FDA zatwierdza rozszerzonego użycia Kalydeco ™ na osiem dodatkowych mutacji powodujących mukowiscydozę

FDA zatwierdza rozszerzonego użycia Kalydeco ™ na osiem dodatkowych mutacji powodujących mukowiscydozę
22 lutego 05:23 2014 Print This Article

CFFebruary 21, 2014

The U.S. Food and Drug Administration announced today it has approved Kalydeco™ to treat people ages 6 and older who have one of eight additional cystic fibrosis mutations.

In 2012, the FDA approved Kalydeco for use in people with the G551D mutation ages 6 and older. With the announcement today, Kalydeco is now approved for use in people with the following mutations: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P and G1349D.

In the United States, approximately 150 people ages 6 and older have one of the additional eight mutations for which Kalydeco is now approved. Kalydeco, a breakthrough therapy, is the first drug to treat the underlying cause of cystic fibrosis.

“Kalydeco’s expanded approval is welcome news for the CF community and reinforces the ongoing importance of clinical trials in finding effective treatments for increasing numbers of people with the disease,” said Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the Cystic Fibrosis Foundation. “We continue to support research with Kalydeco in more patient groups, and at the same time, are aggressively pursuing the development of other promising compounds that treat the root cause of CF and benefit the greatest number of people with cystic fibrosis.”

In the group of eight mutations, and G551D, the defective protein in CF moves to its proper place at the surface of the cell but does not function correctly. Instead, it acts like a locked gate. Kalydeco is designed to unlock that gate, allowing the proper flow of salt and water in and out of the cells lining the airways and other organs.

The FDA expanded Kalydeco’s approval based on the results of a Phase 3 clinical trial of the drug in people with these mutations: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D or G970R.  Study participants who took Kalydeco showed statistically significant improvements in lung function, Body Mass Index and other measures, compared with those who received the placebo.

Data from the study did not support approval of the drug in patients with the G970R mutation. Vertex estimates that about 10 people worldwide have this mutation, including two in this country.

Kalydeco was developed by Vertex Pharmaceuticals, with a $75 million investment from the CF Foundation, which was used to discover this drug and other potential treatments still in development.  The Foundation is investing in a robust pipeline of potential therapies that target the disease from every angle, including research collaborations with Pfizer, Genzyme and Vertex to accelerate the discovery and development of new drugs.

Additional Resources

  • Read Vertex’s press release.
  • Learn more about Kalydeco.


    Tłumaczenie na język polski:translator Google
    FDA zatwierdza rozszerzonego użycia Kalydeco ™ na osiem dodatkowych mutacji powodujących mukowiscydozę

    21 lutego 2014

    US Food and Drug Administration ogłosiła, że ​​zatwierdzony Kalydeco ™ w leczeniu osób w wieku 6 i starszych, którzy mają jedną z ośmiu dodatkowych mutacji zwłóknienie torbielowate.

    W 2012 roku FDA Kalydeco do stosowania w ludzi z G551D wieku 6 i mutacji starszych. Z ogłoszeniem dzisiaj, Kalydeco jest teraz zatwierdzony do stosowania u osób z następujących mutacji: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P i G1349D.

    W Stanach Zjednoczonych, w wieku 6 i starsze około 150 osób ma jedną z dodatkowych ośmiu mutacji dla których Kalydeco jest teraz zatwierdzone.Kalydeco, terapia przełom, jest pierwszym lekiem w leczeniu przyczyny mukowiscydozy.

    „Rozszerzony zatwierdzenie Kalydeco jest dobrą wiadomością dla społeczności CF i wzmacnia bieżące znaczenie badań klinicznych w szukaniu skutecznych metod leczenia dla coraz większej liczby osób z chorobą,” powiedział Robert J. Beall, Ph.D., prezydent i dyrektor generalny cystic Fundacja zwłóknienie. „W dalszym ciągu wspierać badania z Kalydeco w kilku grupach pacjentów, a w tym samym czasie, są agresywne dążenie do rozwoju innych związków obiecujących, które leczą przyczynę CF i korzystają największą liczbę osób z mukowiscydozą.”

    W grupie osiem mutacji i G551D, wadliwe białkiem CF przesuwa się na właściwym miejscu na powierzchni komórki, ale nie działa prawidłowo. Zamiast tego działa jak zamkniętym bramy. Kalydeco jest zaprojektowany, aby odblokować bramę, pozwalając na prawidłowy przepływ soli i wody w mieście i komórek wyściółki dróg oddechowych i innych narządów.

    FDA rozszerzyła zgodę Kalydeco oparte na wynikach fazy 3 próby klinicznej leku u osób z tych mutacji: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D lub G970R. Uczestnicy badania, którzy brali Kalydeco wykazała statystycznie znaczącą poprawę czynności płuc, wskaźnika masy ciała i innych środków, w porównaniu z tymi, którzy otrzymali placebo.

    Dane z badania nie obsługuje zatwierdzenie leku u pacjentów z mutacją G970R.Vertex szacuje, że około 10 osób na całym świecie ma tę mutację, w tym dwóch w tym kraju.

    Kalydeco został opracowany przez Vertex Pharmaceuticals, z 75.000.000 dolarów inwestycji z Fundacji CF, którego użyto do odkrycia tego leku oraz inne potencjalne zabiegi jeszcze w rozwoju. Fundacja inwestuje w solidnej rurociągu potencjalnych terapii, które celują chorobę z każdej strony, w tym współpracy badawczej z Pfizer, Genzyme oraz Vertex, aby przyspieszyć odkrycie i opracowanie nowych leków.

    Dodatkowe zasoby



    [wysija_form id=”5″]

  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.