Terapia genowa na mukowiscydozę może być możliwa do 2020 roku, twierdzą naukowcy

Terapia genowa na mukowiscydozę może być możliwa do 2020 roku, twierdzą naukowcy
04 lipca 08:49 2015 Print This Article

Terapia genowa na mukowiscydozę mogą być możliwe do 2020 roku, naukowcy twierdzą.
Tłumaczenie: Translator Google
snap_001

Mimo, że wyniki pierwszego badania były „skromne i zmienna”, drugi większy proces ma na celu połączenie terapii genowej z innymi metodami leczenia dla korzyści długofalowe,
Leczenie, aby pomóc tym z mukowiscydozą mogą być dostępne w ciągu pięciu lat, jak twierdzą naukowcy, którzy którzy pracowali przez dziesięciolecia do opracowania terapii genowej dla tej choroby.

 

Naukowiec za pomocą pipety w laboratorium

Konsorcjum naukowców i lekarzy pracuje do opracowania terapii genowej dla osób z mukowiscydozą. Foto: Andrew Brookes / Corbis
Wyniki trwających rok próby wykazały jedynie niewielką i zmienną poprawę w pojemności płuc tych dzieci i dorosłych, którzy wzięli udział, ale naukowcy uważają, że obecnie w terapii genowej okazały możliwe jest w leczeniu mukowiscydozy. Więcej pracy, mówią, że do końca dekady będzie co najmniej możliwe, aby pomóc ustabilizować pacjentów.

Mukowiscydoza, najczęściej w postaci skrócenia chorobą dziedziczną w Wielkiej Brytanii, został ranny cel dla naukowców wzbudzanych koncepcji terapii genowej, gdy zmutowany gen, który powoduje, że zidentyfikowano około 25 lat temu.

Szacuje się, że jedna na 2500 dzieci urodzonych w Wielkiej Brytanii urodzi się z mukowiscydozą, z choroby dotykającej około 10.000 ludzi w Wielkiej Brytanii i ponad 90.000 na całym świecie. Osoby urodzone z mukowiscydozą mają ograniczoną żywotność. Ich organizm wytwarza gęsty śluz, który wpływa na płuca i układ trawienny w szczególności.

Naukowcy i lekarze z Imperial College w Londynie , Edynburgu uniwersytetów Oxford i Royal Brompton, i Harefield NHS Foundation Trust NHS Lothian i spotkali się w 2001 roku starają się opracować terapię genową, wspieranej przez Mukowiscydozy Trust. Opracowali technikę, w celu umożliwienia pacjentom wdychać cząsteczek DNA, dostarczając normalnej kopii wadliwego genu do komórek w płucach.

Próby z 136 pacjentów, w wieku 12 lat i powyżej, pokazał lepszą czynność płuc, w większości tych danej terapii genowej. „Jest to pierwszy na świecie wykazanie, że powtarzane terapii genowej może poprawić funkcjonowanie płuc,” powiedział profesor Eric Alton, koordynator genu mukowiscydozy brytyjskiego konsorcjum z Imperial Therapy. Ale on powiedział: „Efekty były skromne i zmienna. To nie jest jeszcze gotowy do użytku klinicznego z tych powodów. ”

Połowa pacjentów leczonych w Royal Brompton i na Western General Hospital w Edynburgu dano terapię genową i pół podano roztwór soli zamiast. Ci, którzy zrobili najlepsze były te z najgorszym czynności płuc. Alton wyjaśnił, że śluz utrudniała ich mniejszych dróg oddechowych, tak że większość dawki zakończył się w większych dróg oddechowych. Dla osób z problemami układu oddechowego łagodniejszy, „jesteśmy po prostu będzie musiał zwiększyć dawkę,” powiedział.

Naukowcy nie znaleźli sposób na trwałą zmianę wadliwego genu. W badaniu,opublikowanym w czasopiśmie Lancet pulmonologii one dozowane pacjentów raz w miesiącu. Dozowania je częściej może poprawić wyniki, mówią. W większym procesu, będą one również próby łączenia terapii genowej z innymi lekami.

Drugi nowy proces Planuje się, że będzie dostarczać terapię przez specjalnie zmodyfikowanego wirusa zamiast pokrywania go kuleczek tłuszczu – metody stosowanej do tej pory – co może dać dłużej trwające korzyści. Nadanie powtarzane dawki przez wirusa nie jest zwykle możliwe, ponieważ układ odpornościowy rozpoznaje i odrzuca ją.

Jeśli kolejna próba wykazuje większą korzyść, powiedział Alton, że byłoby to możliwe, aby mieć leczenia w celu poprawy czynności płuc dostępne dla pacjentów do końca dekady. Celem byłobysnap_001 zapobiec uszkodzeniu płuc występujących.

Rozwijania do terapii genowej zwłóknienia torbielowatego okazało się znacznie trudniejsze, niż każdy wyobrazić 25 lat temu. „Płuca musi być jednym z najgorszych możliwych organów, aby przejść do”, powiedział Alton. „Oni są tak bardzo dobrze bronił. Ze szpiku kostnego można wyjąć, czy transfer genów w kontrolowanych warunkach w laboratorium i umieścić go z powrotem do pacjenta. To owoce wiszące nisko. Mamy już za owoce wysokiej wiszącej, ale nie jestem w ogóle przepraszam mamy. ”

Terapia genowa jest w dużej mierze technika eksperymentalna, z niektórych zabiegów głównie dla rzadkich chorób. Celem było dokonanie lekarstwo, ale korzyści nie były na ogół jako trwałe, jak się spodziewano.

Mukowiscydoza proces był finansowany przez Medical Research Council i National Institute for Health Research. Zobowiązując się do kontynuowania inwestycji w badania w dziedzinie zdrowia, George Freeman, minister rządu w dziedzinie nauk o życiu, powiedział: „Mukowiscydoza może mieć niszczycielski wpływ na pacjentów i rodzin, i jest to doskonała rozwoju dla osób żyjących z chorobą.”

Ed Owen, dyrektor wykonawczy Mukowiscydozy Trust, powiedział: „To jest czas dla rozwoju nadzwyczajne terapeutycznego w przebiegu mukowiscydozy i potrzeba jest pilna, aby zatrzymać tak wielu młodych życie jest przerwana z powodu tej okrutnej choroby. Dlatego będziemy nadal inwestować w innowacyjne badania genetyczne i do współpracy z partnerami akademickimi i przemysłu do rozwoju postępu, które uczynią dalszych postępów w kierunku naszego celu, jakim jest życie nieograniczony na mukowiscydozę. „


Tekst oryginalny:

Gene therapy treatment for cystic fibrosis may be possible by 2020, scientists say

Although results of first trial were ‘modest and variable’, second bigger trial aims to combine gene therapy with other treatments for longer term benefits

Scientist using a pipette in a laboratory
A consortium of scientists and doctors is working to develop a gene therapy for people with cystic fibrosis. Photograph: Andrew Brookes/Corbis

A treatment to help those with cystic fibrosis may be available within five years, say scientists who who have been working for decades to develop a gene therapy for the disease.

The results of a year-long trial showed only a small and variable improvement in the lung capacity of those children and adults who took part, but scientists now believe they have proved gene therapy is possible in treating cystic fibrosis. With more work, they say that by the end of the decade it will at least be possible to help stabilise patients.

Cystic fibrosis, the most common life-shortening inherited disease in the UK, was an early target for scientists excited by the concept of gene therapy when the mutated gene that causes it was identified some 25 years ago.

It is estimated that one in every 2,500 babies born in the UK will be born with cystic fibrosis, with the disease affecting about 10,000 people in the UK, and more than 90,000 worldwide. Thosesnap_001 born with CF have a limited lifespan. Their body produces thick mucus, which affects the lungs and digestive system in particular.

Scientists and doctors from Imperial College London, Oxford and Edinburgh Universities, the Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, and NHS Lothian came together in 2001 to try to develop a gene therapy, supported by the Cystic Fibrosis Trust. They developed a technique to enable patients to breathe in molecules of DNA, delivering a normal copy of the defective gene to cells in the lung.

A trial of 136 patients, aged 12 and over, showed better lung function in most of those given gene therapy. “It is the world’s first demonstration that repeated gene therapy can improve lung function,” said Professor Eric Alton, the coordinator of the UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium from Imperial. But he said: “The effects were modest and variable. This is not yet ready for clinical use for those reasons.”

Half the patients treated at the Royal Brompton and at Western General hospital in Edinburgh were given the gene therapy and half given saline instead. Those who did best were those with the worst lung function. Alton explained that mucus was obstructing their smaller airways, so that most of the dose ended up in the larger airways. For those with milder respiratory problems, “we’re simply going to have to increase the dose,” he said.

The scientists have not found a way to make a permanent change to the faulty gene. In the trial, published in the journal Lancet Respiratory Medicine they dosed patients once a month. Dosing them more often could improve the results, they say. In a bigger trial, they will also try combining the gene therapy with other treatments.

A second new trial is planned that will deliver the therapy through a specially engineered virus rather than encasing it in fat globules – the method used to date – which might give longer term benefits. Giving repeated doses via a virus is not usually possible, because the immune system recognises and rejects it.

If the next trial shows a bigger benefit, said Alton, it would be feasible to have a treatment to improve lung function available for patients by the end of the decade. The aim would be to prevent damage to the lungs occurring.

Developing a gene therapy for cystic fibrosis has proved to be much more difficult than anybody imagined 25 years ago. “The lungs must be one of the worst possible organs to go for,” said Alton. “They are so extremely well-defended. With bone marrow you can take it out, do the gene transfer in controlled conditions in the laboratory and put it back in the patient. That is the low-hanging fruit. We have gone for the high-hanging fruit but I’m not at all sorry we have.”

Gene therapy remains largely an experimental technique, with some treatments available mostly for rare diseases. The aim has been to effect a cure, but the benefits have generally not been as long-lasting as hoped.

The cystic fibrosis trial was funded by the Medical Research Council and the National Institute for Health Research. Pledging to continue investment in health research, George Freeman, the government’s minister for life sciences, said: “Cystic fibrosis can have a devastating effect on patients and families and this is an excellent development for people living with the condition.”

Ed Owen, chief executive of the Cystic Fibrosis Trust, said: “This is an extraordinary time for therapeutic development in cystic fibrosis and the need is urgent to stop so many young lives being cut short because of this cruel condition. We will therefore continue to invest in innovative genetic research and to work with academic and industry partners to develop advancements which will make further progress towards our goal of a life unlimited by cystic fibrosis.”


[wysija_form id=”1″]

[ hana-code-insert ] ''test’' is not found

snap_001

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.