„Vertex” jeszcze nie dla Mateusza

„Vertex” jeszcze nie dla Mateusza
06 listopada 06:17 2014 Print This Article

VertexTłumaczenie – translator Google  2014-11-06
Vertex Przedstawia Aplikacje w USA i Europie na zatwierdzenie Lumacaftor w połączeniu z Ivacaftor dla osób z mukowiscydozą, którzy mają dwie kopie F508del mutacji

-us Składanie zawiera wniosek o dokonanie przeglądu priorytetowych; Przyspieszone Ocena została przyznana w UE-

-Approximately 8500 osób w Stanach Zjednoczonych i 12000 w Europa w wieku 12 lat i więcej mają dwie kopie F508del mutation-Ashampoo_Snap_2014.10.13_08h27m23s_001_

BOSTON- (BUSINESS WIRE) – Vertex Pharmaceuticals Incorporated(Nasdaq: VRTX) poinformowała przedstawienia New Drug Application (NDA) z US Food and Drug Administration (FDA) i dopuszczenie do obrotu (MAA) aplikacji do Europejskiej Agencji Leków (EMA) w pełni wspólnej postaci kombinacji od 400 mg co 12 godzin (lumacaftor) i 250 mg co 12 godzin (ivacaftor) dla osób chorych na mukowiscydozę (CF) w wieku 12 i starszych, którzy mają dwie kopie F508del mutacji w mukowiscydoza transmembranowym regulator przewodnictwa ( CFTR genów). Istnieje około 22.000 osób z wieku 12 i CF starszych, którzy mają dwie kopie F508del mutacji w Ameryce Północnej, Europie iAustralia, W tym około 8500 w Stanach Zjednoczonych i 12000 w Europie.

„Połączenie lumacaftor i ivacaftor to pierwszy potencjalny zabieg przeznaczony jest ukierunkowany na podstawową przyczynę mukowiscydozy u osób z dwiema kopiami F508del mutacji, która jest najczęstszą postacią choroby,” powiedział Jeffrey Chodakewitz, MD, wiceprezes i Chief Medical Officer w Vertex. „Dzisiejsze wnioski stanowią istotny postęp w kierunku naszych wysiłków podejmowanych w celu opracowania nowych leków dla większości osób z mukowiscydozą, a my czekamy na ścisłą współpracę z agencji regulacyjnych, aby doprowadzić ten kwalifikujących chorych do leczenia, tak szybko jak to możliwe.”

W Stanach Zjednoczonych, połączenie lumacaftor i ivacaftor otrzymał przełomową Therapy Oznaczenie pod koniec 2012 roku składanie US zawiera wniosek o dokonanie przeglądu priorytetów, która, jeżeli zostanie ona przyznana, będzie skrócenie oczekiwanego czasu przeglądu FDA od około 12 do 8 miesięcy.Europejski Komitet Produktów LeczniczychStosowanych u Ludzi (CHMP) uwzględnił wniosek Vertex jest o przyspieszoną ocenę MAA, co jest podane do nowych leków o dużym znaczeniu dla zdrowia publicznego i skraca czas przeglądu od około 210 do 150 dni, przez CHMP o wydanie opinii po rozpoczęciu recenzji. Opinia CHMP jest następnie przegląduKomisja Europejska, Który zazwyczaj wydaje ostateczną decyzję w ciągu trzech miesięcy. Po zatwierdzeniu Vertex będzie następnie rozpocząć proces zatwierdzania zwrot kraju-po-kraju. Obie aplikacje szukać zgody na w pełni sformułowana wspólnie leczenia skojarzonego dozowany w postaci dwóch tabletek co 12 godzin (cztery tabletki na dobę).

Zgłoszenia NDA i MAA są oparte na wcześniej ogłoszone dane z dwóch badań 3 fazy globalnych, komunikacji i transportu, a także pierwszych danych tymczasowych z kolejnym badaniu rollover w osób w wieku 12 lat i starszych, którzy mają dwie kopie F508del mutacji leczonych Standard- z-opieki leków.Badania ruchu i transportu wykazały poprawę czynności płuc i inne środki, takie jak choroby płuc, poprzez zaostrzenia 24 tygodniach leczenia z lumacaftor w połączeniu z ivacaftor. Wstępne dane z badania okresowe rollover wykazały, że poprawa funkcji płuc utrzymywała się przez 48 tygodni leczenia ogółem (24 tygodni w RUCHU / Transport + 24 tygodni w badaniu rollover). Połączenie był ogólnie dobrze tolerowany we wszystkich trzech badaniach. W ruchu i transportu, najczęstszymi działaniami niepożądanymi były infekcyjne zaostrzenie płuc, kaszel, ból głowy i zwiększyła plwociny.

Mukowiscydoza jest rzadką chorobą genetyczną, na które nie ma lekarstwa. Jest to spowodowane przez wadliwy lub brakujące białka CFTR wynikające z mutacji  CFTR  genu. Wadliwe lub brakujące białka prowadzi słaby przepływ soli i wody do i z komórki w wielu narządach, włączając w to płuca. U osób z dwiema kopiami F508del mutacji białka CFTR nie są przetwarzane i sprzedaje zwykle w komórce, co prowadzi do mało białka nie-CFTR na powierzchni komórek.Lumacaftor, korektor CFTR jest zaprojektowane w taki sposób przetwarzanie i przemyt defekt białka F508del-CFTR, zwiększenie ilości białka funkcjonalnego na powierzchni komórek, w której ivacaftor, wzmacniający CFTR mogą zwiększać jego funkcji.

Programach rozszerzonego dostępu

W uznaniu natychmiastowych potrzeb niektórych osób z mukowiscydozą, Vertex pracuje, aby połączenie lumacaftor i ivacaftor dostępne dla osób w wieku 12 lat i starszych, którzy mają dwie kopie F508del mutacji, są w krytycznej potrzebie medycznej i spełniać dodatkowe kryteria kwalifikacyjne. W Stanach Zjednoczonych, Vertex planuje rozpocząć badania fazy 3b dla ograniczonej liczby osób, które mają ciężką chorobą płuc w pierwszym kwartale 2015 roku, a następnie rozszerzonego programu dostępu, w drugim kwartale tego roku, w toku rozmowy zFDA, Vertex będzie również współpracować z organami regulacyjnymi na zewnątrzStany Zjednoczone ku wdrażaniu dodatkowych programów rozszerzonego dostępu w innych krajach, z celem otwarcia programów kwalifikujących chorych w drugim kwartale 2015 roku.

Aby uzyskać więcej informacji, prosimy o kontakt z Vertex informacji medycznej (USA: 1-877-634-8789 lub medicalinfo@vrtx.com ; poza USA:vertexmedicalinfo@vrtx.com ).

O połączeniu

Połączenie lumacaftor i ivacaftor to pierwszy potencjalny lek przeznaczony do leczenia przyczyna CF u osób z dwiema kopiami F508del mutacji, najczęstszą postacią choroby. W Ameryka Północna, Europa i AustraliaIstnieje około 22.000 osób w wieku 12 i starszych, którzy mają dwie kopie mutacji F508del.

Znany jako korektorem CFTR, lumacaftor ma na celu rozwiązanie przetwarzanie i przemyt defekt białka F508del-CFTR, aby mógł on dotrzeć do powierzchni komórek, w którym wzmacniający CFTR, ivacaftor, można jeszcze bardziej poprawić funkcję kanałów jonowych białka CFTR. Ivacaftor ma pomóc kanał CFTR na powierzchni komórki otwarte częściej poprawy transportu soli i wody przez komórki. W połączeniu, lumacaftor i ivacaftor uważa się pomóc nawilżają i wyraźny śluz z dróg oddechowych.

O Mukowiscydozy

Mukowiscydoza jest rzadkie, zagrażające życiu choroby genetyczne występujące około 75.000 ludzi w Ameryce Północnej, Europie i Australii. Obecnie mediana przewidywany wiek przeżycia dla osób z mukowiscydozą jest pomiędzy 34 a 47 lata, ale średni wiek śmierci pozostaje w połowie lat 20.

CF jest spowodowane wadliwym lub brakującego białka CFTR wynikające z mutacji w  CFTR  genu. Dzieci muszą odziedziczyć dwa wadliwe  CFTR  genów – po jednym od każdego z rodziców – mieć CF. Istnieje ponad 1900 znanych mutacje  CFTR  genu. Niektóre z tych mutacji, które mogą być określone przez genetycznego lub badania genotypowania prowadzić do CF tworząc nieroboczego lub zbyt małej białka CFTR na powierzchni komórek. Wadliwe lub brakujące białka CFTR wyniki w konsekwencji słaby przepływ soli i wodę do i z komórki, w wielu narządach, włączając w to płuca. Prowadzi to do narastania wyjątkowo grubych, lepkiego śluzu, który może powodować przewlekłe zakażenia płuc i postępujące uszkodzenie płuc.

Historia współpracy z mukowiscydozą Foundation Therapeutics, Inc (CFFT)

Vertex zainicjowała program badawczy CF w 1998 roku w ramach współpracy z CFFT, non-profit i rozwój nowych leków w filii fundacji Cystic Fibrosis. Ta współpraca została rozszerzona o wsparcie przyspieszonego odkrycia i rozwoju modulatorów CFTR Vertex jest.

O Vertex

Vertex jest globalną firmą biotechnologiczną, która ma na celu odkrywanie, rozwój i komercjalizację innowacyjnych leków, więc ludzie z poważnych chorób może prowadzić lepsze życie. Oprócz naszych klinicznych programów rozwoju ukierunkowanych na mukowiscydozę, Vertex posiada kilkanaście trwających programów badawczych mających na celu innych poważnych i zagrażających życiu chorób.

Założona w 1989 roku w Cambridge, Mass., Vertex ma dziś miejsca badań i rozwoju oraz biura handlowe w Stanach Zjednoczonych, Europie, Kanadzie iAustralia, Przez pięć lat z rzędu,  Nauka  magazyn o nazwie Vertex jednym z najważniejszych pracodawców w dziedzinie nauk przyrodniczych. Aby uzyskać więcej informacji i pobrać najnowsze aktualizacje z firmy, prosimy odwiedzić  www.vrtx.com .

Uwaga specjalna Odnośnie wypowiedzi prognozujące

Niniejsza informacja prasowa zawiera wypowiedzi prognozujące, jak zdefiniowane w prywatnych Securities Litigation Reform Act z 1995 roku, w tym, bez ograniczeń, Dr Chodakewitz na stwierdzenia zawarte w drugim akapicie informacji prasowej i informacji przekazanych w sprawie (i) NDA składania Vertex doFDAi złożenie MAA do EMA, (ii) wniosek Vertex dla przeglądu priorytetów i (iii) planowane programy współczucia i Vertex fazy 3b badania. Podczas Vertex uważa, że ​​stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej są dokładne, te wypowiedzi prognozujące stanowią poglądy firmy tylko na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i istnieje wiele czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste zdarzenia lub wyniki będą się znacznie różnić od tych wskazanych w powyższych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują, między innymi, że organy regulacyjne nie mogą zatwierdzać lub zatwierdzenie w odpowiednim czasie, lumacaftor w połączeniu z ivacaftor powodu bezpieczeństwa, skuteczności lub z innych powodów, i innych ryzyk wymienionych w Czynniki ryzyka w raporcie rocznym Vertex i kwartalne sprawozdanie finansowe złożoneKomisja Papierów Wartościowych i Giełdi dostępny na stronie internetowej firmy pod adresem www.vrtx.com . Vertex nie ponosi żadnych zobowiązań uaktualniania informacji zawartych w niniejszym komunikacie prasowym, jak się nowe informacje.

(VRTX-GEN)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Inwestorzy:
Michał Kuropatwa, 617-341-6108
lub
Kelly Lewis, 617-961-7530
lub nośnika: mediainfo@vrtx.com patenty USA .:

Zach fryzjer, 617-341-6992
lub
Europa: Megan Goulart, +41 22 593 6066

Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Aktualności Zapewnione przez Acquire mediów

[wysija_form id=”1″]

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.