Vertex Cystic Fibrosis Drug Misses Endpoint

Vertex Cystic Fibrosis Drug Misses Endpoint
21 grudnia 04:42 2013 Print This Article
Ashampoo_Snap_2013.12.21_04h36m58s_002_Vertex Pharmaceuticals Incorporated announced data from a Phase 3 study of ivacaftor in 69 people 6 years of age and older with cystic fibrosis (CF) who have the R117H mutation. In the study, the mean absolute treatment difference in the change from baseline in percent predicted FEV1 between treatment with ivacaftor and placebo was 2.1 percentage points (p=0.20) and the mean relative treatment difference in percent predicted FEV1 was 5.0% (p = 0.06) through the 24-week treatment period among all patients (intent-to-treat analysis).
 
The study did not meet its primary endpoint of the absolute change from baseline in FEV1 (percent predicted forced expiratory volume in one second, FEV1) throughout the treatment period for ivacaftor compared to placebo across all patients.
A pre-specified subset analysis in patients 18 years of age and older (n=50) showed statistically significant improvements in lung function and other key secondary endpoints. In these patients, the mean absolute treatment difference in percent predicted FEV1 between treatment with ivacaftor and placebo was 5.0 percentage points (p=0.01) and the mean relative treatment difference in percent predicted FEV1 was 9.1% (p=0.008) through the 24-week treatment period.
Vertex believes that the results show a clinical benefit for patients age 18 and older with the R117H mutation. The company plans to meet with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in early 2014 to discuss these data and the potential submission of a supplemental New Drug Application (sNDA) for people with the R117H mutation.
R117H is the most common residual function mutation. In North America, Europe and Australia, approximately 1,100 people with CF ages 6 and older have at least one copy of an R117H mutation. In the United States, approximately 300 people have the R117H mutation and are 18 years of age or older.
„With each study of ivacaftor, we continue to learn more about this disease and the effect of ivacaftor in patients with different CF mutations, ages and severity of disease,” said Robert Kauffman, MD, PhD, senior vice president and chief medical officer at Vertex. „People with the R117H mutation exhibit a wide range of severity in their CF lung disease, but as patients get older, the disease often results in decreased lung function. While we are disappointed that the study in people with the R117H mutation did not meet its primary endpoint, we are encouraged by the significant improvements in lung function and other measures of CF observed in the subset of patients ages 18 and older who had established lung disease. We look forward to meeting with the FDA early next year to discuss these data with the goal of bringing ivacaftor to additional people with CF who may benefit from treatment.”
Date: December 20, 2013
Source: Vertex Pharmaceuticals Incorporated




Tłumaczenie Google translator 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ogłosił dane z fazy 3 badań ivacaftor w 69 osób, w wieku 6 lat i starszych z mukowiscydozą (CF), którzy mają mutację R117H. W badaniu, średnia różnica bezwzględna leczenie w wartości początkowej w procentach przewidzieć FEV1 między leczenia ivacaftor i placebo wynosiła 2,1 punktów procentowych (p = 0,20), a średnia różnica względna w procentach przewidzieć leczenia FEV1 wynosiła 5,0% (p = 0,06 ) przez 24-tygodniowego okresu leczenia wśród wszystkich pacjentów (analiza intent-to-treat). 
Badania nie spełniają pierwszorzędowego punktu końcowego absolutnej wartości początkowej FEV1 (procent przewidział natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy, FEV1) w ciągu całego okresu leczenia dla ivacaftor porównaniu z placebo we wszystkich pacjentów.
Analiza wstępnie określony podzbiór u pacjentów w wieku 18 lat i starszych (n = 50) wykazała statystycznie znaczącą poprawę czynności płuc i innych kluczowych drugorzędowych punktów końcowych. U tych pacjentów leczenie średnia bezwzględna różnica w procentach przewidzieć FEV1 pomiędzy leczeniem ivacaftor i placebo 5,0 punktów procentowych (p = 0,01), a średnia różnica względna w procentach przewidzieć leczenia FEV1 wynosiła 9,1% (p = 0,008), przez 24 – Okres leczenia tygodniu.
Vertex jest zdania, że ​​wyniki wskazują na korzyści kliniczne dla pacjentów w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H. Firma planuje spotkać się z US Food and Drug Administration (FDA) w 2014 roku, aby omówić te dane i potencjalnego złożenia dodatkowego New Drug Application (sNDA) dla osób z mutacją R117H.
R117H jest najczęstszą pierwotną funkcję mutacja. W Ameryce Północnej, Europie i Australii, około 1100 osób z grup wiekowych CF 6 i starszych mają co najmniej jedną kopię mutacji R117H. W Stanach Zjednoczonych, około 300 osób ma mutację R117H i są w wieku 18 lat lub starszych.
„W każdym badaniu ivacaftor, nadal dowiedzieć się więcej o tej chorobie i efekt ivacaftor u pacjentów z różnymi mutacjami CF, wieku i stopnia nasilenia choroby,” powiedział Robert Kauffman, MD, PhD, starszy wiceprezes i dyrektor ds. medycznych w Vertex. „Ludzie z mutacją wykazują R117H szeroki zakres nasilenia ich choroby CF płuc, ale jak pacjenci z wiekiem, choroba często powoduje pogorszenie czynności płuc. Chociaż jesteśmy rozczarowani, że badanie u osób z mutacją R117H nie spełnia jego punkt końcowy, jesteśmy zachęcani przez znaczną poprawę czynności płuc i innych środków CF obserwowano w podgrupie pacjentów w wieku 18 lat i więcej, którzy założyli choroby płuc. Czekamy na spotkanie z FDA na początku przyszłego roku, aby omówić te dane z Celem wprowadzenia ivacaftor dodatkowych ludzi z CF, którzy mogą odnieść korzyści z leczenia. „
Data: 20 grudnia 2013
Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.