Nanocząstki umożliwiają terapię genową mukowiscydozy

Nanocząstki umożliwiają terapię genową mukowiscydozy
11 sierpnia 06:17 2015 Print This Article
08.08.2015 12:11, dodał: Anna Borzęcka

W wyniku współpracy naukowców z Johns Hopkins University i Federal University of Rio de Janeiro conowegoopracowano nanocząstki zdolne do przenoszenia cząsteczek DNA przez nieprzenikalną wcześniej barierę śluzową płuc.

Nowa technologia może mieć istotny wpływ na pacjentów z mukowiscydozą, przewlekłą obturacyjną chorobą płuc i innymi dolegliwościami wpływającymi na ten narząd. Nanocząstki umożliwiają przeprowadzenie terapii genowej  dzięki bezpośredniemu dostarczeniu ich do tkanki płucnej przez drogi oddechowe.

Nanocząstki są biodegradowalne i nie stwarzają żadnych problemów związanych z DNA pochodzącym od wirusów. Ich poprzedniki cierpiały na słabą zdolność przenikania przez śluz z powodu ładunku oraz łączenia się w skupiska, czym znacznie obniżały swoją przydatność.

Najnowsze nanocząstki zostały wykonane z biodegradowalnych polimerów, zawanych poli(β-amino estrami) (PBAEs) i w badaniach laboratoryjnych wykazały zdolność przenikania przez śluz pobrany od rzeczywistych pacjentów. Aby sprawdzić, czy geny dostarczane w ten sposób będą faktycznie działać w prawdziwym ciele, naukowcy załadowali na nanocząsteczki ciągi DNA kodującego produkcję świecących białek. Następnie były wdychane przez zwierzęta. Dostrzeżono, że w ich płucach powstały białka, które spowodowały świecenie tkanek przez cztery miesiące od dostarczenia pierwszej dawki. Te testy udowodniły efektywność nowej technologii.

Objawy mukowiscydozy to nie tylko nadmiar śluzu w płucach

Terapia genowa to eksperymentalne leczenie, które polega na wprowadzeniu obcych kwasów nukleinowych, czyli DNA i RNA do komórek.  Charakter lub informacja genetyczna zawarte we conowegowprowadzonym DNA lub RNA powinna wywierać efekt terapeutyczny. Pewne sukcesy odnotowano jak dotąd w leczeniu dzieci cierpiących na X- i ADA-SCID. Największy problem w leczeniu mukowiscydozy terapią genową stanowi fakt, że występowanie tej choroby jest powodowane przez wiele różnych mutacji.


[wysija_form id=”1″]


view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.