Vertex’s 2-Drug Cystic Fibrosis Pill Shows Promise

Vertex’s 2-Drug Cystic Fibrosis Pill Shows Promise
26 czerwca 07:34 2014 Print This Article

06/26/2014  Tłumaczenie translator Google
Vertex Pharmaceuticals powiedział we wtorek, że połączenie dwóch swoich leków z powodzeniem leczone mukowiscydozę uważnie obserwowanych w badaniach klinicznych, potencjalnie otworzyło drogę do zatwierdzenia nowej opcji dla prawie połowa pacjentów z chorobą genetyczną.Ashampoo_Snap_2014.06.26_07h30m31s_001_

Połączenie leku, w porównaniu z placebo, poprawę funkcji płuc u pacjentów, a także zmniejsza się w płucach zaostrzenia, co może prowadzić do hospitalizacji.

„Te dane, całość i spójność, było tyle samo lub więcej niż liczyliśmy,” Dr Jeffrey M. Leiden, prezes Vertex, powiedział w wywiadzie. On powiedział, że firma będzie wnioskować o zatwierdzenie połączenia w Stanach Zjednoczonych i Europie w czwartym kwartale.

Nadal, poprawa czynności płuc z 2,6 do 4 punktów procentowych, po sześciu miesiącach, w porównaniu z funkcji płuc u pacjentów, którzy brali placebo, była na niskim końcu co niektórzy lekarze uważają sensowne, a co niektórzy inwestorzy spodziewali.

„Ja bym raczej widział 6, 7 procent? Oczywiście, „powiedział Dr Bonnie W. Ramsey, profesor pediatrii z Uniwersytetu w Waszyngtonie i jeden z głównych badaczy do badań.

Zdjęcie

Dr Jeffrey Leiden, szef Vertex Pharmaceuticals, że dane na temat leczenia było tak dobre lub lepsze niż oczekiwano.Kredytydla Vertex Craig Bailey

Dr Ramsey, który został poinformowany o wynikach badania, które były analizowane przez Vertex, że poprawa 3 procent będzie niezauważalna dla pacjentów. Niemniej jednak, że powiedział, że wyniki stanowiły „bardzo pozytywny krok naprzód.”

Ok. 30.000 Amerykanów i około 75.000 osób na całym świecie ma mukowiscydozę, dziedziczną chorobą spowodowaną przez mutacje w genie, który kontroluje transport wody i soli do iz komórek. Choroba ta powoduje śluzu odkładają się w płucach, co prowadzi do zakażenia i zniszczenia płuc. Wiele osób z chorobą umiera przed osiągnięciem 40 lat.

Wierzchołek zdobył aprobatę dla jednego leku torbielowate zwłóknienie Kalydeco, w 2012 roku. Ale Kalydeco, znany również jako ivacaftor, pracuje dla mutacji znaleziono jedynie o 4 procent pacjentów.

Kombinacja składająca się z ivacaftor i eksperymentalnego leku o nazwie lumacaftor, miałby zastosowanie do prawie połowy pacjentów z mukowiscydozą: te dwie kopie z najczęstszych mutacji, znanej jako F508del.

Chociaż inne leki są dostępne, jak antybiotyki i enzymu do rozluźnienia śluz, Kalydeco był pierwszym lekiem, który działa poprzez zajęcie się uwarunkowań genetycznych, a lumacaftor może być druga. Gen odpowiedzialny za chorobę został odkryty w 1989 roku przez m.in. dr Francis S. Collins, obecnie dyrektor National Institutes of Health.

Zdjęcie

Naukowiec Vertex Pharmaceuticals z komputera używanego w badaniach torbielowate zwłóknienie.kredytowychVertex Pharmaceuticals

Wyniki badań zostały ściśle Vertex patrzył na Wall Street w tzw przypadku binarnego, jeden, który mógłby spowodować akcje spółki wzrośnie lub spadnie gwałtownie i że mogą wpłynąć nastroje inwestorów na temat całego przemysłu biotechnologicznego.

„Nie jest przesadą stwierdzenie, że miliardy dolarów w wartości, dla całego sektora biotechnologicznego Vertex, a zależeć od” wyników, Geoffrey C. Porges, analityk Sanford C. Bernstein & Company, napisał w notatce w zeszłym tygodniu.

Akcji Vertex róża 26,96 dolarów, lub 40,5 procent, aby zamknąć na 93,57 dolarów.

Analitycy zwykle dopingowali wyniki. Yaron Werber Citigroup powiedział w notatce, że „stanowią niemal najlepszy scenariusz.” Matthew Roden UBS nazwie poprawę czynności płuc „solidny i wystarczająco do zatwierdzenia regulacyjnych i klinicznego wykorzystania dobry”, a nazywa się zmniejszenie pochodni -ups „przekonujące”.

Przyszłość Vertex, która oparta jest w Bostonie, zależy od jej liderem w leczeniu mukowiscydozy. Incivek jej lek na wirusowe zapalenie wątroby typu C, został zatwierdzony dopiero trzy lata temu i był to duży sprzedawca, ale już zniknął w obliczu konkurencji ze Sovaldi Gilead Science.

Zdjęcie

Kombinacji leków, w porównaniu z placebo, poprawia czynność płuc pacjentów, a także zmniejszone płuc zaostrzenia, co może prowadzić do hospitalizacji. kredytowychVertex

Mimo, że liczba pacjentów z mukowiscydozą jest mały, mówią analitycy Vertex może czerpać miliardy dolarów w rocznej sprzedaży, ponieważ leki na rzadkie choroby są drogie.Kalydeco kosztuje więcej niż 300.000 dolarów rocznie i miał sprzedaż w zeszłym roku 371 milionów dolar.

Niektórzy lekarze protestowali cenę, w tym autorów komentarzu opublikowanym w Journal of American Medical Association w październiku.

Dr Leiden powiedział, że to „zbyt wcześnie”, aby porozmawiać o cenie lumacaftor, który wcześniej nazywał się VX-809.

Kilka analitycy szacują, że cena połączenia wyniesie $ 150.000 do 200.000 dolarów rocznie, mniej niż Kalydeco teraz sam. To dlatego, że połączenie będzie służyć znacznie większą populację pacjentów i, być może, ze względu na poprawę funkcji płuc dla kombinacji jest tylko jedną trzecią tak duża jak ulepszenie, uzyskane dzięki Kalydeco w wąskiej grupie pacjentów, którzy go używać.

Fundacja Mukowiscydozy finansowo wspiera rozwój zarówno Kalydeco i lumacaftor i jest uprawniona do należności licencyjnych na ich sprzedaży.

Czytaj nadal główną historię

Cena akcji Vertex

Dwie próby uczestniczyło łącznie 1100 pacjentów, w wieku 12 i więcej, w Ameryce Północnej, Europie i Australii. Każda próba miała trzy ramiona. Pacjentów w dwóch ramion trwało ivacaftor plusa albo wysokie lub niskie dawki lumacaftor. Pacjenci w trzecim ramieniem otrzymała placebo.

Funkcja płuc została oceniona przez maksymalnie osoba może wydychać na sekundę, w standardowej próbie. Na początku badania, pacjenci mieli średni funkcji płuc, na podstawie tego środka, to było 61 procent, co byłoby przewidzieć dla ludzi ich wieku.

Po 24 tygodniach uległy poprawie funkcji płuca We wszystkich czterech grup, które otrzymały kombinację leków, o 2,2 do 3,6 punktów procentowych, co oznacza ich średni funkcji płuc gdzieś około 64 procent, co jest normalne dla ich wieku. Funkcja płuc osób z placebo nieznacznie spadła, co doprowadziło do różnicy między narkotykami i placebo 2,6 do 4 punktów procentowych.

Dr Leiden podkreślić, że zapalenia płuc lub zaostrzenia, została zmniejszona 30 do 40 procent. Zauważył również, że lek pomógł pacjentów, którzy również mają tendencję do problemów trawiennych, zwiększenie masy ciała.

„Każdego dnia nie spędza w szpitalu, a każdy funt otrzymujesz jest sensowne dla danego pacjenta i jego rodziny,” powiedział.

O 4,2 procent osób coraz leki wypadły z procesu z powodu działań niepożądanych, takich jak zaburzenia czynności wątroby, w porównaniu z zaledwie 1,6 procent pacjentów otrzymujących placebo. Duszność był inny efekt uboczny. Ale więcej niż 1000 pacjentów zdecydowało się na kontynuację na kombinacji leków po próby zakończone.

Wyniki ogłoszono w komunikacie przez spółkę i nie były recenzowane przez ekspertów zewnętrznych.

Ashampoo_Snap_2014.06.26_07h30m31s_001_

  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.