Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Announces $14 Million Research Expansion with Genzyme for Therapies Targeting Most Common CF Mutation

Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Announces $14 Million Research Expansion with Genzyme for Therapies Targeting Most Common CF Mutation
17 kwietnia 06:25 2015 Print This Article

Fundacja Mukowiscydozy Therapeutics ogłasza 14 milionów dolarów z firmą Genzyme rozszerzeń dla Badań Terapii Targeting najczęstszych CF Mutacja

16 kwietnia 2015

Fundacja Mukowiscydozy Therapeutics Inc. (CFFT), non-profit, filia fundacji Cystic Fibrosis, ogłosił 14.000.000 dolarów rozszerzenie swojej umowy badawczej z Genzyme, firmy Sanofi, w celu promowania rozwoju nowych metod leczenia osób z najczęstszych mutacji CF , F508del.

Umowa będzie wspierać programy badawczo-rozwojowe mające na celu identyfikację związków, zwanych korektorów, które potencjalnie mogłyby naprawić uszkodzony białka CFTR u chorych na CF. F508del mutacja powoduje składany problemu wadliwego białka, które zakłócają jego ruch powierzchnię komórki, gdzie jest to potrzebne, w celu regulowania przepływu soli i płyny i na zewnątrz komórki.

Prawie 90 procent osób z mukowiscydozą mają co najmniej jedną kopię mutacji F508del.

Program CFFT jest z Genzyme rozpoczęła w 2011 roku w celu identyfikacji nowych korektorów zająć się białka CFTR w źle sfałdowanych osób z mutacją F508del. Ten początkowy wysiłek przyniósł kilka związków, które zostały przedstawione przez licznych testów w laboratorium, aby pomóc białko CFTR wadliwy ruch do powierzchni komórki.

W fazie ekspansji, firma Genzyme będzie koncentrować się na dalszym rozwijaniu wybierz związków, aby przejść je na CF badaniach klinicznych.

„Fundacja skupia się na wspieraniu odkrycie i opracowanie nowych, potężnych terapii, które atakują przyczyny tej śmiertelnej choroby”, powiedział Robert J. Beall, Ph.D., prezes i dyrektor generalny Fundacji CF. „Jesteśmy zadowoleni, aby kontynuować umowę CFFT jest z Genzyme i są podekscytowani możliwościami, co nasz łączy wiedzę, doświadczenie i zasoby mogą przynieść.” CFFT ma programy badawcze toczy się z wielu wiodących biotechnologicznych i farmaceutycznych firm do odkrywania i rozwoju leków na podstawowe defektu genetycznego w CF.

 

Zobacz na  rurociągu rozwoju leków Fundacji .

Tłumaczenie: Translator Google


Wersja Oryginalna.

Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Announces $14 Million Research Expansion with Genzyme for Therapies Targeting Most Common CF Mutation

April 16, 2015

Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (CFFT), the nonprofit affiliate of the Cystic Fibrosis Foundation, has announced a $14 million expansion of its research agreement with Genzyme, a Sanofi company, to promote development of new treatments for people with the most common CF mutation, F508del.

The agreement will support research and development programs aimed at identifying compounds, known as correctors, that could potentially fix the defective CFTR protein in people with CF. The F508del mutation causes a folding problem in the defective protein that disrupts its movement to the surface of the cell, where it is needed to regulate the flow of salt and fluids in and out of the cell.

Nearly 90 percent of people with CF have at least one copy of the F508del mutation.

CFFT’s program with Genzyme began in 2011 with the goal of identifying new correctors to address the misfolded CFTR protein in those with the F508del mutation. This initial effort yielded several compounds that were shown through extensive testing in the laboratory to help the defective CFTR protein move to the cell surface.

During the expansion phase, Genzyme will focus on further developing select compounds to advance them into CF clinical trials.

“The Foundation is focused on supporting the discovery and development of powerful new therapies that attack the underlying cause of this deadly disease,” said Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the CF Foundation. “We are pleased to continue CFFT’s agreement with Genzyme and are excited by the possibilities of what our pooled knowledge, expertise and resources can bring.”

CFFT has research programs underway with many leading biotechnology and pharmaceutical companies to discover and develop drugs to treat the basic genetic defect in CF.

See the Foundation’s drug development pipeline.

[wysija_form id=”1″]

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.