Kolejna szansa, kolejna nadzieja…

by Marek | 29 marca 2014 07:15

[1]N30 Pharmaceuticals Initiates Phase 1 Clinical Trial for Novel Cystic Fibrosis Therapy

Category: Small Molecules[2][3]

Published on Wednesday, 12 March 2014 16:07

 

BOULDER, CO, USA I March 12, 2014 I N30 Pharmaceuticals, Inc. („N30 Pharma”) announced today that it has begun oral dosing of N91115 in a Phase 1 clinical trial. N91115, a novel inhibitor of S-nitrosoglutathione reductase (GSNOR), is being developed for the treatment of cystic fibrosis (CF). In preclinical studies, N91115 has been shown to rescue or „correct” F508del-CFTR, the most commonly occurring mutation in CF. It is the first oral GSNOR inhibitor to enter clinical development, and represents an important step forward in the development of more effective treatments for this serious disease.

The randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1 study of orally administered N91115 will evaluate the safety, tolerability and pharmacokinetics of multiple ascending doses in healthy volunteers. The trial will assess several dose levels in up to 40 healthy adults.

N30 Pharma is also conducting a multicenter, dose escalation, safety study of N6022, its intravenous GSNOR inhibitor, in patients who are homozygous forF508del-CFTR.  That study is currently enrolling the final cohort, at the highest dose, with completion expected in the second quarter of this year.

About Cystic Fibrosis

CF is the most common, life-threatening, genetic disease of Caucasians, affecting approximately 30,000 people in the United States and 70,000 people worldwide.  Approximately 48% of CF patients in the United States have two copies of theF508del-CFTR mutation, and an additional 39% have one copy of this mutation.

CF is characterized by a defect in the chloride channel of human cells. This channel, known as the „cystic fibrosis transmembrane conductance regulator”, or CFTR, is critical for adequate hydration in airways and other organs of the body. As a consequence of a mutation in the F508del-CFTR gene, patients produce a defective form of CFTR protein that is broken down and discarded in the cells of the body. N30 Pharma’s new drugs aim to correct the damaged CFTR, decrease inflammation, and restore proper hydration to critical organs, particularly the lung.

About N30 Pharmaceuticals, Inc.

N30 Pharma is a privately held, clinical stage, biopharmaceutical company headquartered in Boulder, Colorado. It is the first company to discover and develop small molecules targeting GSNOR.  N30 Pharma is dedicated to making a difference in the lives of patients with cystic fibrosis and their families.

SOURCE: N30 Pharmaceuticals


Tłumaczenie na język polski:translator Google

1 próba kliniczna N30 farmaceutyka Inicjuje Faza na nowe Terapii Mukowiscydozy

Kategoria: Małe cząsteczki[4]

Opublikowano środa, 12 marca 2014 16:07

 

Boulder, Kolorado, USA i 12 marca 2014 I N30 Pharmaceuticals, Inc („N30 Pharma”) ogłosiła dzisiaj, że rozpoczęła podaniu doustnym N91115 w fazy 1 próby klinicznej. N91115, powieść inhibitorem reduktazy S-nitrozoglutation (GSNOR), jest rozwijany w leczeniu mukowiscydozy (CF). W badaniach przedklinicznych, N91115 wykazano, aby uratować czy „poprawny” F508del-CFTR , najczęściej występujące mutacje w CF. Jest to pierwszy doustny inhibitor GSNOR wprowadzić badań klinicznych i stanowi ważny krok naprzód w rozwoju bardziej skutecznych metod leczenia tej groźnej choroby.

Randomizowane, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, badanie fazy 1 podawanego doustnie N91115 oceni bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki wielu wzrastających dawkach u zdrowych ochotników. Próba oceny kilku dawek w do 40 zdrowych osób dorosłych.

N30 Pharma prowadzi również wieloośrodkowym, zwiększenie dawki, badania bezpieczeństwa N6022, jej dożylnie inhibitor GSNOR, u pacjentów, którzy są homozygotyczne dla F 5 08del-CFTR.  Badanie to jest obecnie zapisaniem ostatecznej kohorty, w najwyższej dawce, oczekiwane z realizacji w drugim kwartale tego roku.

O mukowiscydozie

CF jest najczęstszą, zagrażającą życiu, choroba genetyczna rasy białej, wpływając na około 30.000 ludzi w Stanach Zjednoczonych i 70.000 pracowników na całym świecie. Około 48% chorych na CF w Stanach Zjednoczonych mają dwie kopie -F508del CFTR mutacji, a dodatkowe 39% ma jedną kopię tej mutacji.

CF charakteryzuje się defektu w kanale chlorku komórek ludzkich. Kanał ten, znany jako „transbłonowego regulatora mukowiscydozy przewodności” lub CFTR jest krytyczna dla właściwej hydratacji w drogach oddechowych i w innych narządach ciała. W związku z mutacją CFTR-F508del genu pacjenci wytwarzają wadliwych form białka CFTR, która jest przerwana i odrzucany w komórkach organizmu. Nowe leki N30 Pharma mają na celu poprawić uszkodzoną CFTR, zmniejszyć stan zapalny, i przywrócić prawidłowe nawilżenie narządów krytycznych, szczególnie płuc.

O N30 Pharmaceuticals, Inc

N30 Pharma jest własnością prywatną, stopień zaawansowania klinicznego, spółka farmaceutyczna z siedzibą w Boulder, Colorado. Jest pierwszą firmą, do odkrywania i rozwijania małych cząsteczek skierowanych GSNOR. N30 Pharma postara się, aby różnica w życiu chorych na mukowiscydozę i ich rodzin.

ŹRÓDŁO: N30 farmaceutyka

Source URL: http://www.mati-szostak.pl/2014/03/29/kolejna-szanasa-kolejna-nadzieja/

---