Badaniach 3 fazy kombinowane z Ivacaftor (Kalydeco ™) i Lumacaftor (VX-809) pozytywne rezultaty w większości mutacji CF

Badaniach 3 fazy kombinowane z Ivacaftor (Kalydeco ™) i Lumacaftor (VX-809) pozytywne rezultaty w większości mutacji CF
28 czerwca 04:55 2014 Print This Article

Ashampoo_Snap_2014.03.05_03h04m51s_001_Badaniach 3 fazy kombinowane z Ivacaftor (Kalydeco ™) i Lumacaftor (VX-809) pozytywne rezultaty w większości mutacji CF

24 czerwca 2014CF

Tłumaczenie – translator Google (oryginał poniżej)

Faza 3 badania kliniczne ivacaftor (Kalydeco ™) w połączeniu z lumacaftor (VX-809) dla osób z dwiema kopiami F508del mutacji mukowiscydozy wykazały znaczącą poprawę czynności płuc i innych kluczowych działań choroby, zgodnie z Vertex Pharmaceuticals Inc .

Na podstawie tych wyników, Vertex planuje złożyć nowy Drug Application (NDA) na koniec 2014 roku do US Food and Drug Administration (FDA) do wglądu, z ewentualnym zatwierdzeniu w roku 2015.

Wyniki z dwóch badań klinicznych, 24-tygodniowych stanowią ważny kamień milowy dla prawie 50 procent osób z mukowiscydozą – szczególnie tych, z dwoma kopiami F508del, najczęstszych mutacji CF. Potencjalne leczenie jest najpierw połączyć dwie tabletki adresować przyczynę genetyczną CF u osób z mutacją F508del.

„To jest dumny dzień dla wspólnoty CF,” powiedział Robert J. Beall, Ph.D., prezydent i dyrektor generalny Fundacji CF. „Wiele osób z CF i ich rodzin zostały niecierpliwością czekają te wyniki, i jesteśmy zadowoleni z wyniku.Badania te dodatkowo potwierdzać, że jesteśmy na dobrej drodze do uzyskania nowego i skutecznego leczenia w ręce ludzi z CF, którzy tak bardzo ich potrzebują. „

Fazy ​​3 próby były prowadzone na około 200 placówek prowadzących badania kliniczne w Ameryce Północnej, Europie i Australii. W sumie ponad 1100 osób z dwiema kopiami mutacji F508del, wieku 12 i starszych, udział w badaniach.

Próby testowano dwie różne dawki ivacaftor i lumacaftor terapii skojarzonej. W porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo, uczestnicy, którzy wzięli się leczenie skojarzone wykazały istotną i stałą poprawę czynności płuc i innych ważnych środków ochrony zdrowia, w tym zwiększenie masy ciała i zmniejszenie tempa zaostrzeń płucnych.

Naprawy wadliwego białka u osób z mutacją F508del jest szczególnie trudne i skomplikowany proces. W tej mutacji, szereg problemów zabezpiecza proteinę przed dotarciem do powierzchni komórki. Lumacaftor jest przeznaczony do przesuwania białka CFTR F508del na powierzchni komórek, w których ivacaftor może poprawić jego funkcję i przyczynić się do wzrostu normalnego przepływu soli i płynów w i poza komórką.

Badania te są najnowszym przykładem filantropii innowacyjne przedsięwzięcia modelu CF w Fundacji, w którym Fundacja podnosi i inwestuje miliony dolarów w badania w kierunku nowych metod leczenia. Model ten doprowadził do ogromnych postępów w zdrowia i jakości życia osób z CF. W rzeczywistości, długość życia dziecka z CF, podwoiła się w ciągu ostatnich 30 lat.

Ivacaftor i lumacaftor zostały odkryte przez Vertex we współpracy z Fundacją CF, która przewiduje wsparcie merytoryczne i finansowe w klinicznego proces rozwoju, w tym około 75.000.000 dolarów w finansowaniu badań. Fundacja od popełnił inny 75.000.000 dolarów z Vertex do odkrycia dodatkowych leków na mukowiscydozę.

Ivacaftor został zatwierdzony przez FDA jako samodzielny lek dla osób z mutacją G551D w 2012 roku, a uprawnienie do leku została poszerzona o ludzi z kilku innych ściśle związanych mutacji w lutym 2014 roku.

Dr Beall kontynuował: „Zatwierdzenie Kalydeco było istotnym pierwszym krokiem w leczenia współistniejącej wady CF; teraz, z tej obiecującej kombinacji leków, bierzemy kolejny krytyczny krok w upewniając się, że wszyscy ludzie z CF ma skutecznych metod leczenia, bez względu na ich mutacji. Nie spoczniemy, dopóki nie osiągnie tego celu. „

Fundacja kontynuuje rozwój innych obiecujących związków, które dotyczą podstawowych defekt w CF poprzez wspólne wysiłki z wiodących firm farmaceutycznych i biotechnologicznych, w tym Pfizer, Genzyme i innych.Ekscytujące zyski w CF leka odkrycia i rozwoju zostały z dużym zainteresowaniem firm farmaceutycznych, nowe pola CF, która pobudza strategii badawczych i innowacyjnych, które mogą przyspieszyć rozwój terapii dla wszystkich osób z CF, w tym tych z rzadkimi mutacjami.

Dodatkowe zasoby

  • Przeczytaj  komunikat prasowy Vertex .
  • Dowiedz się więcej o Faza 3 wyników w tych  najczęściej zadawanych pytań.
  • Czytać  list do wspólnoty  od prezesa i dyrektora generalnego Fundacji Robert J. Beall, Ph.D., i wiceprezes ds. Medycznych, Preston W. Campbell, III, MD
  • Ludzie z CF i ich rodzin, którzy mają pytania dotyczące fazy 3 wyniki mogą skontaktować Vertex Informacja medyczna w 1-877-634-8789 .

    Phase 3 Combination Studies of Ivacaftor (Kalydeco™) and Lumacaftor (VX-809) Show Positive Results in Most Common CF Mutation

    June 24, 2014

    Phase 3 clinical trials of ivacaftor (Kalydeco™) in combination with lumacaftor (VX-809) for people with two copies of the F508del mutation of cystic fibrosis showed significant improvements in lung function and other key measures of the disease, according to Vertex Pharmaceuticals Inc.

    Based on these results, Vertex plans to submit a New Drug Application (NDA) by the end of 2014 to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for review, with possible approval in 2015.

    Results from the two 24-week clinical trials mark an important milestone for nearly 50 percent of people with cystic fibrosis — specifically those with two copies of F508del, the most common CF mutation. The potential treatment is the first to combine two pills to address the underlying genetic cause of CF in people with the F508del mutation.

    “This is a proud day for the CF community,” said Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the CF Foundation. “Many people with CF and their families have been eagerly awaiting these results, and we are thrilled with the outcome. These studies further validate that we are on the right track to getting new and effective treatment into the hands of people with CF who so desperately need them.”

    The Phase 3 trials were conducted at approximately 200 clinical trial sites in North America, Europe and Australia. In total, more than 1,100 people with two copies of the F508del mutation, ages 12 and older, participated in the studies.

    The trials tested two different doses of the ivacaftor and lumacaftor combination therapy. Compared with those on placebo, participants who took the combination treatment showed significant and consistent improvement in lung function and in other important health measures, including weight gain, and a reduction in the rate of pulmonary exacerbations.

    Repairing the defective protein in people with the F508del mutation is a particularly challenging and intricate process. In this mutation, a series of problems prevents the protein from reaching the surface of the cell. Lumacaftor is designed to move the F508del CFTR protein to the cell surface where ivacaftor can improve its function and help increase the normal flow of salt and fluids in and out of the cell.

    These trials are the latest example of the CF Foundation’s innovative venture philanthropy model, in which the Foundation raises and invests millions of dollars in research toward new treatments. This model has led to tremendous advances in the health and quality of life for people with CF. In fact, the life expectancy of a child with CF has doubled in the last 30 years.

    Ivacaftor and lumacaftor were discovered by Vertex in collaboration with the CF Foundation, which provided substantial clinical and financial support in the development process, including approximately $75 million in research funding. The Foundation has since committed another $75 million with Vertex for the discovery of additional CF drugs.

    Ivacaftor was approved by the FDA as a stand-alone drug for people with the G551D mutation in 2012, and eligibility for the drug was expanded to people with several other closely related mutations in February 2014.

    Dr. Beall continued: “Kalydeco’s approval was the essential first step in treating the underlying defect in CF; now, with this promising drug combination, we are taking another critical step forward in making sure that all people with CF have effective treatments, regardless of their mutation. We will not rest until we reach that goal.”

    The Foundation continues to pursue the development of other promising compounds that address the basic defect in CF through collaborative efforts with leading biotech and pharmaceutical companies, including Pfizer, Genzyme and others. The exciting gains in CF drug discovery and development have attracted considerable interest from pharmaceutical companies new to the CF field, spurring research and innovative strategies that could speed development of therapies for all people with CF, including those with rare mutations.

    Additional Resources

    • Read the Vertex press release.
    • Learn more about the Phase 3 results in these FAQs.
    • Read a letter to the community from Foundation President and CEO Robert J. Beall, Ph.D., and Executive Vice President for Medical Affairs, Preston W. Campbell, III, M.D.
    • People with CF and their families who have questions about the Phase 3 results can contact Vertex Medical Information at 1-877-634-8789.

      CF

    [wysija_form id=”7″]

  Categories:
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.