CF Fundacja świętuje. „FDA zatwierdzenia Orkambi jako istotny postęp dla wspólnoty CF”

CF Fundacja świętuje. „FDA zatwierdzenia Orkambi jako istotny postęp dla wspólnoty CF”
03 lipca 05:03 2015 Print This Article

02 lipca 2015
Tłumaczenie:Translator Google
CF

Mukowiscydoza Fundacja obchodzi dziś zatwierdzenia FDA kombinacji lumacaftor / ivacaftor leku (Orkambi TM ) jako ważny góry za zwłóknienia torbielowatego społeczności. Orkambi celuje w przyczyny choroby u osób z dwiema kopiami najczęstszych mutacji genu CF.

FDA zatwierdziła lek dla osób z grup wiekowych CF 12 lat i starszych, którzy mają dwie kopie mutacji F508del, reprezentujących 8500 ludzi, czyli prawie jedną trzecią ludności CF w Stanach Zjednoczonych. Prawie połowa osób z mukowiscydozą mają dwie kopie tej mutacji i może w końcu korzystać z terapii.

Orkambi został opracowany przez Vertex Pharmaceuticals Inc. ze znacznym klinicznej, wsparcia naukowego i finansowania Fundacji CF.

„Doceniamy FDA dla jego szybkiego zatwierdzenia Orkambi,” powiedział Robert J. Beall, prezes i dyrektor generalny Fundacji CF. „Mamy nadzieję, że każdy, kto został przepisany ten lek będzie miał bezpośredni dostęp do niej, aby mogli zacząć żyć dłużej, zdrowiej”.

Beall kontynuował: „Jesteśmy dumni z ważnej roli, jaką odegrał w Fundacji w dziedzinie badań i rozwoju zarówno ivacaftor i lumacaftor, w tym inicjowanie pierwsze starania, które doprowadziły do ​​odkrycia i rozwoju tych małych cząsteczek.”

Orkambi poprawia czynność płuc i znacznie zmniejsza częstość zaostrzeń płucnych, co może prowadzić do hospitalizacji często przyspieszone choroby płuc. To jest drugi lek zatwierdzony przez FDA, że cele przyczyna CF. Ivacaftor (jako jedyną terapię) był wcześniej.

Mukowiscydoza jest zagrażające życiu chorobą genetyczną, która powoduje poważne infekcje płuc i przedwczesną śmierć. To wpływa na 30.000 dzieci i dorosłych w Stanach Zjednoczonych i 70.000 pracowników na całym świecie.Osoby z chorobą dziedziczą wadliwy gen, który powoduje tworzenie się gęstego śluzu w płucach, trzustce i innych narządów.

U osób z dwiema kopiami F508del mutacji, szereg problemów zapobiega białko, zwane CFTR, od osiągnięcia właściwy kształt i sposób dotarcia do powierzchni komórek, gdzie jest ono potrzebne, aby pomóc w regulacji przepływu soli i płynów w mieście i komórki płuc i innych narządów.

Orkambi łączy lumacaftor i ivacaftor w leczeniu tych problemów z podejścia dwustopniowego. Lumacaftor pozwala przenieść wadliwego białka CFTR do jej właściwego miejsca na powierzchni komórek. Ivacaftor zwiększa aktywność białka, gdy jest on tam wspierania przepływu soli i płynów, co pozwala cienką grubą, który opiera się śluzu w płucach osób z CF.

„Podczas gdy zatwierdzenie Orkambi jest sens krok naprzód, nie będziemy zapominać o obietnicach zrobiliśmy do wszystkich ludzi chorych na mukowiscydozę i ich rodzin”, powiedział Preston W. Campbell, III, MD, wiceprezes medyczne sprawy Fundacji CF. „Będziemy kontynuować walkę z chorobą z każdego kąta, zwiedzanie wszystkich obiecujących kierunkach badań, w tym tych, które są pionierem nowych technologii do naprawy wadliwego genu CF, tak, że pewnego dnia wszyscy ludzie z CF nie będzie już choroby.”

Orkambi jest najnowszym przykładem modelu filantropii Fundacji CF, poprzez które zainwestował setki milionów dolarów, aby pomóc w rozwoju leków i terapii CF. Takie podejście doprowadziło do ogromnych postępów w długości życia dla osób chorych na mukowiscydozę, która podwoiła się w ciągu ostatnich 30 lat. Prawie każdy lek dostępny dziś CF było możliwe dzięki wsparciu Fundacji.

Obok wspierania programów badawczych z Vertex, Fundacja CF inwestuje w programach badawczych CF wielu wiodących firm farmaceutycznych, w tym Pfizer, Genzyme oraz Shire, aby przyspieszyć odkrycie i opracowanie nowych leków, które pomogą więcej ludzi z CF.

Dodatkowe Zasoby

  • Dowiedz się więcej o Orkambi
  • Zobacz  Dr. List Beall do społeczności CF  w sprawie zatwierdzenia Orkambi


    Tekst oryginalny


    CF Foundation Celebrates FDA Approval of Orkambi as Important Advance for the CF Community

    July 2, 2015

    The Cystic Fibrosis Foundation celebrates the FDA’s approval today of the lumacaftor/ivacaftor combination drug (OrkambiTM) as an important advance for the cystic fibrosis community. Orkambi targets the underlying cause of the disease in people with two copies of the most common CF gene mutation.

    The FDA approved the drug for people with CF ages 12 and older who have two copies of the F508del mutation, representing 8,500 people or nearly one-third of the CF population in the United States. Nearly half of individuals with CF have two copies of this mutation and could eventually benefit from the therapy.

    Orkambi was developed by Vertex Pharmaceuticals Inc. with significant clinical, scientific and funding support from the CF Foundation.CF

    “We applaud the FDA for its swift approval of Orkambi,” said Robert J. Beall, president and CEO of the CF Foundation. “It is our hope that everyone who is prescribed this drug will have immediate access to it so they can begin to live longer, healthier lives.”

    Beall continued: “We are proud of the important role that the Foundation played in the research and development of both ivacaftor and lumacaftor, including initiating the first efforts that led to the discovery and development of these small molecules.”

    Orkambi improves lung function and significantly reduces the rate of pulmonary exacerbations, which can lead to frequent hospitalizations and accelerated lung disease. It is the second drug approved by the FDA that targets the underlying cause of CF. Ivacaftor (as a single therapy) was the first.

    Cystic fibrosis is a life-threatening genetic disease that causes serious lung infections and premature death. It affects 30,000 children and adults in the United States and 70,000 people worldwide. People with the disease inherit a defective gene that causes a buildup of thick mucus in the lungs, pancreas and other organs.

    In people with two copies of the F508del mutation, a series of problems prevents a protein, called CFTR, from achieving the correct shape and reaching the cell surface, where it is needed to help regulate the flow of salt and fluids in and out of the cells of the lungs and other organs.

    Orkambi combines lumacaftor and ivacaftor to treat these problems with a two-step approach. Lumacaftor helps move the defective CFTR protein to its proper place at the cell surface. Ivacaftor increases the activity of the protein once it is there, supporting the flow of salt and fluids, which helps thin the thick mucus that builds up in the lungs of people with CF.

    “While the approval of Orkambi is a meaningful step forward, we won’t lose sight of the promises we’ve made to all people with CF and their families,” said Preston W. Campbell, III, M.D., executive vice president for medical affairs of the CF Foundation. “We will continue to fight the disease from every angle, exploring all promising avenues of research, including those that are pioneering new technologies to repair the defective CF gene, so that one day all people with CF will no longer have the disease.”

    Orkambi is the latest example of the CF Foundation’s venture philanthropy model, through which it has invested hundreds of millions of dollars to help develop CF drugs and therapies. This approach has led to tremendous advances in life expectancy for people with CF, which has doubled in the past 30 years. Nearly every CF drug available today was made possible because of Foundation support.CF

    In addition to supporting research programs with Vertex, the CF Foundation invests in the CF research programs of many leading pharmaceutical companies, including Pfizer, Genzyme and Shire, to accelerate the discovery and development of new drugs that will help more people with CF.

    Additional Resources

    [wysija_form id=”1″]

    [ hana-code-insert ] ''test’' is not found
view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.