Vertex Odbiera CHMP pozytywną opinii na ORKAMBI ™ (lumacaftor / ivacaftor) i KALYDECO® (ivacaftor) w Unii Europejskiej

Vertex Odbiera CHMP pozytywną opinii na ORKAMBI ™ (lumacaftor / ivacaftor) i KALYDECO® (ivacaftor) w Unii Europejskiej
26 września 07:42 2015 Print This Article
25 września 2015 – Tłumaczenie: translator Google

Vertex Odbiera CHMP pozytywnych opinii na ORKAMBI ™ (lumacaftor / ivacaftor)Ashampoo_Snap_2014.10.13_08h27m23s_001_ i KALYDECO® (ivacaftor) w Unii Europejskiej

-CHMP Zaleca dopuszczenie do obrotu na lumacaftor w połączeniu z ivacaftor dla osób zwłóknienie torbielowate w wieku 12 i starszych z dwóch egzemplarzy F508del mutation-

-CHMP Zaleca dopuszczenie do obrotu na ivacaftor dla dzieci z zwłóknienie torbielowate w wieku 2 do 5 z 9 mutacji bramkowania i dla osób z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych z R117H mutation-

LONDYN- (BUSINESS WIRE) – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) poinformowała, że Europejski Komitet Unii Produktów LeczniczychStosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywną opinię Marketing upoważnienia ORKAMBI ™ (lumacaftor / ivacaftor), pierwszy lek stosowany w leczeniu przyczyna mukowiscydozy (CF) w osób w wieku 12 lat i starszych z dwóch egzemplarzy F508del mutacji. WEuropaOkoło 12.000 osób z wieku CF 12 i starsze mają dwie kopie tej mutacji.

CHMP wydał również pozytywną opinię wskazanie KALYDECO ® (ivacaftor) być poszerzona o dzieci w wieku od 2 do 5 z mukowiscydozą, oprócz bieżącej zatwierdzonego stosowania u osób w wieku 6 lat i starszych, którzy mają jeden z dziewięciu bramkowania mutacje Mukowiscydozy transbłonowy Regulator przewodności (CFTR) genu (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N i S549R). Nowe masy na bazie granulatu doustny preparat ivacaftor (50 mg i 75 mg), którą miesza się w napojach spożywczych lub cieczy powstała na tych młodszych dzieci. Opinia CHMP za korzystanie z ivacaftor w dzieci w wieku 2 do 5 zawiera zalecenie przedłużenia dozowanie masy oparte o ivacaftor do dzieci w wieku od 6 do 11, które ważą mniej niż 25 kg, używając nowej granulowanej formulacji ustnej. Ponadto CHMP wydał pozytywną opinię ivacaftor do stosowania u osób z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych, którzy mają mutację R117H. W Europie, Około 125 dzieci w wieku od 2 do 5 mają jeden z dziewięciu bramkowania mutacji zawartych w dzisiejszym pozytywnej opinii, a około 250 dorosłych ma mutację R117H.Ashampoo_Snap_2014.10.13_08h27m23s_001_

„Dzisiejsze zalecenia przybliżają nas do bycia w stanie pomóc dużo więcej osób z mukowiscydozą, którzy obecnie nie mają lek w celu leczenia przyczyna tej choroby przewlekłej postępującej”, powiedział Jeffrey Chodakewitz, MD, wiceprezes i główny oficer medyczny w Vertex. „Wiemy jednak, że istnieje wiele więcej osób z mukowiscydozą, którzy wciąż czekają na leczenie, a my nadal zobowiązuje się do dalszej pracy w kierunku naszego celu tworzenia nowych leków dla większości osób z mukowiscydozą.”

Te pozytywne opinie CHMP są zalecenia do zatwierdzenia przez Komisja Europejska, Który następnie ma prawo do zatwierdzania leków dla Unia Europejska,Komisja Europejskageneralnie wynika z zaleceń CHMP i zazwyczaj wydaje dopuszczenie do obrotu w ciągu trzech miesięcy. Jeśli zaleceń CHMP zostały zatwierdzone, Vertex by następnie rozpocząć proces zatwierdzania country-by-kraju refundacji dla każdego nowego leku i wskazania.

O Mukowiscydozy

Mukowiscydoza jest rzadką, zagrażającą życiu chorobą genetyczną u około 75.000 ludzi w Ameryce Północnej, Europie i Australii.

CF jest spowodowane wadliwym lub brakującego białka CFTR w wyniku mutacji w  CFTR  genu. Dzieci muszą dziedziczyć dwie wadliwe  CFTR  genów – po jednym od każdego z rodziców – mieć CF. Istnieje około 2.000 znane mutacje  CFTR  genu. Niektóre z tych mutacji, które mogą być określone za pomocą testu genetycznego lub genotypowania prowadzić CF tworząc nieroboczego lub zbyt małej białka CFTR na powierzchni komórek. Wadliwe działanie lub nieobecności białka CFTR u osób chorych na mukowiscydozę skutkuje słabą przepływu soli i wody, do i z komórki, w wielu narządach. W płucach, prowadzi to do tworzenie się nadmiernie grubych lepkiego śluzu, które mogą powodować infekcje płuc i przewlekłe postępujące uszkodzenie płuc u wielu pacjentów, u których w końcu prowadzi do śmierci. Obecnie średni przewidywany wiek przeżycia dla osób z CF jest między 34 a 47 lat, a średni wiek w chwili śmierci pozostaje w połowie lat 20.

Historia współpracy z mukowiscydozą Foundation Therapeutics, Inc (CFFT)

Vertex zainicjowany programu badawczego CF w 1998 roku w ramach współpracy z CFFT, non-profit i rozwój nowych leków stowarzyszonego z Fibrosis Foundation Cystic. Lumacaftor i ivacaftor zostały odkryte przez Vertex w ramach tej współpracy.

O Vertex

Vertex jest globalną firmą biotechnologiczną, która ma na celu odkrywanie, rozwój i komercjalizację innowacyjnych leków, więc ludzie z poważnych chorób może prowadzić lepsze życie. Oprócz naszych klinicznych programów rozwojowych ukierunkowanych na mukowiscydozę, Vertex ma więcej niż kilkanaście trwających programów badawczych mających na innych poważnych i zagrażających życiu chorób.

Założona w 1989 roku w Cambridge, Mass., Dziś ma Vertex witryn badawczo-rozwojowe oraz biura handlowe w Stanach Zjednoczonych, Europie, Kanadzie,Australia, Przez pięć lat z rzędu, magazyn Science nazwał jeden z jej wierzchołka Top Employers w dziedzinie nauk przyrodniczych. Aby uzyskać dodatkowe informacje i pobrać najnowsze aktualizacje z firmy, prosimy odwiedzić  www.vrtx.com.

Uwaga specjalna Odnośnie wypowiedzi prognozujące

Niniejsza informacja prasowa zawiera wypowiedzi prognozujące w rozumieniu ustawy o reformie rozstrzygania sporów dotyczących prywatnych papierów wartościowych z 1995 roku, w tym, bezAshampoo_Snap_2014.10.13_08h27m23s_001_ ograniczeń, oświadczenia dotyczące Komisja Europejskana ogół stosuje się do zaleceń CHMP i zazwyczaj wydanie decyzji marketingowych w ciągu trzech miesięcy. Podczas Vertex wierzy stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszej informacji prasowej są dokładne, istnieje szereg czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste zdarzenia lub wyniki będą się znacznie różnić od tych wskazanych przez takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują, między innymi, że Vertex może wystąpić nieprzewidziane opóźnienia w uzyskaniu zgody marketingowej zKomisja Europejska oraz inne czynniki ryzyka wymienione w Czynniki ryzyka w raporcie rocznym Vertex i raportów kwartalnych złożony z Komisja Papierów Wartościowych i Giełdi dostępne na stronie internetowej firmy pod adresem www.vrtx.com. Vertex nie ponosi żadnych zobowiązań uaktualniania informacji zawartych w niniejszej informacji prasowej, jak się nowe informacje.

(VRTX-GEN)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Inwestorzy:
Michał Kuropatwa, +1 617-341-6108
lub
Kelly Lewis, +1 617-961-7530
lub
Eric Rojas, +1 617-961-7205
lub
Mediów: mediainfo@vrtx.com lub

Europa & Australia: +44 20 3204 5275
lub
Ameryka Północna: +1 617-341-6992

Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated



TEKST ORYGINALNY: VERTEX

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.