Pierwsze na świecie leczenie mukowiscydozy może być dostępne w ciągu 5 lat?

Pierwsze na świecie leczenie mukowiscydozy może być dostępne w ciągu 5 lat?
09 lipca 06:40 2015 Print This Article

Leczenie wydało skromną, ale znaczącą poprawę w fazie 2 prób. test

FIONA MACDONALD
6 JUL 2015
Po raz pierwszy, w terapii genowej wykazano znacząco poprawić czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą  w fazie 2 prób w Wielkiej Brytanii.

Naukowcy przyznają, że wyniki były skromne i niespójne, ale pokazują, że terapia jest bezpieczna i skuteczna do stosowania u ludzi. Oni planują większe badanie z wyższych i bardziej częstych dawkach. Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, to myślę, że będą w stanie znaleźć leczenie, które pomaga szerszy zakres pacjentów w 2020 r.

„Pacjenci, którzy otrzymali terapię genową wykazały znaczący, jeśli skromny, korzyści w badaniach czynności płuc w porównaniu z grupą otrzymującą placebo i nie było żadnych obaw związanych z bezpieczeństwem,” główny badacz Eric Alton z Imperial College w Londynie powiedział w komunikacie prasowym . „Choć efekt był niespójny, z niektórych pacjentów odpowiadających lepiej niż inni, wyniki są zachęcające.”

Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, spowodowane przez mutacje w jednym genie, znanym jako „Mukowiscydoza przezbłonowej regulatora przewodnictwa”.Stan znacznie zmniejsza żywotność pacjenta, powodując ich ciała do nadprodukcji, gęsty śluz, który może prowadzić do infekcji płuc zagrażającego życiu.

Skoro problemu jest ograniczony do jednego genu Teoretycznie, powinno być łatwe do ustalenia. Ale ponieważ wadliwy gen został odkryty 25 lat temu, naukowcy pracują na różnych sposobów na wprowadzenie zdrowej wersji do komórek płuc pacjenta bez powodzenia – aż do teraz.

Nowe leczenie zawiera zdrowe cząsteczki DNA zamknięte w kuleczek tłuszczu i jest dostarczana za pośrednictwem rozpylacza. Ponad rok, 136 pacjentów z mukowiscydozą w wieku powyżej 12 podane zostały albo miesięczne dawek terapii genowej, lub placebo soli.

Z 62 pacjentów, którzy otrzymali leczenie którą gen wszystkie lepsze wyniki w testach czynnościowych płuc, na końcu procesu, niż te podane placebo. U większości pacjentów, oznaczało to, że leczenie nie poprawiło czynność płuc, ale utrzymuje, że takie samo na okres próbny, podczas gdy ci, którzy brali placebo gorzej. Ale u niektórych pacjentów leczenie faktycznie ich płuca lepiej.test

„W szczególności, do połowy pacjentów z najgorszym funkcji płuc w momencie rozpoczęcia badania było dwukrotne zwiększenie efektu leczenia,” że Alton . Wyniki zostały opublikowane w  The Lancet pulmonologii .

Zespół jest teraz patrząc w jaki sposób mogą one przynieść same korzyści dla szerszego grona pacjentów. Nadzieję, że one również mogą zmniejszyć częstotliwość zabiegów wymagane.

„Stabilizacja choroby płuc w sobie jest warto celem,” powiedział naukowiec Stephen współpracy z Hyde Uniwersytecie w Oxfordzie. „Jesteśmy aktywnie prowadzić dalsze badania niewirusową terapii genowej patrząc na różnych dawek i kombinacji z innymi lekami oraz bardziej wydajnych wektorów.”

Alton powiedziała Sarah Boseley się w The Guardian , że jeśli te próby się dobrze, „byłoby to możliwe, aby mieć leczenia w celu poprawy czynności płuc dostępne dla pacjentów do końca dekady”.

To rodzaj wyniku próby, które nie mogą wydawać się, że nagłówek-godny, ale teraz, naukowcy wykazali, że ich metoda dostawy mogą pracować i jest bezpieczny, że może dostosować system do bardziej efektywną pracę. Oznacza to również, że są o wiele bliżej do znalezienia bezpieczne połączenie, które pomaga zminimalizować uszkodzenia płuc, a najlepiej zapobiec, zanim się pojawi. Z około 90.000 osób z rozpoznaną mukowiscydozą na całym świecie, to na pewno coś, czego potrzebujemy.test


Tekst w oryginale


The treatment has delivered modest but significant improvements in phase 2 trials.

 FIONA MACDONALD
6 JUL 2015
 For the first time, gene therapy has been shown to significantly improve lung function in patients with cystic fibrosis in phase 2 trials in the UK.

The researchers admit that the results were modest and inconsistent, but they demonstrate that the therapy is safe and effective for human use. They’re now planning a larger trial with higher and more frequent doses. If all goes to plan, they think they’ll be able to find a treatment that helps a wider range of patients by 2020.

„Patients who received the gene therapy showed a significant, if modest, benefit in tests of lung function compared with the placebo group and there were no safety concerns,” lead researcher Eric Alton from Imperial College London said in a press release. „Whilst the effect was inconsistent, with some patients responding better than others, the results are encouraging.”

Cystic fibrosis is an inherited condition caused by mutations in a single gene, known as ‚cystic fibrosis transmembrane conductance regulator’. The condition greatly reduces a patient’s lifespan by causing their body to overproduce a thick mucus, which can lead to life-threatening lung infections.

Seeing as the problem is limited to one gene, in theory, it should be easy to fix. But since the faulty gene was discovered 25 years ago, researchers have been working on different ways to introduce a healthy version to patients’ lung cells without success – until now.

The new treatment contains healthy DNA molecules encased in fat globules and is delivered via a nebuliser. Over a year, 136 patients with cystic fibrosis over the age of 12 were either given monthly doses of the gene therapy, or a saline placebo.

The 62 patients who’d received the gene therapy all performed better in lung function tests at the end of the trial than those given the placebo. In most patients, this meant that the treatment didn’t improve lung function, but kept it the same over the trial period, while those who took the placebo got worse. But in some patients the therapy actually made their lungs better.

„In particular, in the half of patients with the worst lung function at the start of the study, there was a doubling of the treatment effect,” said Alton. The results have been published in The Lancet Respiratory Medicine.

The team is now looking into how they can bring the same benefits to a broader range of patients. They also hope they can reduce the frequency of treatments required.

„Stabilisation of lung disease in itself is a worthwhile goal,” said co-researcher Stephen Hyde from the University of Oxford. „We are actively pursuing further studies of non-viral gene therapy looking at different doses and combinations with other treatments, and more efficient vectors.”

Alton told Sarah Boseley over at The Guardian that if these trials go well, „it would be feasible to have a treatment to improve lung function available for patients by the end of the decade”.

This is the kind of trial result that might not seem that headline-worthy, but now that the researchers have shown that their delivery method can work and is safe, they can tweak the system to work more effectively. It also means they are a lot closer to finding safe a combination that helps minimise lung damage, or ideally prevent it before it occurs. With roughly 90,000 people diagnosed with cystic fibrosis around the world, that’s definitely something we need.


[wysija_form id=”1″]

[ hana-code-insert ] ''test’' is not found

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.