Vertex ogłasza wyniki od fazy 3 nauki Ivacaftor w osoby o R117H mutacji CF

Vertex ogłasza wyniki od fazy 3 nauki Ivacaftor w osoby o R117H mutacji CF
20 grudnia 04:58 2013 Print This Article

Ashampoo_Snap_2013.12.13_05h07m39s_001_Vertex Announces Results from Phase 3 Study of Ivacaftor in People with the R117H Mutation of CF

December 19, 2013

Vertex Pharmaceuticals Inc. today announced results from a Phase 3 clinical trial of ivacaftor (Kalydeco™) in people with the R117H mutation of cystic fibrosis ages 6 and older.

The study did not demonstrate a sufficient improvement in lung function to meet the primary endpoint of the trial when the results of all participants were averaged.

However, participants ages 18 and older who took ivacaftor did show a significant improvement in lung function. Vertex said it plans to discuss the results of the trial with the U.S. Food and Drug Administration (FDA).

The Phase 3 trial tested ivacaftor in 69 people with the R117H mutation, including 50 people ages 18 and older. About 300 people with the R117H mutation in the United States are ages 18 and older.

“The results from this trial provide valuable information that will help us move forward in our efforts to treat the underlying cause of the disease in all people with CF,” said Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the CF Foundation. “While we are disappointed that ivacaftor did not show improvements for the entire group, we are encouraged by the significant gains in lung functions seen in those 18 and older, the group with more advanced lung disease.”

Ivacaftor, the first drug to address the underlying cause of CF, was approved in 2012 by the FDA to treat people with the G551D mutation ages 6 and older. The drug is now being studied in more patient groups and is also being tested in combination with another potential CF therapy, VX-809, in people with two copies of the most common CF mutation, Delta F508.

Read the press release from Vertex.



Translator Google – polski

Vertex ogłasza wyniki od fazy 3 nauki Ivacaftor w osoby o R117H mutacji CF

19 grudnia 2013

Vertex Pharmaceuticals Inc ogłosiła dziś wyniki z fazy 3 próby klinicznej ivacaftor (Kalydeco ™) u osób z mutacją R117H w wieku zwłóknienie torbielowate 6 i starszych.

Badania nie wykazały wystarczającej poprawy czynności płuc spełnić podstawowy punkt końcowy badania, gdy wyniki wszystkich uczestników zostały uśrednione.

Jednak uczestnicy w wieku 18 i starszych, którzy wzięli ivacaftor wykazywały znaczącą poprawę czynności płuc. Vertex powiedział, że planuje, aby omówić wyniki badania z US Food and Drug Administration (FDA).

Faza 3 próby badane ivacaftor w 69 osób z mutacją R117H, w tym 50 osób w wieku 18 i więcej lat. Około 300 osób z mutacją R117H w Stanach Zjednoczonych są w wieku 18 i starszych.

„Wyniki tego badania dostarczają cennych informacji, które pomogą nam iść do przodu w naszych wysiłkach taktować prawdziwą przyczynę choroby u wszystkich ludzi z CF,” powiedział Robert J. Beall, Ph.D., prezydent i dyrektor generalny CF Fundacja. „Choć jesteśmy rozczarowani, że ivacaftor nie wykazały poprawy w całej grupie, zachęcamy znaczących zysków w funkcji płuc widziałem w tych 18 lat i więcej, grupa z bardziej zaawansowaną chorobą płuc.”

Ivacaftor, pierwszy lek adresować prawdziwą przyczynę CF, został zatwierdzony w 2012 roku przez FDA do leczenia ludzi z G551D wieku 6 i mutacji starszych.Lek jest obecnie badany w kilku grupach pacjentów, a także jest w fazie testów w połączeniu z innym potencjalnym terapii CF, VX-809, u osób z dwiema kopiami najczęstszych mutacji CF, Delta F508.

Przeczytaj komunikat prasowy z Vertex.




[wysija_form id=”5″]

  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.