Vertex Pharmaceuticals Inc. wygrał długo oczekiwany US oficjalnego zatwierdzenia czwartek oparte na genetycznej w medycynie, które ostatecznie może traktować mniej więcej połowę szacowanych 30000 Amerykanów, którzy cierpią z powodu choroby płuc, mukowiscydoza zagrożenia życia.

Kierownictwo firmy wyceniony terapii dwóch leków, zwanych Orkambi, na 259,000 dolarów na pacjenta rocznie i powiedział, że miał nadzieję zacząć wysyłać traktowanie specjalistycznych aptekach na terenie Stanów Zjednoczonych w ciągu kilku dni.

„Jesteśmy gotowi do uruchomienia tego leku,” Vertex prezes Jeffrey Leiden powiedział podczas telekonferencji z analitykami branżowymi.

Oczekuje się Orkambi generować miliardy dolarów w rocznej sprzedaży i pomóc Vertex końcu stać konsekwentnie zyskowną firmą. Vertex, który przeniósł się z Cambridge do nowego 800.000.000 dolarów kampusie na Fan Pier Boston zeszłym roku, stała się jedną z największych firm biotechnologicznych Massachusetts – o wartości giełdowej o ponad 30 miliardów $ – pomimo utraty pieniędzy dla wszystkich, ale jedną z jego 26 lat.

Pacjenci z mukowiscydozą, która powoduje poważne uszkodzenie płuc i układu pokarmowego, które miały niewiele opcji leczenia. Leki obecnie na rynku złagodzić objawy, takie jak infekcje płuc i nagromadzenie śluzu, ale nie przyczynę choroby. Vertex rozwija portfolio leków ukierunkowanych na konkretne wady genetyczne w różnych pacjentów.

„Jestem over-the-moon podekscytowani,” mówi Marta Marszałek, mieszkaniec Jorku, Maine, którego córka Kate, 16-letnia szkoła piłki nożnej i lacrosse gracz z najczęstszych postaci mukowiscydozy, ma nadzieję, rozpocząć biorąc Orkambi tego lata. „Zacząłem płakać, kiedy usłyszałem wiadomość. Jesteśmy upokorzył, jesteśmy mowę. To jest to, co się przyśni.

„To sprawi, że jej choroba łatwiej zarządzać,” Marshall powiedział. „Ona będzie mieć mniej hospitalizacji i mniej zakażeń klatki piersiowej. Jej jakość życia będzie poprawić. ”

Zwłóknienie torbielowate leki, ale firmy również krytykowany za swoje wysokie koszty, jak krajowa debata na temat drogich leków na receptę nasila. Vertex i inne firmy farmaceutyczne twierdzą, że specjalne ceny są konieczne z powodu niewielkich populacjach, którym służą. Jedynym lekiem Vertex na rynku teraz, Kalydeco, traktuje tylko około 2000 pacjentów z mukowiscydozą, kosztem ponad $ 300.000 rocznie na jednego pacjenta.

Kierownictwo firmy wyceniony terapii dwóch leków, zwanych Orkambi (na zdjęciu, na 259.000 dolarów na pacjenta rocznie.

VERTEX PHARMACEUTICALS

Kierownictwo firmy wyceniony terapii dwóch leków, zwanych Orkambi (na zdjęciu, na 259.000 dolarów na pacjenta rocznie.

Orkambi lek zatwierdzony w czwartek przez Food and Drug Administration, traktuje większy zestaw pacjentów z najczęstszych mutacji genetycznych powodujących mukowiscydozę. Cena leku będzie o 16 procent niższa od kwoty naliczonej za Vertex jest Kalydeco. Orkambi został początkowo zatwierdzony do ponad 8500 pacjentów w wieku 12 lat w USA i ponad z tej mutacji – ale inwestorzy kupili akcje Vertex zakłady na ten rynek może być bardzo szybko się rozrastała.

Zdjęcie Vertex podniosła się o 34 procent w ciągu ostatniego roku, a ponad 300 procent w ciągu ostatnich pięciu lat. Akcje Vertex wzrosła 3,7 procent do 130,95 dolarów na giełdzie Nasdaq w około południa, gdy handel akcji została wstrzymana do czasu ogłoszenia przez FDA.

„FDA zachęca producentów do opracowania nowych i innowacyjnych metod leczenia poważnych chorób rzadkich, takich jak mukowiscydoza,” Dr John Jenkins, dyrektor Biura agencji nowych leków, Centrum Badań i Oceny Leków, powiedział w oświadczeniu. „Dzisiejsze zatwierdzenie znacznie poszerza dostępność ukierunkowanych metod leczenia konkretnych wad powodujących mukowiscydozę.”

Dlatego, że obiecywał oferując znaczną poprawę w stosunku do istniejących terapii, urzędników FDA przyznała narkotyk Vertex recenzję priorytet, Podejmując decyzję w ciągu sześciu miesięcy, zamiast standardowych 10 miesięcy.

W swoim oświadczeniu, FDA powiedział Orkambi może powodować działania niepożądane, takie jak duszność, zakażenie górnych dróg oddechowych, nudności, biegunka i wysypka. Kobiety przyjmujące Orkambi również wzrosła krwawienie miesiączkowe, w oświadczeniu. Spodziewano się zawarte w etykiecie leku ostrzeżenia nich.

Pacjenci będą mieć dostęp do leków po ich zabezpieczenia zwrotu od ich zatwierdzenia ubezpieczycieli zdrowotnych.

Między 35 a 40 procent pacjentów kwalifikujących się do ubezpieczenia przez Medicaid, rządowego planu zdrowotnego dla mieszkańców o niskich dochodach, podczas gdy większość pozostałych są komercyjnie ubezpieczone, kierownictwo Vertex powiedział. Vertex planuje uruchomienie programu wsparcia pacjenta, który zapewni dofinansowanie płatny współpracy handlowo dla niektórych ubezpieczonych pacjentów i zrobić Orkambi dostępne za darmo do wykwalifikowanych nieubezpieczonych pacjentów.

„Dzisiaj jest dzień nauki niezwykłe, medycyny i społeczności CF,” Leiden w oświadczeniu firmy. „Ponad 15 lat temu, nasi naukowcy wyruszyć na odkrywanie i rozwijanie leków w leczeniu przyczyna mukowiscydozę. Dziś, zatwierdzenie Orkambi stanowi zasadniczą zmianę w leczeniu najczęstszych postaci CF, znakowanie znaczący postęp dla nas i dla całej społeczności CF „.

Leiden jednak zauważyć, że dwie trzecie amerykańskich pacjentów z mukowiscydozą nadal brakuje leków leczenia współistniejącej przyczyny swoich chorób. „Dzielimy się swoją pilność i zobowiązują się do kontynuowania naszej znacznych inwestycji w badania i rozwój do odkrywania nowych leków dla nich i poprawy na co oferujemy pacjentom dzisiaj,” powiedział.

Robert J. Beall, prezes fundacji Cystic Fibrosis, wydała również oświadczenie piątek, że nawiązywał do roli fundacji w pomocy do finansowania badań, które doprowadziły do ​​Orkambi. Fundacja otrzyma tantiemy z Vertex oparty na sprzedaży leku.

„Doceniamy FDA dla jego szybkiego zatwierdzenia Orkambi” Beall powiedział. „Mamy nadzieję, że każdy, kto został przepisany ten lek będzie miał bezpośredni dostęp do niej, aby mogli zacząć żyć dłużej, zdrowiej”.

Firma testuje Orkambi – które łączy Kalydeco z innym lekiem o nazwie Lumacaftor w jednej pigułce – na innych grupach pacjentów w Stanach Zjednoczonych i za granicą z najczęstszych postaci mukowiscydozy. Około 70.000 osób na całym świecie cierpi na tę chorobę, choć tylko około połowa z nich uważa się mają mutację traktowane przez Orkambi.

Analitycy szacują, kombinacja leków generuje miliardy sprzedaży i zysków dla Vertex w najbliższych latach – i więcej niż 53.000.000 dolarów do kilkunastu Vertex kadry kierowniczej, którzy otrzymali premie jednorazowe, która byłaby wypłacona na koniec 2017 najwcześniej jeśli firma jest opłacalne dla poprzednich czterech kwartałów.

Tak zwane nagrody retencyjne, które miały Vertex wspomniane kluczowych przywódców, aby utrzymać w firmie w krytycznym momencie, zostały skrytykowane przez działaczy konsumentów, którzy mówili, dał kierownictwo zachętę do pobierania za to wysoką cenę nowego cystic leczenia zwłóknienia. Akcjonariusze w głosowaniu wzięło niewiążącą przed płatnymi pakietami Vertex kierowniczych w zeszłym miesiącu, po części ze względu na inwestorów niezadowolenie z bonusów lojalnościowych.

Komitet Doradczy specjalistów medycznych głosowało 01/12 w maju do polecam FDA zatwierdzenie Orkambi, powołując się na dwa duże Vertex-uruchomione badań klinicznych, które okazały się skuteczne i bezpieczne leczenie. Ale raport Pracownicy FDA zastanawia się, czy jeden z dwóch leków, Lumacaftor, pod warunkiem, dodatkowe korzyści Kalydeco w leczeniu większej grupy pacjentów.

Naukowcy odkryli, że cystic fibrosis – co prowadzi do narastania lepkiego śluzu w płucach i jelit – spowodowane przez wadę w białku, który umożliwia przepływ płynów do i z komórki.

Wierzchołek opisuje jego Lumacaftor leku, jeden z elementów Orkambi jako pomocne w pozycji rodzaju drzwi, które reguluje się ilość płynu na powierzchni komórek w płucach i układu pokarmowego u pacjentów z uszkodzonym białka. Lek, Kalydeco jest opisany jako pomoc do wyważania drzwi, co pozwala na przepływ wody i cząstek, takich jak jony chlorkowe, które mogą pomóc w utrzymaniu ciała koniecznej równowagi soli i wody.

Robert Weisman można dojechać na robert.weisman@globe.com . Śledź go na Twitterze GlobeRobW .