Obiecujące nowe dane na temat dwóch leków

Obiecujące nowe dane na temat dwóch leków
16 czerwca 07:12 2016 Print This Article

CF Patients Will Likely Benefit from Promising, New Data on Two Drugs

CF Patients Will Likely Benefit from Promising, New Data on Two Drugs

Vertex Pharmaceuticals recently revealed new clinical data on real-world long-term outcomes in cystic fibrosis (CF) patients treated with Kalydeco (ivacaftor). The company also presented data from a Phase 3 study evaluating Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) for children with CF ages 6-11 years.

The results were available June 11-14 at the 39th European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Conference in Basel, Switzerland.

Kalydeco is a disease-modifying drug approved to treat CF patients age two or older with specific mutations in the CFTR gene (the gene defective in CF patients). The drug is called a CFTR potentiator because it increases CFTR activity once it reaches the cell surface.

CF, a rare disease caused by the defective CFTR gene, leads to the accumulation of thick and sticky mucus, particularly in the lungs, and results in chronic lung infections and lung damage.

Vertex presented three posters on data from an ongoing, five-year observational study to address Kalydeco’s long-term safety in CF patients in a real-world setting. The studies included data from 1,265 patients from the United States CF Foundation Patient Registry, and 411 patients from the United Kingdom CF Registry. All information was collected through 2014.

Researchers determined that the combined registry data pointed to ivacaftor-derived disease relief in real-world settings.

In the U.S. registry, transplantation, hospitalization, pulmonary exacerbation, and risk of death were all significantly lower in ivacaftor-treated patients than in control subjects who never took ivacaftor. Similarly, in the U.K. registry, hospitalization and pulmonary exacerbation, but not transplantation and risk of death, were significantly lower in the patients who received ivacaftor.

Patients taking ivacaftor were also found to have lower incidence of CF-related diseases, such as diabetes or microbial infections.

Orkambi is an approved treatment for patients who have two copies of the F508del mutation in the CFTR gene.

The drug includes a combination of ivacaftor and lumacaftor, which helps overcome the problems in CFTR transcription and therefore increases the amount of mature CFTR protein at the cell surface. Although Orkambi is approved for CF patients aged 12 and older, approximately 2,400 children with ages 6-11 have two copies of the targeted mutation in the U.S. alone.

Vertex recently revealed data from its Phase 3 study that evaluated Orkambi’s safety and efficacy in 58 children, aged 6-11 years with two copies of the F508del mutation, who received treatment for 24 weeks. Patients showed lung function improvement, weight gain, reduction in sweat chlorine (the molecule that transported by CFTR), and improved lung clearance. The treatment was well tolerated with only 6.9% of the patients reporting serious adverse events.

Vertex has completed enrollment for another six-month Phase 3 study that will address the efficacy of Orkambi in 200 children aged 6-11 with two copies of the F508del mutation. The company believes that the study will support Orkambi approval in the European Union.

Dr. Jeffrey Chodakewitz, executive vice president and chief medical officer at Vertex, said in a press release that company scientists have worked many years creating drugs to address the disease’s underlying causes and to change the way CF is treated.

“As more data for Kalydeco and Orkambi become available, we are increasingly confident that treating the underlying cause of the disease slows its progression and results in a range of benefits across multiple measures of CF. We’re committed to continuing our efforts to help the two out of three people with CF who don’t currently have a medicine that treats the underlying cause of their disease,”  Chodakewitz said.

 

 

Leave a Comment

snap_002
Tłumaczenie na język polski – Translator Google


CF Pacjenci będą prawdopodobnie korzystać z Obiecujące nowe dane na temat dwóch leków


Vertex Pharmaceuticals  niedawno ujawnił nowe dane kliniczne na temat rzeczywistych długoterminowych efektów w przebiegu mukowiscydozy (CF) pacjentów leczonych Kalydeco ( ivacaftor ). Firma przedstawiła także dane z 3 fazy badania oceniającego Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) dla dzieci z mukowiscydozą w wieku 6-11 lat.

Wyniki były dostępne czerwiec 11-14 na  39. Europejskie Towarzystwo Mukowiscydozy (ECF) konferencji  w Bazylei, w Szwajcarii.

Kalydeco jest lekiem modyfikującym przebieg choroby zatwierdzony do leczenia pacjentów z CF wieku lub starszych z dwóch specyficznych mutacji w genie CFTR (gen wadliwy u pacjentów z CF). Lek jest nazywany wzmacniaczem CFTR, ponieważ zwiększają aktywność CFTR, gdy dotrze do powierzchni komórki.

CF rzadką chorobą wywoływaną przez wadliwy gen CFTR prowadzi do nagromadzenia śluzu gęsta i lepka, zwłaszcza w płucach, oraz powoduje przewlekłe infekcje płuc i uszkodzenia płuc.

Vertex przedstawił trzy plakaty na danych z trwającej, pięcioletnim badaniu obserwacyjnym zajęcia długookresowego bezpieczeństwa Kalydeco w pacjentów z mukowiscydozą w warunkach rzeczywistych. Badania obejmowały dane z 1,265 pacjentów z Rejestru Pacjentów Stany Zjednoczone CF Foundation, i 411 pacjentów z Wielkiej Brytanii CF Registry.Wszystkie informacje zebrano dzięki 2014.

Naukowcy ustalili, że w połączeniu danych rejestru wskazał ivacaftor pochodzącą ulgę choroby w ustawieniach rzeczywistych.

W rejestrze amerykańskim, przeszczep, hospitalizacja, zaostrzenie płuc i ryzyka zgonu były istotnie niższe u pacjentów leczonych ivacaftor niż u osób z grupy kontrolnej, którzy nigdy nie brali ivacaftor. Podobnie w rejestrze UK, hospitalizacji i zaostrzeń płucnych, ale nie transplantacji i ryzyko śmierci, były istotnie niższe u pacjentów, którzy otrzymywali ivacaftor.

Pacjenci przyjmujący ivacaftor Stwierdzono również, że mają mniejszą częstość występowania chorób związanych CF, takich jak cukrzyca lub zakażenia drobnoustrojami.

Orkambi jest zatwierdzonym leczenia dla pacjentów, którzy mają dwie kopie F508del mutacji w genie CFTR.

Lek zawiera kombinację ivacaftor i lumacaftor, który pozwala przezwyciężyć problemy CFTR transkrypcji, a zatem zwiększa ilość dojrzałego białka CFTR na powierzchni komórek.Chociaż Orkambi jest dopuszczony do pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych, około 2400 dzieci z wieku 6-11 mają dwie kopie ukierunkowanej mutacji w samych Stanach Zjednoczonych.

Vertex niedawno ujawniła dane z 3 fazy badania, które oceniano bezpieczeństwo i skuteczność Orkambi w 58 dzieci w wieku 6-11 lat z dwoma kopiami  F508del mutacji, którzy otrzymali leczenie przez 24 tygodni. Pacjenci wykazały poprawę czynności płuc, zwiększenie masy ciała, zmniejszenie potu chloru (cząsteczki, które transportowane przez CFTR) oraz ulepszoną luz płuc. Leczenie było dobrze tolerowane jedynie z 6,9% pacjentów niepożądanych zdarzeń.

Vertex zakończył rejestrację na kolejny sześciomiesięczny 3 fazy badania, które będą zajmowały skuteczność Orkambi w 200 dzieci w wieku 6-11 z dwoma kopiami  F508del mutacji. Firma uważa, że badanie będzie wspierać Orkambi zatwierdzenia w Unii Europejskiej.

Dr Jeffrey Chodakewitz, wiceprezes i główny oficer medyczny w Vertex, powiedział w komunikacie prasowym, że naukowcy przedsiębiorstwa pracowały wieloletnie tworzenie leków w celu rozwiązania stanowiące podstawę tej choroby za przyczyn oraz do zmiany sposobu CF jest leczona.

„Ponieważ coraz więcej danych dotyczących Kalydeco i Orkambi staną się dostępne, jesteśmy coraz bardziej przekonani, że traktując przyczyna choroby spowalnia jej postęp i wyniki w zakresie świadczeń w wielu środków CF. Jesteśmy zobowiązani do kontynuowania wysiłków na rzecz pomocy dwóch spośród trzech osób z mukowiscydozą, którzy nie mają obecnie lek, który leczy przyczyna choroby „Chodakewitz powiedział.

 

[wysija_form id=”1″]

view more articles

About Article Author

write a comment

0 Comments

No Comments Yet!

You can be the one to start a conversation.

Add a Comment

Your data will be safe! Your e-mail address will not be published. Other data you enter will not be shared with any third party.
All * fields are required.

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.