Nowe sposoby leczenia mukowiscydozy…

Nowe sposoby leczenia mukowiscydozy…
09 stycznia 04:56 2015 Print This Article

New ways of treating cystic fibrosis are under development at the University of Dundee. Along with colleagues in Italy, France, and Scotland, Dr. Anil Mehta, a clinical researcher at Dundee’s Medical Research Institute, pioneered a new drug combination that gives hope to patients with cystic fibrosis.

combination therapy for Cystic Fibrosis“This work shows the value of international cooperation in attempts to beat this very nasty disease,” said Dr. Mehta in a news release from Dundee.

Described in “Restoration of CFTR Function in Patients with Cystic Fibrosis Carrying the F508del-CFTR Mutation,” Dr. Mehta and the rest of the team piloted a ten-patient phase 2 clinical trial using two drugs, Cysteamine and epigallocatechin gallate (EGCG) to treat cystic fibrosis patients. As a result, nine of the ten patients’ airways were less inflamed, and salt levels in sweat were reduced.

“The results suggest that it might be possible to arrest the disease,” said Dr. Mehta. “Obviously we are still at an early stage, but if these results are replicated in a placebo controlled clinical trial, then I believe it could be a potential game-changer. However, we will need more support to make this happen.”

According to a study entitled, “Targeting F508del-CFTR to develop rational new therapies for cystic fibrosis,” published in Acta Pharmacologica Sinica and available on Nature.com, “90% of CF patients carry at least one copy of the F508del mutation.”

Reducing inflammation was vital to this study, as it is a hallmark of cystic fibrosis. Previously, the French and Italian consortium showed impaired autophagy allowed detritus to accumulate in cells. Normally, cells are able to break down this accumulation, but overactive transglutaminase 2 (TG2) in cystic fibrosis patients’ cells binds together the accumulation and promotes inflammation. “The overactive enzyme TG2 acts like an out-of-control spot welder, binding together every protein it comes into contact with,” said Dr. Mehta. “My colleagues showed they had a medicine capable of bringing that welder under control.” By administering Cysteamine, a drug long used to treat Cystinosis in children, combated overactive TG2 and reversed inflammation.

Further, another overactive enzyme, protein kinase CK2, is found in cystic fibrosis patient cell biopsies. This enzyme also leads to inflammation and was inhibited through the use of EGCG, which is an approved over-the-counter tonic derived from green tea.

“These drugs are already licensed, and being off-patent means the cost of developing a drug therapy should not be prohibitive,” noted Dr. Mehta. A large-scale clinical trial investigating the combination treatment in an international cystic fibrosis population is in planning stages.

Of course, none of the work conducted would have been possible without generous sample donations from patients. Dr. Mehta more than acknowledges this fact, stating, “I would like to thank all those who have volunteered in Dundee to donate their airway cells since 1991; they are the true, selfless fold who made this possible.”



DO artykulu

Tłumaczenie na język polski: translator Google

Nowe sposoby leczenia mukowiscydozy są opracowywane na Uniwersytecie w Dundee. Wraz z kolegami z Włoch, Francji i Szkocji, dr Anil Mehta, badacza klinicznego w Medical Research Institute Dundee, pionierem nowej kombinacji leków, które daje nadzieję dla pacjentów z mukowiscydozą.

Terapia skojarzona Cystic Fibrosis„Ta praca pokazuje wartość współpracy międzynarodowej w próbach, aby pokonać tę bardzo paskudne choroby,” powiedział Dr Mehta winformacji prasowej z Dundee.

Opisane w ” Przywrócenie funkcji CFTR u chorych z mukowiscydozą Niosąc F508del-CFTR Mutacja , „Dr Mehta i reszta zespołu pilotowany badania klinicznego fazy dziesięć pacjent 2 przy użyciu dwóch leków, galusan epigalokatechiny cysteaminy i (EGCG) do leczenia pacjentów z mukowiscydozą. W rezultacie, dziewięć z dróg oddechowych z dziesięciu pacjentów były mniej zapalny, a zawartość soli w potu zmniejszona.

„Wyniki sugerują, że może to być możliwe do zatrzymania choroby,” powiedział Dr Mehta. „Oczywiście nadal jesteśmy na wczesnym etapie, ale jeśli wyniki te są replikowane w badaniu klinicznym kontrolowanym placebo, to uważam, że to może być potencjalnym gry zmieniarka. Będziemy jednak potrzebują więcej wsparcia, aby tak się stało. „

Według badań zatytułowany ” Kierowanie F508del-CFTR do opracowania racjonalnych nowych terapii na mukowiscydozę„, opublikowanego w  Acta Pharmacologica Sinica  i dostępny na  Nature.com „, 90% pacjentów z CF wykonania co najmniej jednej kopii F508del mutacji.”

Zmniejszenie zapalenia niezbędne do tego badania, jak to jest cechą mukowiscydozy. Wcześniej, francuskim i włoskim konsorcjum wykazało zaburzenia autofagii dozwolone detrytusem do gromadzenia się w komórkach. Normalnie, komórki są w stanie rozbić ten akumulacji, ale nadczynność transglutaminaza 2 (TG2) w komórkach mukowiscydoza pacjentów wiąże ze sobą gromadzenie i promuje zapalenie. „Nadczynność enzymu TG2 działa jak out-of-kontroli na miejscu spawacza, wiążące ze sobą każdą białko wchodzą w kontakt z”, powiedział dr Mehta. „Moi koledzy pokazał mieli lek zdolny do wniesienia tego spawacza pod kontrolą.” Przez podawanie cysteamina, lek stosowany w leczeniu długo cystynozy u dzieci, zwalczać nadczynność TG2 i odwrócić stan zapalny.

Ponadto, kolejna overactive enzym kinazę białkową CK2, znajduje się w przebiegu mukowiscydozy biopsji komórki pacjenta. Enzym ten również prowadzi do stanu zapalnego, jak zostało zahamowane dzięki zastosowaniu EGCG, który jest zatwierdzony tonik pochodzi z zielonej herbaty na recepty.

„Te leki są już licencję, a będąc poza patentu oznacza koszt opracowania terapii farmakologicznej nie powinny być wygórowane,” zauważył dr Mehta. Badanie kliniczne na szeroką skalę śledztwo w sprawie leczenia skojarzonego w międzynarodowym cystic fibrosis populacji w fazie planowania.

Oczywiście, żadna z prac prowadzonych byłby możliwy bez hojne datki próbek od pacjentów. Dr Mehta więcej niż potwierdza ten fakt, twierdząc, że „Chciałbym podziękować wszystkim, którzy zgłosili się na ochotnika w Dundee oddać swoje komórki dróg oddechowych od 1991 roku; są prawdziwe, bezinteresowne krotnie który uczynił to możliwe. „


[wysija_form id=”1″]

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.