Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) w leczeniu mukowiscydozy (CF), Stany Zjednoczone Ameryki

by Marek | 16 września 2015 09:01

Orkambi jest połączeniem dwóch składników czynnych, lumacaftor i ivacaftor.

Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) to pierwszy zatwierdzony lek stosowany w leczeniu przyczyna mukowiscydozy (CF), rzadką, zagrażającą życiu chorobą genetyczną. Lek został odkryty i opracowany przez Vertex Pharmaceuticals.na stronę[1]

Nowa aplikacja leku (NDA) dla Orkambi został przekazany do US Food and Drug Administration (FDA) w listopadzie 2014 roku Leki Komitet Doradczy płuc-alergików (PADAC) FDA zaleca jego zatwierdzenie w maju 2015 r.

FDA Orkambi w leczeniu podstawowej przyczyny CF dla osób w wieku powyżej 12 lat z dwiema kopiami F508del mutacji, a także dla tych, którzy mogą być identyfikowane za pomocą testu genetycznego, w lipcu 2015 r.

Lek jest również w ramach przeglądu przez Europejską Agencję Europy Leków (EMA), Health Canada Kanada Therapeutic Goods Administration oraz Australii (TGA). Oczekuje się, że EMA do podjęcia decyzji w sprawie zatwierdzenia narkotyku do końca 2015 roku.
Tłumaczenie: translator Google

Mukowiscydoza

„Orkambi jest połączenie dwóch substancji aktywnych, które są lumacaftor i ivacaftor”.

Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną spowodowanych przez wadliwe / brakujące cystic fibrosis[2]transmembrane przewodności regulacyjnych (CFTR) białek, będących skutkiem mutacji w genie CFTR.

Mukowiscydozę lub brakujące białka prowadzi często do słabego przepływu soli i wody do lub z komórki w wielu narządach, takich jak płuca.

To prowadzi do przewlekłych infekcji płuc na skutek nagromadzenia grubego i lepkiego śluzu i postępujące uszkodzenie płuc, które mogłyby w końcu doprowadzić do śmierci.na stronę[1]

Białko CFTR nie przetwarza się w przypadku osób z dwiema kopiami F508del mutacją, która powoduje małą lub bez białka na powierzchni komórki. W porównaniu do osób z jednej mutacji, osób z dwiema kopiami F508del mutacji są łatwo identyfikowane za pomocą prostego testu genetycznego.

Ludzie z dwiema kopiami stanowią największą grupę osób, z CF. Z szacowanych 30000 osób dotkniętych CF w USA, około 8500 mają dwie kopie mutacji.

Ameryka Północna, Europa i Australia są szacowane na ponad 75.000 mają CF poszkodowanych w sumie.

Mechanizm Orkambi w akcji

Orkambi jest połączenie dwóch substancji aktywnych, które są lumacaftor i ivacaftor.

Natomiast lumacaftor zwiększa ilość białka na powierzchni komórki poprzez ukierunkowanie wadliwego białka F508del CFTR, ivacaftor poprawia funkcję zawierające białko CFTR jest, gdy dotrze do powierzchni komórki.

Badania kliniczne dotyczące Orkambi


Kalydeco (Ivacaftor) – Leczenie mukowiscydozy[3]

Kalydeco (Ivacaftor / VX-770) jest cystic fibrosis transmembrane regulator przewodu (CFTR) wzmacniający wskazany do leczenia mukowiscydozy.


FDA zatwierdzenie Orkambi została oparta na wynikach dwóch badaniach fazy III klinicznych[4] badań, komunikacji i transportu, które zostały przeprowadzone w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności leku.

Dwa badania włączono ponad 1100 osób z mukowiscydozą z dwóch egzemplarzy F508del mutacji należących do grupy w wieku powyżej 12 lat.

Wyniki pokazały, że pacjenci leczeni Orkambi doświadczonych statystycznie znaczącą poprawę czynności płuc.Ulepszenia w wskaźnik masy ciała (BMI) i redukcji zaostrzeń płucnych również doświadczenie.

Pacjentów podzielono na dwa ramiona w obu randomizowanych, podwójnie ślepych, kontrolowanych placebo badaniach klinicznych.

Badani w jednym ramieniu otrzymali lumacaftor (600 mg raz na dobę lub 400 mg co 12 godzin), w połączeniu z ivacaftor (250 mg co 12 godzin), podczas gdy drugie ramię otrzymał dopasowane placebo przez 24 tygodni.

Głównym punktem końcowym była bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywany natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) w 24 tygodniu.na stronę[1]

Średnia początkowa FEV1 wynosiła 61% wartości należnej. Odnotowano znaczącą poprawę w obu badaniach w zakresie głównego punktu końcowego w obu grupach dawkowania lumacaftor-ivacaftor.

Różnica pomiędzy placebo i aktywnym leczeniem z poprawą w procentach przewidywanej FEV1 w przedziale pomiędzy 2,6% i 4% punktów. Szybkość zaostrzeń płucnych w połączonych analizy wynosił 30% -39%, niższe w grupie leczonej w porównaniu z grupą placebo.

Częste działania niepożądane odnotowane w trakcie badań były duszność i / lub ucisk w klatce piersiowej, infekcje górnych dróg oddechowych, a objawy żołądkowo-jelitowe, w tym nudności, biegunka i gazu.


Tekst oryginalny:

http://www.drugdevelopment-technology.com/projects/orkambi-lumacaftor-ivacaftor-cystic-fibrosis/



[wysija_form id=”1″]

[ hana-code-insert ] ''test’' is not found

Endnotes:
  1. [Image]: http://www.drugdevelopment-technology.com/projects/orkambi-lumacaftor-ivacaftor-cystic-fibrosis/
  2. cystic fibrosis: http://www.drugdevelopment-technology.com/projects/ivacaftor---treatment-for-cystic-fibrosis/
  3. Kalydeco (Ivacaftor) – Leczenie mukowiscydozy: http://www.drugdevelopment-technology.com/projects/ivacaftor---treatment-for-cystic-fibrosis/
  4. klinicznych: http://www.drugdevelopment-technology.com/contractors/clinical_logistics/

Source URL: http://www.mati-szostak.pl/2015/09/16/orkambi-lumacaftor-ivacaftor-w-leczeniu-mukowiscydozy-cf-stany-zjednoczone-ameryki/