IND Application for Cystic Fibrosis Treatment on the Horizon at Proteostasis

IND Application for Cystic Fibrosis Treatment on the Horizon at Proteostasis
16 marca 04:56 2014 Print This Article

Posted by: Maureen Newman March 12, 2014 Ashampoo_Snap_2014.03.16_04h51m14s_001_

Proteostasis-Cystic-Fibrosis-TherapyProteostasis continues to make progress in its quest to treat the cause of cystic fibrosis, rather than just the symptoms. Founded by Jeffrey Kelley of the Scripps Research Institute in California and Susan Lindquist of the Whitehead Institute for Biomedical Research at MIT, Proteostasis has been developing drugs for orphan and neurodegenerative diseases since 2008. Now, in collaboration with Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics (CFFT), Proteostasis is nearly ready to file an investigational new drug (IND) application for a treatment for patients with the most common form of cystic fibrosis.

Cystic fibrosis results from mutations in the protein CFTR, and the most common alteration is a deletion of phenylalanine 508; more than 70% of cystic fibrosis patients have this deletion. The deletion causes CFTR to be misfolded, but Proteostasis has found a way to regulate protein homeostasis and promote proper CFTR folding and trafficking in human bronchial epithelial (small airway) cells. The treatment increases functionality of small airway cells, prompting Proteostasis to focus on developing treatment further to file an IND in 2015.

“We are excited to continue our collaboration with CFFT, which has supported some of the most innovative and successful research in the field,” said Proteostasis’s Chief Scientific Officer Markus Haeberlein. “This extension represents an endorsement of our novel approach to correcting CFTR activity and of the preclinical results that we have generated during the past 18 months.”

According to Patricia Resende of the Boston Business Journal, Proteostasis has undergone a wide range of executive leadership changes, pointing out that, since 2008, “David Pendergast, the former CEO who led Transkaryotic Therapies through its sale to Shire Pharmaceutical Group, was the company’s first CEO. In 2011, Mark Enyedy, the former president of the Transplant, Oncology and Multiple Sclerosis divisions at Genzyme, replaced Pendergast as CEO. Enyedy has since left and Mark Weiner is now the interim CEO of the company. And in 2012, Markus Haeberlein replaced Peter Reinhart as chief scientific officer. Reinhart took over from Healthcare Ventures’ Walter Newman, who has served as interim CSO. Gregory Licholai was hired as chief operating officer in 2010, but is no longer with the company.” In spite of the company’s apparent shifts in leadership, however, Proteostasis continues to make steady headway in the development of novel treatments for cystic fibrosis.


Tłumaczenia na polski – translator Google


Indie Zgłoszenie Leczenia Mukowiscydozy na horyzoncie na Proteostasis

Wysłany przez: Maureen Newman 12 marca 2014

Proteostasis Terapii MukowiscydozyProteostasis nadal czynić postępy w dążeniu do leczenia przyczyny mukowiscydozy , a nie tylko objawy. Założona przez Jeffrey Kelley z Scripps Research Institute w Kalifornii i Susan Lindquist Instytutu Badań Biomedycznych Whitehead w MIT, Proteostasis rozwija leków sierocych i chorób neurodegeneracyjnych od 2008 roku. Teraz, we współpracy z Fundacją lecznictwa Mukowiscydoza (CFFT), Proteostasis jest prawie gotowe do złożenia nowego leku badanego (Indie) wniosek o leczenie pacjentów z najczęstszych postaci mukowiscydozy.

Zwłóknienie torbielowate wyniki od mutacji CFTR białka i najczęstszych zmian jest usunięcie fenyloalaniny 508, więcej niż 70% pacjentów z mukowiscydozą mają to usunięcie. Delecja powoduje CFTR być nieprawidłowo sfałdowane, ale Proteostasis znalazł sposób regulowania homeostazy białek i promowania prawidłowe fałdowanie CFTR i handlu ludzkiego nabłonka oskrzeli) dróg oddechowych (małe komórki.Zabieg zwiększa funkcjonalność małych komórek w drogach oddechowych, co skłoniło Proteostasis skupić się na rozwijaniu leczenia dalej segregować IND w 2015 roku.

„Jesteśmy podekscytowani, aby kontynuować naszą współpracę z CFFT, która wspierała niektóre z najbardziej innowacyjnych i udanych badań w tej dziedzinie,” powiedział Proteostasis dyrektor Naukowy oficer Markus Haeberlein. „To rozszerzenie stanowi poparcie naszego nowatorskiego podejścia do korygowania aktywności CFTR oraz z wyników przedklinicznych, że mamy generowanych w ciągu ostatnich 18 miesięcy.”

Według Patricia Resende z Boston Business Journal , Proteostasis przeszedł szereg wykonawczych zmiany przywództwa, wskazując, że od 2008 roku, „David Pendergast, były prezes, który prowadził Transkaryotic terapie poprzez jego sprzedaż do Shire Pharmaceutical Group, był spółki pierwszy prezes. W 2011 roku, Mark Enyedy, były prezydent i Transplantacji, Onkologii rozsiane w wielu działach Genzyme, zastąpiony Pendergast jako CEO. Enyedy ma od lewej i Mark Weiner jest tymczasowy prezes spółki. A w 2012 roku, Markus Haeberlein Peter Reinhart jak wymienić dyrektora ds. naukowych. Reinhart przejęła od Healthcare Ventures ‚Walter Newman, który służył jako tymczasowego GUS. Grzegorz Licholai został zatrudniony jako dyrektor ds. operacyjnych w 2010 r., ale nie jest już w firmie. „Mimo widocznych zmian firmy w przywództwa, Proteostasis nadal jednak aby stały postęp w rozwoju nowych metod leczenia mukowiscydozy.


Ashampoo_Snap_2014.03.16_04h51m14s_001_




[wysija_form id=”5″]

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.