Komitet Doradczy FDA zaleca Zatwierdzenie Ivacaftor / Lumacaftor kombinacji leków

by Marek | 13 maja 2015 05:45

12 maja 2015
 Tłumaczenie translator Bing[1]

Obecnie Komitet Doradczy US Food and Drug Administration (FDA) głosowało 12 do 1 polecam, że FDA zatwierdza potencjalnych kombinacji ivacaftor/lumacaftor lek (Orkambi). W niektórych przypadkach, FDA zwołuje Komitet Doradczy zespół lekarzy specjalistów i przedstawicieli społeczności zapewnienie niezależnej oceny bezpieczeństwa i skuteczności potencjalnych terapii w trakcie przeglądu do zatwierdzeniaA zalecenie Komitetu jest ważnym elementem procesu przeglądu FDA, zaleceniu nie jest wiążący. FDA będzie ostateczna decyzja i zestaw 5 lipca 2015 r., jako miejsce docelowe datą.

Orkambi cele przyczyna choroby u osób z mutacją F508del dwie kopie. Obecnie FDA rozważa, czy zatwierdzić Orkambi dlaosób z CF w wieku 12 i starszych posiadających dwa egzemplarze CF[2]F508del, reprezentujących 8500 osób lub prawie jedna trzecia populacji CF w Stanach ZjednoczonychW sumie prawie połowa ludności USA CF ma dwie kopie mutacją F508del. Przed kombinacji leków można uznać jako leczenie dla dzieci młodszych niż 12, musi on być badany w badaniach klinicznych dla tej grupy wiekowejW późnym stadium kliniczne Orkambi wykazano poprawę czynności płuc u chorych na Mukowiscydozę i znacznie zmniejszy liczbę zaostrzeń płuc, które może prowadzić do pogorszenia czynności płuc i częste hospitalizacje. Lek został opracowany przez wierzchołek Pharmaceuticals Inc. ze znacznego wsparcia finansowego oraz kliniczne z FundacjiCF naukowców i lekarzy zeznał na rozprawie, jak ludzie z CF, którzy brali udział w badaniach klinicznych, udostępnianie konta z pierwszej ręki, jak lek ma się różnica w ich codziennym życiu.

„Jesteśmy zachęcani przez zalecenie Komitetu Doradczego dziś odmówiły Orkambi dla tych dwóch egzemplarzy najczęstszych mutacji CF,” powiedział Robert J. Beall, Ph.D., prezes i dyrektor generalny Cystic Fibrosis Foundation.„Jesteśmy szczególnie wdzięczni osób chorych na Mukowiscydozę, którzy brali udział w badaniach klinicznych, jak również do wszystkich tych, z naszej społeczności, którzy opowiadali potężny podczas dzisiejszej rozprawy.”

„Czekałem całe moje życie medyczny przełom, który zmieni się, co to znaczy żyć z chorobą,” powiedział SamanthaPelikan Monson, 33-letni z CF który ma dwa egzemplarze mutacją F508del. „Ten lek zmieniła trajektorię mojej choroby. Już nie żyć w strachu przed przyszłością.
Fundacji podejście do opracowywania leków doprowadziła do ogromne postępy w jakości życia i życia osób chorych na Mukowiscydozę, która podwoiła się w ciągu ostatnich 30 lat. Prawie każdy lek CF dostępne dziś było możliwe dziękipomocy Fundacji CF.



Wiadomość w oryginale.

FDA Advisory Committee Recommends Approval of Ivacaftor/Lumacaftor Combination Drug

May 12, 2015

Today an advisory committee of the U.S. Food and Drug Administration (FDA) voted 12 to 1 to recommend that the FDA approve the potential ivacaftor/lumacaftor combination drug (Orkambi).

In some cases, the FDA convenes an advisory committee — a panel of medical experts and community representatives — to provide an independent evaluation of the safety and effectiveness of a potential therapy undergoing review for approval.

While the committee’s recommendation is an important part of the FDA’s review process, its recommendation is not binding. The FDA will make the final decision and has set July 5, 2015, as the target review date.

Orkambi targets the underlying cause of the disease in people with two copies of the F508del mutation. Currently, the FDA is considering whether to approve Orkambi for people with CF ages 12 CF[3]and older who have two copies of F508del, representing 8,500 people or nearly a third of the CF population in the United States.

Altogether, nearly half of the U.S. CF population has two copies of the F508del mutation. Before the drug combination can be considered as a treatment for children younger than 12, it must be studied in clinical trials for this age group.

In late-stage clinical trials, Orkambi was shown to improve lung function in people with CF and significantly reduce the rate of pulmonary exacerbations, which can lead to frequent hospitalizations and worsening lung function. The drug was developed by Vertex Pharmaceuticals Inc. with significant financial and clinical support from the Foundation.

CF researchers and clinicians testified at the hearing, as did people with CF who participated in clinical trials, sharing firsthand accounts of how the drug has made a difference in their day-to-day lives.

“We are encouraged by the advisory committee’s recommendation today to approve Orkambi for those with two copies of the most common CF mutation,” said Robert J. Beall, Ph.D., president and CEO of the Cystic Fibrosis Foundation. “We are particularly grateful to the people with CF who participated in the clinical trials as well as to all those from our community who shared powerful stories during today’s hearing.”

“I have waited my entire life for a medical breakthrough that would change what it means to live with this disease,” said Samantha Pelican Monson, a 33-year-old with CF who has two copies of the F508del mutation. “This medication has changed the trajectory of my disease. I no longer live in fear of the future.”

The Foundation’s approach to drug development has led to tremendous advances in the quality of life and life expectancy for people with CF, which has doubled in the past 30 years. Nearly every CF drug available today was made possible because of CF Foundation support.


[wysija_form id=”1″]

Endnotes:
  1. translator Bing: https://www.bing.com/translator/
  2. [Image]: http://www.cff.org/aboutCFFoundation/NewsEvents/2015NewsArchive/5-12-Committee-Recommends-Ivacaftor-Lumacaftor.cfm
  3. [Image]: http://www.cff.org/aboutCFFoundation/NewsEvents/2015NewsArchive/5-12-Committee-Recommends-Ivacaftor-Lumacaftor.cfm

Source URL: http://www.mati-szostak.pl/2015/05/13/komitet-doradczy-fda-zaleca-zatwierdzenie-ivacaftor-lumacaftor-kombinacji-lekow/