Celtaxsys’ – Lead Pipeline Immuno-Modulator for CF Granted Orphan Drug Designation

Celtaxsys’ –  Lead Pipeline Immuno-Modulator for CF Granted Orphan Drug Designation
13 lutego 05:44 2015 Print This Article

Celtaxsys, Inc., a privately-owned, clinical stage drug discovery and development company focused on addressing serious inflammatory diseases, has just announced the U.S. Food and Drug Administration has granted the company’s experimental therapy CTX-4430(oral leukotriene A4 hydrolase inhibitor) Orphan Drug Designation as a potential treatment for cystic fibrosis (CF). This new designation follows the orphan designation granted last year by the European Medicines Agency, and strengthens CTX-4430’s position as the most advanced immuno-modulator1378887163812 the company has to offer.

“We are pleased to have received orphan drug designation for CTX-4430 to treat the inflammatory component of cystic fibrosis, a disease that still results in unacceptable levels of morbidity and pre-mature mortality,” said Greg Duncan, President and Chief Executive Officer. “By down regulating over activated neutrophils and reducing neutrophil elastase in the lungs, we hope to preserve small airway cell structure, reduce lung clogging and to enhance CF patient lung function over time.  Celtaxsys has now been granted orphan designation for CTX-4430 in both the US and the EU, geographies in which 90% of CF patients reside.  We are currently scaling capital to progress CTX-4430 into a phase 2 trial later this year in CF for treatment of patients 18 years of age and older.”

The FDA Office of Orphan Products Development grants this particular designation to carefully-selected, groundbreaking biologics indicated for rare diseases that are estimated to affect less than 200,000 patients in the country. If a drug with Orphan Drug Designation is approved, it gives the product 7 years of U.S. marketing exclusivity post-FDA approval, and special financial incentives to fund its further development.

The orally administered CTX-4430 continues to progress through clinical trials, having completed a 96-subject Phase 1 clinical trial in August 2013 and a Phase 1B trial in adult cystic fibrosis patients in October 2014. The company plans to launch Phase 2 trials for CTX-4430 in 2015 for treating adult cystic fibrosis and moderately-severe acne.

In other cystic fibrosis developments, the Welsh Government is set to launch a year-long campaign, called “Time to Talk” that aims to ensure their employees are well-informed of the soon-to-be implemented shift to a soft opt-out system of organ donation, and what choices are available to them. Those who do not register will be considered opted in; participants must opt out if they do not want to be an organ donor. The government is calling on Wales-based private, public and voluntary employers to help promote the campaign beginning December 2015. The government’s next steps to fulfill the campaign’s main objectives are to provide information leaflets at employees’ desks, and put up informational posters in work environments.


Tłumaczenie na język polski – translator Google

Celtaxsys, Inc , prywatna, stopień zaawansowania klinicznego leku odkrycie i rozwój firma skupiła się na rozwiązanie poważnych chorób zapalnych, właśnie ogłosił,US Food and Drug Administration udzieliła terapia eksperymentalna firmy  CTX-4430 (inhibitor hydrolazy ustnej leukotrienów A4) Sierota Drug jako potencjalny sposób leczenia zwłóknienia torbielowatego (CF) . To nowe oznaczenie następujące oznaczenie sierocy przyznanej w ubiegłym roku przez Europejską Agencję Leków, i wzmacnia pozycję CTX-4430 jako najbardziej zaawansowanych immunologicznym modulator firma ma do zaoferowania.

„Cieszymy się, że otrzymał oznaczenie leku sierocego dla CTX-4430 w leczeniu zapalnej składowej mukowiscydozę, chorobę, która wciąż powoduje niedopuszczalnego poziomu zachorowalności i przedwczesnej umieralności,” powiedział Greg Duncan , Prezes i Dyrektor Generalny. „Przez dół aktywowane neutrofile regulacji nad i zmniejszenie elastazy neutrofilów w płucach, mamy nadzieję, że w celu zachowania małej struktury komórek w drogach oddechowych, zmniejszenie zatykaniu płuc i zwiększenia CF czynność płuc pacjenta w czasie. Celtaxsys została przyznana oznaczenie sierocy dla CTX-4430 w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej, obszary geograficzne, w których 90% pacjentów z CF pobytu. Jesteśmy w trakcie skalowania kapitału postęp CTX-4430 w badaniu fazy 2 jeszcze w tym roku w CF w leczeniu pacjentów w wieku 18 lat i starszych. ”

FDA Urząd sierocych produktów Rozwoju udziela tej konkretnej nazwy do starannie wybranych, przełomowe biologicznych wskazane dla rzadkich chorób, które są szacowane na mniej niż 200 tysięcy wpływać na pacjentów w kraju. Jeśli lek z Orphan Drug jest zatwierdzony, to daje produktowi 7 lat USA post-marketingowe wyłączności zgodę FDA oraz specjalnych zachęt finansowych na finansowanie jej dalszego rozwoju.

Doustnie CTX-4430 wciąż przejść przez badania kliniczne, które ukończyły 96-przedmiot badania klinicznego fazy 1 w sierpniu 2013  i próby Faza 1B u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą w  październiku 2014 . firma planuje uruchomienie fazy 2 badania dla CTX -4430 w 2015 roku do leczenia dorosłych mukowiscydozę i umiarkowanie ostry trądzik.

W innych zwłóknienie torbielowate sytuacji, rząd walijski jest ustawiony do rozpoczęcia kampanii całoroczny, o nazwie „Czas porozmawiać”, który ma na celu zapewnienie ich pracownicy są dobrze poinformowani o wkrótce zostać wdrożone zmiany w miękkiej opt-out system dawstwa narządów, a co wybory są dla nich dostępne .  Ci, którzy nie zarejestrują będą rozpatrywane kierowana; Uczestnicy muszą zrezygnować, jeśli nie chcesz być dawcą organów. Rząd wzywa Walii oparte prywatnych, publicznych i społecznych pracodawców, aby pomóc promować kampanię rozpoczynający grudnia 2015 r dalsze kroki rządu do realizacji głównych celów kampanii jest dostarczenie ulotek informacyjnych na biurkach pracowników, i umieścić plakaty informacyjne w pracy środowisk.

[wysija_form id=”1″]

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.