Vertex Pharmaceuticals Inc. wygrał długo oczekiwany US oficjalnego zatwierdzenia czwartek oparte na genetycznej w medycynie, które ostatecznie może traktować mniej więcej połowę szacowanych 30000 Amerykanów, którzy cierpią z powodu choroby płuc, mukowiscydoza zagrożenia życia.
Kierownictwo firmy wyceniony terapii dwóch leków, zwanych Orkambi, na 259,000 dolarów na pacjenta rocznie i powiedział, że miał nadzieję zacząć wysyłać traktowanie specjalistycznych aptekach na terenie Stanów Zjednoczonych w ciągu kilku dni.
„Jesteśmy gotowi do uruchomienia tego leku,” Vertex prezes Jeffrey Leiden powiedział podczas telekonferencji z analitykami branżowymi.
Oczekuje się Orkambi generować miliardy dolarów w rocznej sprzedaży i pomóc Vertex końcu stać konsekwentnie zyskowną firmą. Vertex, który przeniósł się z Cambridge do nowego 800.000.000 dolarów kampusie na Fan Pier Boston zeszłym roku, stała się jedną z największych firm biotechnologicznych Massachusetts – o wartości giełdowej o ponad 30 miliardów $ – pomimo utraty pieniędzy dla wszystkich, ale jedną z jego 26 lat.
Pacjenci z mukowiscydozą, która powoduje poważne uszkodzenie płuc i układu pokarmowego, które miały niewiele opcji leczenia. Leki obecnie na rynku złagodzić objawy, takie jak infekcje płuc i nagromadzenie śluzu, ale nie przyczynę choroby. Vertex rozwija portfolio leków ukierunkowanych na konkretne wady genetyczne w różnych pacjentów.
„Jestem over-the-moon podekscytowani,” mówi Marta Marszałek, mieszkaniec Jorku, Maine, którego córka Kate, 16-letnia szkoła piłki nożnej i lacrosse gracz z najczęstszych postaci mukowiscydozy, ma nadzieję, rozpocząć biorąc Orkambi tego lata. „Zacząłem płakać, kiedy usłyszałem wiadomość. Jesteśmy upokorzył, jesteśmy mowę. To jest to, co się przyśni.
„To sprawi, że jej choroba łatwiej zarządzać,” Marshall powiedział. „Ona będzie mieć mniej hospitalizacji i mniej zakażeń klatki piersiowej. Jej jakość życia będzie poprawić. ”
Zwłóknienie torbielowate leki, ale firmy również krytykowany za swoje wysokie koszty, jak krajowa debata na temat drogich leków na receptę nasila. Vertex i inne firmy farmaceutyczne twierdzą, że specjalne ceny są konieczne z powodu niewielkich populacjach, którym służą. Jedynym lekiem Vertex na rynku teraz, Kalydeco, traktuje tylko około 2000 pacjentów z mukowiscydozą, kosztem ponad $ 300.000 rocznie na jednego pacjenta.
VERTEX PHARMACEUTICALS
Kierownictwo firmy wyceniony terapii dwóch leków, zwanych Orkambi (na zdjęciu, na 259.000 dolarów na pacjenta rocznie.
Orkambi lek zatwierdzony w czwartek przez Food and Drug Administration, traktuje większy zestaw pacjentów z najczęstszych mutacji genetycznych powodujących mukowiscydozę. Cena leku będzie o 16 procent niższa od kwoty naliczonej za Vertex jest Kalydeco. Orkambi został początkowo zatwierdzony do ponad 8500 pacjentów w wieku 12 lat w USA i ponad z tej mutacji – ale inwestorzy kupili akcje Vertex zakłady na ten rynek może być bardzo szybko się rozrastała.
Zdjęcie Vertex podniosła się o 34 procent w ciągu ostatniego roku, a ponad 300 procent w ciągu ostatnich pięciu lat. Akcje Vertex wzrosła 3,7 procent do 130,95 dolarów na giełdzie Nasdaq w około południa, gdy handel akcji została wstrzymana do czasu ogłoszenia przez FDA.
„FDA zachęca producentów do opracowania nowych i innowacyjnych metod leczenia poważnych chorób rzadkich, takich jak mukowiscydoza,” Dr John Jenkins, dyrektor Biura agencji nowych leków, Centrum Badań i Oceny Leków, powiedział w oświadczeniu. „Dzisiejsze zatwierdzenie znacznie poszerza dostępność ukierunkowanych metod leczenia konkretnych wad powodujących mukowiscydozę.”
Dlatego, że obiecywał oferując znaczną poprawę w stosunku do istniejących terapii, urzędników FDA przyznała narkotyk Vertex recenzję priorytet, Podejmując decyzję w ciągu sześciu miesięcy, zamiast standardowych 10 miesięcy.
W swoim oświadczeniu, FDA powiedział Orkambi może powodować działania niepożądane, takie jak duszność, zakażenie górnych dróg oddechowych, nudności, biegunka i wysypka. Kobiety przyjmujące Orkambi również wzrosła krwawienie miesiączkowe, w oświadczeniu. Spodziewano się zawarte w etykiecie leku ostrzeżenia nich.
Pacjenci będą mieć dostęp do leków po ich zabezpieczenia zwrotu od ich zatwierdzenia ubezpieczycieli zdrowotnych.
Między 35 a 40 procent pacjentów kwalifikujących się do ubezpieczenia przez Medicaid, rządowego planu zdrowotnego dla mieszkańców o niskich dochodach, podczas gdy większość pozostałych są komercyjnie ubezpieczone, kierownictwo Vertex powiedział. Vertex planuje uruchomienie programu wsparcia pacjenta, który zapewni dofinansowanie płatny współpracy handlowo dla niektórych ubezpieczonych pacjentów i zrobić Orkambi dostępne za darmo do wykwalifikowanych nieubezpieczonych pacjentów.
„Dzisiaj jest dzień nauki niezwykłe, medycyny i społeczności CF,” Leiden w oświadczeniu firmy. „Ponad 15 lat temu, nasi naukowcy wyruszyć na odkrywanie i rozwijanie leków w leczeniu przyczyna mukowiscydozę. Dziś, zatwierdzenie Orkambi stanowi zasadniczą zmianę w leczeniu najczęstszych postaci CF, znakowanie znaczący postęp dla nas i dla całej społeczności CF „.
Leiden jednak zauważyć, że dwie trzecie amerykańskich pacjentów z mukowiscydozą nadal brakuje leków leczenia współistniejącej przyczyny swoich chorób. „Dzielimy się swoją pilność i zobowiązują się do kontynuowania naszej znacznych inwestycji w badania i rozwój do odkrywania nowych leków dla nich i poprawy na co oferujemy pacjentom dzisiaj,” powiedział.
Robert J. Beall, prezes fundacji Cystic Fibrosis, wydała również oświadczenie piątek, że nawiązywał do roli fundacji w pomocy do finansowania badań, które doprowadziły do Orkambi. Fundacja otrzyma tantiemy z Vertex oparty na sprzedaży leku.
„Doceniamy FDA dla jego szybkiego zatwierdzenia Orkambi” Beall powiedział. „Mamy nadzieję, że każdy, kto został przepisany ten lek będzie miał bezpośredni dostęp do niej, aby mogli zacząć żyć dłużej, zdrowiej”.
Firma testuje Orkambi – które łączy Kalydeco z innym lekiem o nazwie Lumacaftor w jednej pigułce – na innych grupach pacjentów w Stanach Zjednoczonych i za granicą z najczęstszych postaci mukowiscydozy. Około 70.000 osób na całym świecie cierpi na tę chorobę, choć tylko około połowa z nich uważa się mają mutację traktowane przez Orkambi.
Analitycy szacują, kombinacja leków generuje miliardy sprzedaży i zysków dla Vertex w najbliższych latach – i więcej niż 53.000.000 dolarów do kilkunastu Vertex kadry kierowniczej, którzy otrzymali premie jednorazowe, która byłaby wypłacona na koniec 2017 najwcześniej jeśli firma jest opłacalne dla poprzednich czterech kwartałów.
Tak zwane nagrody retencyjne, które miały Vertex wspomniane kluczowych przywódców, aby utrzymać w firmie w krytycznym momencie, zostały skrytykowane przez działaczy konsumentów, którzy mówili, dał kierownictwo zachętę do pobierania za to wysoką cenę nowego cystic leczenia zwłóknienia. Akcjonariusze w głosowaniu wzięło niewiążącą przed płatnymi pakietami Vertex kierowniczych w zeszłym miesiącu, po części ze względu na inwestorów niezadowolenie z bonusów lojalnościowych.
Komitet Doradczy specjalistów medycznych głosowało 01/12 w maju do polecam FDA zatwierdzenie Orkambi, powołując się na dwa duże Vertex-uruchomione badań klinicznych, które okazały się skuteczne i bezpieczne leczenie. Ale raport Pracownicy FDA zastanawia się, czy jeden z dwóch leków, Lumacaftor, pod warunkiem, dodatkowe korzyści Kalydeco w leczeniu większej grupy pacjentów.
Naukowcy odkryli, że cystic fibrosis – co prowadzi do narastania lepkiego śluzu w płucach i jelit – spowodowane przez wadę w białku, który umożliwia przepływ płynów do i z komórki.
Wierzchołek opisuje jego Lumacaftor leku, jeden z elementów Orkambi jako pomocne w pozycji rodzaju drzwi, które reguluje się ilość płynu na powierzchni komórek w płucach i układu pokarmowego u pacjentów z uszkodzonym białka. Lek, Kalydeco jest opisany jako pomoc do wyważania drzwi, co pozwala na przepływ wody i cząstek, takich jak jony chlorkowe, które mogą pomóc w utrzymaniu ciała koniecznej równowagi soli i wody.
Vertex Pharmaceuticals Inc. won long-awaited US regulatory approval Thursday for a genetic-based medicine that eventually could treat roughly half of the estimated 30,000 Americans who suffer from the life-threatening lung disease cystic fibrosis.
Company executives priced the two-drug therapy, called Orkambi, at $259,000 per patient annually and said they hoped to begin shipping the treatment to specialty pharmacies across the United States within days.
“We’re ready to launch this medicine,” Vertex chief executive Jeffrey Leiden said in a conference call with industry analysts.[1]
Orkambi is expected to generate billions of dollars in annual sales and help Vertex finally become a consistently profitable company. Vertex, which moved from Cambridge to a new $800 million campus on Boston’s Fan Pier last year, has become one of the largest Massachusetts biotech companies – with a stock market value of more than $30 billion – despite losing money for all but one of its 26 years.
Patients with cystic fibrosis, which causes severe damage to the lungs and digestive system, have had few treatment alternatives. Drugs now on the market alleviate symptoms, such as lung infections and the buildup of mucus, but not the underlying cause of the disease. Vertex is developing a portfolio of drugs targeting specific genetic defects in different patients.
“I’m over-the-moon excited,” said Martha Marshall, a resident of York, Maine, whose daughter Kate, a 16-year-old high school soccer and lacrosse player with the most common form of cystic fibrosis, hopes to begin taking Orkambi this summer. “I started crying when I heard the news. We’re humbled, we’re speechless. This is what we’ve been dreaming of.
“This will make her disease easier to manage,” Marshall said. “She’ll have less hospitalizations and less chest infections. Her quality of life will improve.”
But the company’s cystic fibrosis medicines have also drawn criticism for their high costs as a national debate about pricey prescription drugs intensifies. Vertex and other specialty pharmaceutical companies say the prices are necessary because of the small populations they serve. Vertex’s sole drug on the market now, Kalydeco, treats only about 2,000 cystic fibrosis patients at a cost of more than $300,000 a year per patient.
VERTEX PHARMACEUTICALS
Company executives priced the two-drug therapy, called Orkambi (pictured, at $259,000 per patient annually.
Orkambi, the drug approved Thursday by the Food and Drug Administration, treats a larger set of patients with the most common genetic mutation causing cystic fibrosis. The price of the drug will be about 16 percent less than the amount Vertex has charged for Kalydeco. Orkambi was initially approved for more than 8,500 US patients aged 12 and over with that mutation – but investors have bought Vertex shares betting that market can be rapidly expanded.
Vertex’s stock has risen 34 percent in the past year, and more than 300 percent over the past five years. Shares of Vertex were up 3.7 percent to $130.95 on the Nasdaq Stock Market at about noon when trading in the stock was halted pending the FDA announcement.
“The FDA encourages manufacturers to develop new and innovative treatments for serious rare diseases like cystic fibrosis,” Dr. John Jenkins, director of the agency’s Office of New Drugs, Center for Drug Evaluation and Research, said in a statement. “Today’s approval significantly broadens the availability of targeted treatments for the specific defects that cause cystic fibrosis.”
Because it held the promise of offering significant improvement over existing therapies, FDA officials had granted the Vertex drug a priority review, reaching their decision in six months rather than the standard 10 months.
In its statement, the FDA said Orkambi can cause side effects, such as shortness of breath, upper respiratory tract infection, nausea, diarrhea, and rash. Women taking Orkambi also had increased menstrual bleeding, the statement said. Those warnings were expected to be included in the drug’s label.
Patients will get access to the medicine once they secure reimbursement approval from their health insurers.
Between 35 and 40 percent of eligible patients are insured by Medicaid, the government health plan for low-income residents, while most of the rest are commercially insured, Vertex executives said. Vertex plans to launch a patient support program that will provide a co-pay subsidy for some commercially insured patients and make Orkambi available free to qualified uninsured patients.
“Today is a remarkable day for science, medicine, and the CF community,” Leiden said in a company statement. “More than 15 years ago, our scientists set out to discover and develop medicines to treat the underlying cause of cystic fibrosis. Today, the approval of Orkambi represents a fundamental change in the treatment of the most common form of CF, marking significant progress for us and for the entire CF community.”
Leiden noted, however, that two-thirds of American patients with cystic fibrosis still lack medicines treating the underlying cause of their diseases. “We share their urgency and are committed to continuing our significant investment in research and development to discover new medicines for them and to improve upon what we offer patients today,” he said.
Robert J. Beall, president of the Cystic Fibrosis Foundation, also released a statement Friday that alluded to the foundation’s role in helping to fund research that led to Orkambi. The foundation will receive royalties from Vertex based on sales of the medicine.
“We applaud the FDA for its swift approval of Orkambi,” Beall said. “It is our hope that everyone who is prescribed this drug will have immediate access to it so they can begin to live longer, healthier lives.”
The company is testing Orkambi – which combines Kalydeco with another drug called Lumacaftor in a single pill – on other patient groups in the United States and abroad with the most common form of cystic fibrosis. About 70,000 people worldwide suffer from the disease, though only about half of those are thought to have the mutation treated by Orkambi.
Analysts have estimated the combination drug will generate billions of sales and profits for Vertex in the coming years – and more than $53 million for a dozen Vertex senior executives who were granted one-time bonuses that would be paid at the end of 2017 at the earliest if the company is profitable for the prior four quarters.
The so-called retention awards, which Vertex said were meant to keep key leaders at the company at a critical time, were criticized by consumer activists who said they gave executives an incentive to charge a high price for the new cystic fibrosis treatment. Shareholders took a non-binding vote against Vertex’s executive pay packages last month, partly because of investor dissatisfaction over the retention bonuses.
An advisory committee of medical specialists voted 12-1 in May to recommend FDA approval of Orkambi, citing two large Vertex-run clinical trials that proved the therapy effective and safe. But an FDA staff report raised questions about whether one of the two drugs, Lumacaftor, provided additional benefit to Kalydeco in treating the larger group of patients.
Scientists have discovered that cystic fibrosis – which leads to a buildup of sticky mucus in the lungs and intestines – is caused by a defect in the protein that lets fluids flow in and out of cells.
Vertex describes its drug Lumacaftor, one of the components of Orkambi, as helping to position a kind of door that regulates the amount of fluid on the surface of cells in the lungs and digestive system of patients with the defective protein. The other drug, Kalydeco, is described as helping to pry the door open, allowing the passage of water and particles such as chloride ions that can help the body maintain the necessary balance of salt and water.[1]