FDA zatwierdza Ivacaftor (Kalydeco ™) dla osób z mutacją R117H

FDA zatwierdza Ivacaftor (Kalydeco ™) dla osób z mutacją R117H
30 grudnia 06:26 2014 Print This Article

FDA Approves Ivacaftor for People with R117H Mutation of Cystic Fibrosis

December 29, 2014

The U.S. Food and Drug Administration (FDA) announced today that it has approved the use of ivacaftor (Kalydeco™) to treat people with cystic fibrosis ages 6 and older who have the R117H mutation.CF

Developed by Vertex Pharmaceuticals Inc. with significant clinical and financial support from the CF Foundation, the drug is the first to target the underlying cause of the disease — a defective CFTR protein caused by mutations in the CF gene.

About 500 people with CF in the United States ages 6 and older have the R117H mutation.

Following today’s announcement, the therapy is now available to people with CF ages 6 and older who have at least one of 10 rare mutations of CF. Ivacaftor was initially approved in 2012 for people ages 6 and older with the G551D mutation.

“The FDA’s decision is another great step forward in our efforts to treat the basic genetic defect in more people with CF,” said Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the Cystic Fibrosis Foundation. “In addition to supporting research of ivacaftor in other patient groups — as a single therapy and in combination with other potential drugs — we are pursuing exciting new opportunities to find lifesaving treatments for all people living with this disease.”

In people with the R117H mutation, the CFTR protein reaches the cell surface but does not function normally, interfering with the proper flow of salt and water in and out of the cell. Ivacaftor helps restore the function of the faulty protein.

The FDA’s expanded approval is based on results from a Phase 3 trial of the drug in people ages 6 and older with the R117H mutation and follows a recommendation in October 2014 by an independent FDA advisory committee to approve ivacaftor for this patient group.

Ivacaftor was previously approved for people with CF ages 6 and older with at least one of the following mutations: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P and G1349D.

The FDA is currently reviewing a new drug application for ivacaftor in children ages 2 to 5 with these mutations, with a decision expected in 2015.

Read Vertex’s press release.

Tłumaczenie na język polski: translator Google

FDA zatwierdza Ivacaftor dla Osób R117H mutacja mukowiscydozy

29 grudnia 2014

US Food and Drug Administration (FDA) ogłosiła dzisiaj, że zatwierdził korzystanie z ivacaftor (Kalydeco ™) w leczeniu osób z zwłóknienie torbielowate wieku 6 lat i starszych, którzy mają mutację R117H.

Opracowany przez Vertex Pharmaceuticals Inc. z istotnym klinicznie i finansowego wsparcia Fundacji CF, lek jest pierwszy ukierunkowane na podstawową przyczynę choroby – białko CFTR wadliwy spowodowane przez mutacje w genie CF.

Około 500 osób z mukowiscydozą w wieku 6 i Stanów Zjednoczonych starszych mają mutację R117H.

Po dzisiejszym ogłoszeniu, terapia jest teraz dostępny dla osób z grup wiekowych CF 6 lat i starszych, którzy mają co najmniej jeden z 10 rzadkich mutacji CF. Ivacaftor został początkowo zatwierdzony w 2012 roku dla osób w wieku 6 lat i starszych z mutacją G551D.

„Decyzja FDA to kolejny wielki krok naprzód w naszych wysiłkach w leczeniu podstawową wadę genetyczną u większej liczby osób z mukowiscydozą,” powiedział Robert J. Beall, Ph.D., prezes i dyrektor generalny fundacji Cystic Fibrosis. „W uzupełnieniu do wspierania badań z ivacaftor w innych grupach pacjentów – jako jeden terapii oraz w połączeniu z innymi lekami o – realizujemy nowe, ekscytujące możliwości, aby znaleźć zabiegi ratujące życie dla wszystkich ludzi żyjących z tą chorobą.”

U osób z mutacją R117H, białka CFTR osiąga powierzchni komórki, ale nie działa normalnie, zakłócając odpowiedniego przepływu soli i wody i na zewnątrz komórki. Ivacaftor umożliwia przywrócenie funkcji wadliwego białka.

Rozszerzone zatwierdzenie FDA opiera się na wynikach z 3 fazy procesu leku w osób w wieku od 6 lat i starszych z mutacją R117H i następujące zalecenia w październiku 2014 przez niezależny komitet doradczy FDA zatwierdza ivacaftor dla tej grupy pacjentów.

Ivacaftor wcześniej zatwierdzony do osób w wieku CF 6 i więcej, co najmniej jeden z następujących mutacji: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P i G1349D.

FDA obecnie przeglądu nowego leku dla dzieci w wieku ivacaftor w 2 do 5 z tych mutacji, z decyzji oczekiwanej w 2015 roku.

Przeczytaj  komunikat prasowy Vertex jest .

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.