Nowy Lek rozwijany przez Vertex i Parion

Nowy Lek rozwijany przez Vertex i Parion
17 maja 04:07 2016 Print This Article

Nowy Lek rozwijany przez Vertex i Parion może leczyć wszystkich pacjentów chorych na mukowiscydozę?
Tłumaczenie na język polski – Translator Googlesnap_001

Brak komentarzy na temat nowego leku rozwijany przez Vertex i Parion odszukać traktować wszystkie CF Pacjenci

Wspólnota CF czeka z ciepłym sercem i otwartymi ramionami dotyczących homologacji ORKAMBI , leku złożonego przez Vertex Pharmaceuticals , trafi do zatwierdzenia w przyszłym miesiącu na 5 lipca podniecenie jest w pełni zasłużony, ponieważ jest to pierwszy raz, że ci, którzy mają z mukowiscydozą dwie kopie najczęstszych mutacji, F508del, będą mogły wziąć lek, który poprawi przyczyny choroby. Jednak, podobnie jak wszystkie nowe rzeczy jest jeszcze miejsce do poprawy leki z powodu skromnych Faza 3 wyników klinicznych oraz, dodatkowo, prawie 50 procent populacji CF nadal będzie pozostawiony bez opcji podjęcia mutację korygowania lek.

Nowy lek rozwijany przez Vertex i Parion odszukać traktować wszystkie CF Pacjenci

Wydaje się, że obawy te nie przeszły niezauważone przez Vertex, jak w ubiegłym tygodniu ogłoszono, że Parion Nauki otrzyma $ 80 milionów finansowania z Vertex współpracy w celu opracowania nowego CF leków. W odróżnieniu od wierzchołka CF. modulatory, ivacaftor (kayldeco) oraz lumacaftor ( VX-809 ), lek będzie kwalifikował się do wszystkich pacjentów z mukowiscydozą i mogą być wykorzystane w przyszłych badaniach, aby zwiększyć skuteczność Orkambi.snap_001

Obeznanych z mukowiscydozą i jego terapii będą dobrze zaznajomieni z Vertex, który przyczynił się do zapoczątkowania terapii specyficznych mutacji, ale mniej może poznać drugą firmą na współpracy, Parion Nauk. Parion opisuje się jako „etap rozwoju biofarmaceutyczna firma zajmująca się badaniami, rozwojem i komercjalizacją zabiegów, aby poprawić i przedłużyć życie chorych na wrodzone niedobory obronnych powierzchni śluzówki oczu lub dróg oddechowych”. Firma w ciągu ostatnich lat rozpoczął rozwój dwa leki, P-1037 oraz P-1055, które pomagają kierować kanały odpowiedzialne za suchy tynk dróg oddechowych u pacjentów z mukowiscydozą, które sprawiają, że trudno jest umieścić śluzu z płuc.

Firma powstała w wyniku technologii opracowanej z University of North Carolina, Chapel Hill. Parion pierwotnie sprzedawane praw dla leków do Gilead Sciences, Inc., w 2007 roku, ale potem wszedł drugi kontrakt z Gilead w 2014 roku, aby odkupić prawa narkotyków. Następnie w 2014 roku firma otrzymała $ 3 mln Fundacja Mukowiscydozy Therapeutics (CFFT), affiliate badawczego Fundacji CF, aby kontynuować rozwój P-1037 do stosowania u osób z CF.

P-1037 zwrócił uwagę zarówno Fundacji CF i Vertex ze względu na jego potencjał, aby być stosowany u wszystkich pacjentów z mukowiscydozą, niezależnie od ich mutacji. Funkcje leku jako nabłonkowego kanału sodowego (ENaC) inhibitora, która przyczynia się do uwodnienia dróg oddechowych u pacjentów lepsze wspomagających ruch śluzu w płucach.

Dlaczego ENaC Inhibitory mogą okazać się korzystne dla osób chorych na mukowiscydozę

Dla lepszego wyjaśnienia działania leku należy wyjaśnić trochę fizjologii komórek wyściełających płuc przejścia. W normalne funkcjonowanie płuc, to co jest znane jako płyn powierzchniowy dróg oddechowych (npm), co umożliwia wsparcie rzęsek, palcowych struktury rozciągające się z komórek, a także przyczynia się do pływaka śluzowej nad komórek i ich rzęsek.

Śluz odgrywa kluczową rolę w obronie organizmu, zwłaszcza w płucach, przyczyniając się do pułapki cząstek obcych i bakterii. Ponieważ śluzowa siedzi na szczycie npm, rzęski są w stanie pokonać w ruchy fal podobnych delikatnie przenieść go z fragmentów płuc ‚w procesie znanym jako mucocilliary odprawy.

Dwa kanały komórkowe, które przyczyniają się do utrzymania cieczy w npm to transbłonowy regulator mukowiscydozy przewodności (CFTR) i nabłonkowego kanału sodowego (ENaC). CFTR promuje ASL umożliwiając chlorku (Cl), aby przechodzić się z komórką, do płuc ciągach i ze względu na koszt Cl, sód (Na) jest przyciągany do wykonania, wraz z wodą. ENaC przeciwdziała działania CFTR przez reabsorpcji sodu i wody do komory, kiedy npm staje się zbyt wysokie. Z tyłu i do przodu z działaniami CFTR i ENaC współpracować, aby utrzymać poziom stałej ASL.

W CF, mutacje CFTR zapobiec kanału chlorkowego prawidłowości funkcjonowania uniemożliwiając przepływ chlorku się komórki i z nieznanego powodu ENaC się nadpobudliwe rysunku w nadmiarze Na. Działania te łączą się czerpać wodę do komórek, odbierając ciecz, która normalnie make-up ASL. Bez tej cieczy śluzowej w płucach siedzieć bezpośrednio na górze rzęsek, zapobiegając ich rytmiczny ruch prawidłowo jasne się śluz. Stagnacji śluzową, która z natury zbiera bakterie, a następnie służy jako podstawa Panierka dla bakterii do wytworzenia infekcji w płucach.

Celem następnie P-1037 jest blokowanie ENaC tak, że nie reabsorb nadmiar Na. Jest nadzieja, że jeśli nie ma Na zewnątrz komórek, a następnie woda przepływa na zewnątrz komórki w celu uwodnienia powierzchni komórki i pomoc w ruch śluzu z płuc.snap_001

Lek jest częścią fazy 2 badania klinicznego , który rozpoczął się zapisać chorych na mukowiscydozę w maju. Parion i Vertex nadzieję, że hamowanie ENaC w płucach poprawi zarówno czynność płuc i zmniejszają częstość zaostrzeń płucnych doświadczanych przez osoby z CF. Jakiś czas wymagana jest przed Wyniki badań są znane, ale lek wypełnia ogromną potrzebę w dostarczaniu lepszych leków dla wszystkich pacjentów z mukowiscydozą.


Tekst oryginalny

snap_001

The CF community waits with warm hearts and open arms for the approval ofORKAMBI, the combination drug by Vertex Pharmaceuticals, slated to be approved next month on July 5. The excitement is well deserved because it is the first time that those with CF who have two copies of the most common mutation, F508del, will be eligible to take a drug that will correct the underlying cause of the disease. However, like all things new there is still room to improve the medication due to modest phase 3 clinical results and, in addition, just under 50 percent of the CF population will still be left without an option to take a mutation correcting drug.

A New Drug Being Developed by Vertex and Parion Seeks to Treat All CF Patients

It seems that these concerns have not gone unnoticed by Vertex, as this past week it was announced that Parion Sciences will receive $80 million in funding from Vertex in a collaboration to develop a novel CF medication. Unlike Vertex’s CF modulators, ivacaftor (kayldeco) and lumacaftor(VX-809), the drug will be eligible for all CF patients and may be used in future trials to increase the efficacy of Orkambi.

Those familiar with CF and its therapies will be well acquainted with Vertex, who has helped to pioneer mutation-specific therapies, but fewer may know the second company in the collaboration, Parion Sciences. Parion describes itself as “a development stage biopharmaceutical company dedicated to research, development and commercialization of treatments to improve and extend the lives of patients with innate mucosal surface defense deficiencies of the eye or airway.” The company over the past years has begun development of two drugs, P-1037 and P-1055, which will help to target channels responsible for the dry linings of airways in CF patients that make it difficult to move mucous out of the lungs.

The company originated as a result of technology developed from University of North Carolina, Chapel Hill. Parion originally sold rights for the drugs to Gilead Sciences, Inc., in 2007 but then entered a second deal with Gilead in 2014 to reacquire the drug rights. Then in 2014 the company received $3 million from the Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics (CFFT), a research affiliate of the CF Foundation, to continue development of P-1037 for use in those with CF.

P-1037 has drawn attention of both the CF Foundation and Vertex due to its potential to be used in all CF patients regardless of their mutation. The drug functions as an epithelial sodium channel (ENaC) inhibitor which helps to hydrate the airways in patients better assisting the movement of mucous from the lungs.

Why ENaC Inhibitors May Prove Beneficial For Those With CF

To better explain the action of the drug, it is necessary to explain a bit of the physiology of the cells that line the lungs passageways. In a normal functioning lung, there is what is known as airway surface liquid (ASL), which helps to support the cilia, finger-like structures extending from the cells, while also helping to float mucous above the cells and their cilia.

Mucous plays a key role in the defense of the body, especially within the lungs, by helping to trap foreign particles and bacteria. Since the mucous sits atop the ASL, the cilia are able to beat in wave-like motions to gently move it from the lungs’ passages in a process known as mucocilliary clearance.

The two cellular channels that help to maintain the liquid in the ASL are the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) and the epithelial sodium channel (ENaC). The CFTR promotes the ASL by allowing chloride (Cl) to pass out of the cell, into the lungs passageways and due to the charge of the Cl, sodium (Na) is attracted to follow, along with water. The ENaC counteracts the action of the CFTR by reabsorbing Na and water into the cell when the ASL gets too high. The back and forth of the actions of the CFTR and the ENaC work together to keep the level of the ASL constant.snap_001

In CF, mutations in the CFTR prevent the chloride channel from properly functioning by preventing the flow of chloride out of the cell, and for an unknown reason the ENaC becomes hyperactive drawing in an excess of Na. These actions combine to draw water into the cells, taking away the liquid that would normally make-up the ASL. Without this liquid, the mucous in the lungs sit directly on top of the cilia, preventing their rhythmic motion to properly clear out the mucous. The stagnant mucous, which naturally accumulates bacteria, then serves as a breading ground for the bacteria to produce infections in the lung.

The goal then of P-1037 is to block ENaC so that it does not reabsorb an excess of Na. The hope is that if there is Na outside of the cells then water will then flow out of the cell to help hydrate the cell’s surface and aid in the movement of mucous out of the lung.

The drug is part of a phase 2 clinical trial that began to enroll CF patients in May. Parion and Vertex hope that inhibition of ENaC in the lungs will both improve lung function and reduce pulmonary exacerbations experienced by those with CF.  Some time is required before results of the trials are known but the drug fills a great need in providing improved medications to all CF patients.

snap_001

[wysija_form id=”1″]

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.