Experimental Cystic Fibrosis Drug Granted “Orphan” Status by FDA Could Open Up New Treatment Options For Patients

Experimental Cystic Fibrosis Drug Granted “Orphan” Status by FDA Could Open Up New Treatment Options For Patients
04 maja 04:45 2014 Print This Article

shutterstock_186227351Experimental Cystic Fibrosis Drug Granted “Orphan” Status by FDA Could Open Up New Treatment Options For PatientsAshampoo_Snap_2014.03.16_04h51m14s_001_

cystic fibrosis drug orphan statusAlthough a number of advancements have been made for cystic fibrosis (CF) therapies, there are still many unmet needs for this community. CF is defined as an orphan disease, and as such it provides little financial incentive for pharmaceutical companies to treat or prevent it.  Orphan diseases are considered rare in the population and affect fewer than 200,000 individuals.

Vertex’s Kalydeco is the first drug available that is able to treat the underlying cause of cystic fibrosis (CF).  It targets a faulty gene and its protein known as the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR).  The FDA has approved Kalydeco for individuals six and older with the G551D mutation of CF.  The drug is formerly known as VX-770 and goes by the generic name ivacaftor.  Kalydeco (ivacaftor) works by increasing the function of the CF protein, thereby preventing some of the build-up of thick mucus in the lungs.  However, Kalydeco doesn’t treat the most common form of CF.

In an effort to continue to develop viable therapies for the disease, Vertex Pharmaceuticals has announced that their investigational drug VX-661 has received FDA Orphan Drug Designation (OOD) for the treatment of CF.  VX-661 is a CFTR corrector and is being studied in combination with Kalydeco for patients who have the F508del mutation. VX-661 is currently recruiting participants for a Phase II clinical trial to evaluate the safety and efficacy of VX-661 in combination with Kalydeco in patients with CF who are homozygous (have two copies) for the F508del CFTR mutation.  At this time, Vertex Pharmaceuticals has global rights to develop and commercialize VX-661.  This treats the most common form of CF (two copies of the F508del mutation), which accounts for approximately 40 percent of the total CF population.  Currently, Vertex is studying CFTR potentiator Kalydeco in combination with the CFTR corrector VX-809 (Lumacaftor) and CFTR potentiator Kalydeco in combination with the CFTR corrector VX-661.  Vertex received two breakthrough therapy designations (BTDs) for Kalydeco in early 2013, as a monotherapy and in combination with Lumacaftor (VX-809).

In early 2014, Vertex was granted a third BTD for Kalydeco in combination with VX-661 for CF patients who have two copies of the F508del mutation.

Vertex is in the process of identifying additional CF treatment regimens.  They have already identified next-generation correctors and are focused on the accelerated discovery and development of correctors that could play a role in a variety of future combination therapies, including a dual corrector approach.

 

Importance of Clinical Trial Participation

Patients should be aware that the Clinicaltrials.gov website was launched in 2000.  It is a free online site to help the public learn more about clinical trials by providing descriptions, locations and other important information about more than 100,000 clinical trials.  Although this site has been somewhat successful in engaging more patients into clinical trials, there are still difficulties that can delay or even thwart efforts to move scientific discoveries from lab to the clinical scene.  If clinical trials are to be successful, more people need to get involved. Signing up for a clinical trial will benefit medical research and help future generations.  In many cases, participants gain personal advantages, such as improved disease outcomes or better health in general.  Given that the CF population is relatively small, it is difficult to get patients and often times the experimental size is too small to provide statistically meaningful results.  Participation is greatly needed to test new drugs on the horizon bringing the medical community and researchers closer to a cur

Tłumaczenie na język polski – translator Google

mukowiscydoza statusu leku sierocegoChociaż liczba udoskonaleń zostały dokonane namukowiscydozę (CF) terapie, nadal istnieje wiele niezaspokojonych potrzeb dla tej społeczności. CF jest zdefiniowana jako choroby sierocej, i jako takie stanowi dostatecznej motywacji finansowej dla firm farmaceutycznych do leczenia lub zapobiegania jej.Choroby sieroce są uważane za rzadkie w populacji i wpływa mniej niż 200.000 osób.

Vertex Kalydeco jest pierwszym dostępnym lekiem, który jest zdolny do leczenia przyczynę mukowiscydozę (CF). Jest skierowany wadliwy gen i jego białko znane jako regulator torbielowate zwłóknienie transmembraną przewodnictwa (CFTR). FDA zatwierdziła Kalydeco dla sześciu i starszych osób z mutacją G551D CF. Lek dawniej VX-770 i przechodzi pod nazwą rodzajową ivacaftor. Kalydeco (ivacaftor) działa przez zwiększenie funkcji białka CF, zapobiegając w ten sposób część narastanie grubej śluzu w płucach. Jednak Kalydeco nie traktuje najczęściej formę CF.

Starając się nadal rozwijać realne terapie dla choroby, Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że ​​ich badany lek VX-661 otrzymał FDA sierota leka desygnat (OOD) w leczeniu CF. VX-661 jest korektorem CFTR i jest badane w połączeniu z Kalydeco dla pacjentów, którzy mają mutację F508del. VX-661 jest obecnie rekrutację uczestników do II fazy badań klinicznych w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności VX-661 w połączeniu z Kalydeco u chorych na mukowiscydozę, którzy są homozygotyczne (dwie kopie) dla mutacji CFTR F508del. W tym czasie, Vertex Pharmaceuticals posiada globalne prawa do rozwoju i komercjalizacji VX-661. Ten traktuje najczęściej formę CF (dwa egzemplarze) F508del mutacji, co stanowi około 40 procent całkowitej populacji CF. Obecnie bada Vertex CFTR wzmacniającego Kalydeco w połączeniu z CFTR korektor VX-809) i (Lumacaftor CFTR wzmacniającego Kalydeco w połączeniu z CFTR korektor VX-661.Vertex otrzymał dwa przełomowe oznaczenia leczenia (BTDS) dla Kalydeco na początku 2013 roku, w monoterapii lub w połączeniu z Lumacaftor (VX-809).

Na początku 2014 r., Vertex uzyskała trzeci BTD dla Kalydeco w połączeniu z VX-661 dla chorych na mukowiscydozę, którzy mają dwie kopie mutacji F508del.

Vertex jest w procesie identyfikacji dodatkowe schematy leczenia CF. Zostały już określone korektory następnej generacji i skupiają na przyspieszone odkrycie i rozwój korektorów, które mogą odgrywać rolę w różnorodnych przyszłych terapii skojarzonych, w tym podejściu podwójnego korekcyjnego.

 

Znaczenie uczestnictwa Trial of Clinical

Pacjenci powinni być świadomi, że strona Clinicaltrials.gov został uruchomiony w 2000 roku. Jest to darmowy serwis online, aby pomóc dowiedzieć się więcej o publicznej badaniach klinicznych, dostarczając opisy, lokalizacje i inne ważne informacje na temat ponad 100.000 badań klinicznych. Mimo, że ta strona jest dość skuteczne w angażowanie się więcej pacjentów do badań klinicznych, nadal istnieją problemy, które mogą opóźnić lub nawet udaremnić wysiłki na odkrycia naukowe z laboratorium do sceny klinicznej.Jeśli badania kliniczne mają odnieść sukces, więcej ludzi musi się zaangażować. Zapisanie się na badaniu klinicznym skorzystają badania medyczne i pomoc dla przyszłych pokoleń. W wielu przypadkach, uczestnicy zyskują osobistych korzyści, takich jak choroba lub ulepszonych efektów lepszego zdrowia w ogóle. Biorąc pod uwagę, że populacja CF jest stosunkowo mała, trudno jest uzyskać pacjentów i często Wielkość doświadczalna jest zbyt mała, aby zapewnić statystycznie znaczące wyniki. Uczestnictwo jest bardzo potrzebne do testowania nowych leków na horyzoncie przynosząc społeczności medycznej i naukowców bliżej do wyleczenia.

Ashampoo_Snap_2014.03.16_04h51m14s_001_

[wysija_form id=”7″]

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.