Opowiadamy się mozolnie w imieniu ludzi z CF i ich rodzin, aby pomóc im dostać się zabiegi, których potrzebują, a ostatnio rozszerzył naszą dostęp pacjentów i programów wspierających.

Nasze  Centrum zasobów pacjenta Assistance  łączy ludzi z CF i ich rodzin do tablicy wolnych środków, aby pomóc im podjąć decyzję o opiekę medyczną, która jest dla nich, jak najlepiej tego pokrycia i znaleźć programy, które pomogą im płacić za ich CF zabiegów.

Oferujemy również bezpłatną  infolinią CF informacji prawnej , w których ludzie mogą uzyskać odpowiedzi na pytania, które mogą być bardzo trudne do rozwiązania na własną rękę, jak np. wymogi kwalifikowalności Medicaid i Medicare. Tylko w ubiegłym roku Hotline zająć ponad 5200 połączeń.

Nasz program polityki publicznej – wspierana przez tysiące zwolenników wolontariuszy w całym kraju – Współpracuje z prawodawców we wszystkich 50 stanach i Kongres USA do podniesienia świadomości CF i budować poparcie dla poprawy dostępu do leków specjalistycznych i jakości CF opieki.

Coś jeszcze chcesz podzielić się tym, co nas czeka?

W mojej 30-plus lat w Fundacji, ja osobiście nigdy nie był tak podekscytowany jak teraz o tym, co przyniesie przyszłość dla naszej społeczności.

Mamy świetną sieć Care Center i sieci badań klinicznych, który nie ma sobie równych.

Stworzyliśmy kulturę badań, które przyciąga firmy, które przynoszą potężne możliwości dla naszej sprawy. I z takimi partnerami, jak Vertex, Pfizer, Genzyme i innych ukierunkowanych na opracowanie nowych metod leczenia CF, mamy silne powody do optymizmu o naszej przyszłości.

Tak, powinniśmy zawsze być przygotowany na ewentualne rozczarowania. Ale jestem przekonany, że z ogromnym rozmachem zdobyliśmy, i pasja i poświęcenie, które już dawno określone społeczności CF, możemy również oczekiwać więcej sukcesów w najbliższej przyszłości.

Niedawno rozmawiałem w przypadku Fundacji, gdzie zauważyłem młoda kobieta siedzi w przedniej płacz wiersza. I kontynuował i nadzieję reszta mojej wypowiedzi pomogłoby uspokoić jej obawy. Później kobieta – którzy dowiedziałem jest CF mama – podzielił się ze mną tym, co się przeniósł ją do łez. Jej dziecko jest na Kalydeco i jej zdrowia znacznie się poprawiła. Jej córka, powiedziała, nigdy nie było lepiej.

Ta młoda matka płacze łzy radości i nadziei, nie łzy rozpaczy i strachu.

Chcę wszystkich rodziców i ludzi z CF mieć to doświadczenie.

Dowiedz się więcej

view more articles

About Article Author

write a comment


No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.