Badaniach 3 fazy kombinowane z Ivacaftor (Kalydeco ™) i Lumacaftor (VX-809) pozytywne rezultaty w większości mutacji CF

by Marek | 28 czerwca 2014 04:55

Ashampoo_Snap_2014.03.05_03h04m51s_001_[1]Badaniach 3 fazy kombinowane z Ivacaftor (Kalydeco ™) i Lumacaftor (VX-809) pozytywne rezultaty w większości mutacji CF

24 czerwca 2014CF[2]

Tłumaczenie – translator Google (oryginał poniżej)

Faza 3 badania kliniczne ivacaftor (Kalydeco ™) w połączeniu z lumacaftor (VX-809) dla osób z dwiema kopiami F508del mutacji mukowiscydozy wykazały znaczącą poprawę czynności płuc i innych kluczowych działań choroby, zgodnie z Vertex Pharmaceuticals Inc .

Na podstawie tych wyników, Vertex planuje złożyć nowy Drug Application (NDA) na koniec 2014 roku do US Food and Drug Administration (FDA) do wglądu, z ewentualnym zatwierdzeniu w roku 2015.

Wyniki z dwóch badań klinicznych, 24-tygodniowych stanowią ważny kamień milowy dla prawie 50 procent osób z mukowiscydozą – szczególnie tych, z dwoma kopiami F508del, najczęstszych mutacji CF. Potencjalne leczenie jest najpierw połączyć dwie tabletki adresować przyczynę genetyczną CF u osób z mutacją F508del.

„To jest dumny dzień dla wspólnoty CF,” powiedział Robert J. Beall, Ph.D., prezydent i dyrektor generalny Fundacji CF. „Wiele osób z CF i ich rodzin zostały niecierpliwością czekają te wyniki, i jesteśmy zadowoleni z wyniku.Badania te dodatkowo potwierdzać, że jesteśmy na dobrej drodze do uzyskania nowego i skutecznego leczenia w ręce ludzi z CF, którzy tak bardzo ich potrzebują. „

Fazy ​​3 próby były prowadzone na około 200 placówek prowadzących badania kliniczne w Ameryce Północnej, Europie i Australii. W sumie ponad 1100 osób z dwiema kopiami mutacji F508del, wieku 12 i starszych, udział w badaniach.

Próby testowano dwie różne dawki ivacaftor i lumacaftor terapii skojarzonej. W porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo, uczestnicy, którzy wzięli się leczenie skojarzone wykazały istotną i stałą poprawę czynności płuc i innych ważnych środków ochrony zdrowia, w tym zwiększenie masy ciała i zmniejszenie tempa zaostrzeń płucnych.

Naprawy wadliwego białka u osób z mutacją F508del jest szczególnie trudne i skomplikowany proces. W tej mutacji, szereg problemów zabezpiecza proteinę przed dotarciem do powierzchni komórki. Lumacaftor jest przeznaczony do przesuwania białka CFTR F508del na powierzchni komórek, w których ivacaftor może poprawić jego funkcję i przyczynić się do wzrostu normalnego przepływu soli i płynów w i poza komórką.

Badania te są najnowszym przykładem filantropii innowacyjne przedsięwzięcia modelu CF w Fundacji, w którym Fundacja podnosi i inwestuje miliony dolarów w badania w kierunku nowych metod leczenia. Model ten doprowadził do ogromnych postępów w zdrowia i jakości życia osób z CF. W rzeczywistości, długość życia dziecka z CF, podwoiła się w ciągu ostatnich 30 lat.

Ivacaftor i lumacaftor zostały odkryte przez Vertex we współpracy z Fundacją CF, która przewiduje wsparcie merytoryczne i finansowe w klinicznego proces rozwoju, w tym około 75.000.000 dolarów w finansowaniu badań. Fundacja od popełnił inny 75.000.000 dolarów z Vertex do odkrycia dodatkowych leków na mukowiscydozę.

Ivacaftor został zatwierdzony przez FDA jako samodzielny lek dla osób z mutacją G551D w 2012 roku, a uprawnienie do leku została poszerzona o ludzi z kilku innych ściśle związanych mutacji w lutym 2014 roku.

Dr Beall kontynuował: „Zatwierdzenie Kalydeco było istotnym pierwszym krokiem w leczenia współistniejącej wady CF; teraz, z tej obiecującej kombinacji leków, bierzemy kolejny krytyczny krok w upewniając się, że wszyscy ludzie z CF ma skutecznych metod leczenia, bez względu na ich mutacji. Nie spoczniemy, dopóki nie osiągnie tego celu. „

Fundacja kontynuuje rozwój innych obiecujących związków, które dotyczą podstawowych defekt w CF poprzez wspólne wysiłki z wiodących firm farmaceutycznych i biotechnologicznych, w tym Pfizer, Genzyme i innych.Ekscytujące zyski w CF leka odkrycia i rozwoju zostały z dużym zainteresowaniem firm farmaceutycznych, nowe pola CF, która pobudza strategii badawczych i innowacyjnych, które mogą przyspieszyć rozwój terapii dla wszystkich osób z CF, w tym tych z rzadkimi mutacjami.

Dodatkowe zasoby

Endnotes:
  1. [Image]: http://www.mati-szostak.pl/wp-content/uploads/2014/03/Ashampoo_Snap_2014.03.05_03h04m51s_001_.jpg
  2. [Image]: http://www.cff.org/aboutCFFoundation/NewsEvents/6-24-Vertex-Phase-3-Results-Lumacaftor-Ivacaftor.cfm
  3. [Image]: http://www.cff.org/aboutCFFoundation/NewsEvents/6-24-Vertex-Phase-3-Results-Lumacaftor-Ivacaftor.cfm

Source URL: http://www.mati-szostak.pl/2014/06/28/badaniach-3-fazy-kombinowane-z-ivacaftor-kalydeco-i-lumacaftor-vx-809-pozytywne-rezultaty-w-wiekszosci-mutacji-cf/