New Drug Application Under FDA Review for Potential Combination CF Treatment

New Drug Application Under FDA Review for Potential Combination CF Treatment
23 grudnia 04:16 2014 Print This Article
Connections - Fall 2014 - Medical News Briefs

In November, Vertex Pharmaceuticals Inc. submitted a new drug application to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for approval of the combination of ivacaftor (Kalydeco™) and lumacaftor in people ages 12 and older with two copies of F508del, the most common genetic mutation in cystic fibrosis.CF

The company has asked the FDA for priority review of the combination drug, which, if granted, could shorten the review timeframe from 12 months to approximately 8 months.

The treatment is the first to combine two drugs to address the defective protein associated with CF, called CFTR, in people with two copies of F508del. About 50 percent of people with CF in the United States have two copies of the F5508del mutation and 40 percent have one copy.

Vertex has also submitted an application to the European Medicines Agency for approval of the drug in people with two copies of F508del. The combination treatment has already been granted accelerated assessment in the European Union.

Results from late-stage trials of the drug showed that people with two copies of the F508del mutation who received the drug had significant improvements in lung function and other important health measures, including weight gain, and also had a reduction in the rate of pulmonary exacerbations.

Vertex is also studying ivacaftor in combination with another potential drug, VX-661, and plans to begin Phase 3 trials in 2015 studying this second combination treatment in people with one or two copies of F508del.

New Research Program Launched with Shire to Develop Cutting-Edge CF Therapy

Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, the nonprofit affiliate of the Cystic Fibrosis Foundation, has entered into a $15 million, multiyear research agreement with the biopharmaceutical company Shire plc to support the development of a novel CF treatment to improve the function of the faulty CFTR protein.

The program will investigate a potential therapy that would be delivered to the lungs in an aerosolized form, with the goal of boosting lung function and reducing the number and severity of lung infections in people with CF.

Shire is developing a unique technology to deliver normal messenger RNA for the CFTR protein directly to the lungs, where it can be used by the body itself to produce working copies of CFTR. Messenger RNA is a conveyor of genetic code that is critical to the proper function of proteins.

If successful, the potential therapy could benefit all people with CF, regardless of an individual’s mutations.

The first phase of the program is focused on evaluating safety and dosing of the potential therapy in the laborator

CF

Tłumaczenie:Translator Google

Połączenia - jesień 2014 - Medical News Figi

W listopadzie, Vertex Pharmaceuticals Inc. złożył nowy wniosek narkotyków do US Food and Drug Administration (FDA) o zatwierdzenie połączenia ivacaftor (Kalydeco ™) i lumacaftor w ludzi wieku od 12 lat z dwoma kopiami F508del, najczęściej mutacja genetyczna w przebiegu mukowiscydozy.

Spółka zwróciła się do FDA do przeglądu priorytetowego leku skojarzonego, które, jeśli udzielone, może skrócić termin, ocena od 12 miesięcy do około 8 miesięcy.

Zabieg jest pierwszym połączyć dwa leki zająć wadliwego białka związanego z CF, zwanego CFTR, u osób z dwiema kopiami F508del. Około 50 procent osób z mukowiscydozą w Stanach Zjednoczonych mają dwie kopie mutacji F5508del i 40 procent ma jedną kopię.

Vertex jest również złożyła wniosek do Europejskiej Agencji Leków o zatwierdzenie leku u osób z dwiema kopiami F508del. Leczenie skojarzone zostało już przyznane przyspieszonej oceny w Unii Europejskiej.

Wyniki badań późnym stadium leku wykazały, że osoby z dwoma kopiami F508del mutacji, którzy otrzymali lek miał znaczną poprawę czynności płuc i innych ważnych środków ochrony zdrowia, w tym zwiększenie masy ciała, a także miał redukcję stopy zaostrzeń płucnych ,

Vertex jest również studia ivacaftor w połączeniu z innym potencjalnym lekiem, VX-661 i planuje rozpoczęcie badań fazy 3 w 2015 roku studiuje ten drugi leczenia skojarzonego u osób z jednym lub dwóch kopii F508del.

Nowy program badawczy Rozpoczęty z Shire do opracowywania innowacyjnych terapii CF

Fundacja Mukowiscydozy Therapeutics, non-profit, filia fundacji Cystic Fibrosis, zawarł 15 milionów dolarów, wieloletniej umowy badawczej z biofarmaceutycznego spółki Shire, aby wspierać rozwój nowego leczenia CF do poprawy funkcji białka CFTR wadliwego.

Program zbadania potencjalnej terapii, który byłby dostarczony do płuc w postaci w postaci aerozolu, w celu pobudzania czynności płuc i zmniejszenie ilości i ciężkości przypadków infekcji płuc u osób z CF.

Shire rozwija unikalną technologię dostarczyć normalne RNA dla białka CFTR bezpośrednio do płuc, gdzie może być wykorzystane przez sam organizm do produkcji kopii roboczych CFTR. Messenger RNA jest przenośnik kodu genetycznego, który ma zasadnicze znaczenie dla prawidłowego funkcjonowania białka.

Jeśli się powiedzie, potencjalna terapia może skorzystać wszystkie osoby z mukowiscydozą, niezależnie od mutacji danej osoby.

Pierwszym etapem programu koncentruje się oceny bezpieczeństwa i dozowania potencjalnej terapii w laboratorium

[wysija_form id=”1″]

[ hana-code-insert ] ''test’' is not found

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.