Nowy lek w terapii mukowiscydozy – Symdeko

Nowy lek w terapii mukowiscydozy – Symdeko
Luty 14 04:39 2018 Print This Article

Vertex Pharmaceuticals ogłosił, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Symdeko  (tezacaftor / iwakaftor i iwakaftor)  jako terapię dla pacjentów z mukowiscydozą (CF) niosących dwie kopie   mutacji F508del w  genie CFTR (gen defektywny w CF) lub z jedną mutacją, która reaguje na tezakaftor / iwakaftor.

Terapia została zatwierdzona dla pacjentów w wieku 12 lat lub starszych.

Tłumaczenie – translator Google (oryginalny tekst poniżej)

Vertex’s ma teraz trzy zatwierdzone terapie w leczeniu podstawowej przyczyny mukowiscydozy, a Symdeko ma być dostępne w amerykańskich aptekach od tego tygodnia.

“Dzisiaj jest ekscytujący dzień dla społeczności CF. Zatwierdzenie Symdeko, naszego trzeciego leku modyfikującego przebieg choroby, zapewnia wielu pacjentom ważną nową opcję leczenia “- powiedział w komunikacie prasowym Jeffrey Leiden, lekarz medycyny, prezes Vertex, prezes i dyrektor generalny .

“Ta aprobata jest ważnym krokiem w naszej drodze do leczenia każdej osoby z mukowiscydozą i pozostajemy zaangażowani w pilne przyspieszenie naszych wysiłków zmierzających do opracowania nowych leków, które leczą podstawową przyczynę mukowiscydozy dla wielu osób wciąż czekających” – dodała Leiden.

Symdeko łączy w sobie dwie substancje czynne, VX-661 (tezacaftor) i iwakaftor (sprzedawany przez Vertex jako Kalydeco) , aby poprawić wydajność kanału CFTR u pacjentów z mukowiscydozą. VX-661 pomaga białku CFTR poruszać się na powierzchni komórki, a gdy już to nastąpi, Kalydeco pomaga kanałowi jonowemu CFTR pozostać otwarte przez dłuższy czas. Ich połączone działanie poprawia równowagę wody i soli w dotkniętych narządach, w tym w płucach.

Wyniki dwóch badań fazy 3 , EVOLVE ( NCT02347657 ) i EXPAND ( NCT02392234 ), poparły decyzję FDA. W badaniach wzięło udział około 750 pacjentów z CF (12 lat lub starszych) posiadających dwie kopie   mutacji F508del lub jedną   mutację F508del i jedną mutację, która upośledza funkcję CFTR.

Oba badania wykazały, że leczenie za pomocą Symdeko znacząco poprawiło czynność płuc i inne środki zdrowotne w porównaniu z kontrolami placebo, z korzystnym profilem bezpieczeństwa.

Pacjenci, którzy ukończyli te badania fazy 3, byli uprawnieni do udziału w trwającym i otwartym badaniu klinicznym fazy 3 o nazwie EXTEND ( NCT02565914 ) w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia produktem Symdeko.

Vertex przedstawił dane z wczesnej analizy, które wykazały, że początkowa poprawa czynności płuc wykryta w badaniach EVOLVE i EXPAND została utrzymana przez 48 tygodni. EXTEND oceni także poprawę czynności płuc po 96-tygodniowym leczeniu, wśród innych parametrów.

“Już zauważyliśmy znaczący wpływ, jaki leki modyfikujące chorobę mogą mieć na pacjentów i są niezwykle zadowoleni, że istnieje teraz trzecia opcja leczenia, która umożliwia większej liczbie pacjentów skorzystanie z modulacji CFTR” – powiedział Patrick Flume, dyrektor Uniwersytetu Medycznego South Carolina Cystic Fibrosis Center i główny badacz do badania EXTEND.

“W szczególności, Symdeko jest ważną opcją terapeutyczną dla pacjentów, którzy nigdy nie rozpoczęli lub przerwali stosowanie Orkambi [ lumakaftoru / iwakaftoru], a także zapewniają większe korzyści niż sam Kalydeco u pacjentów z mutacjami resztkowymi”, dodał Flume.

Europejska Agencja Leków (EMA) ocenia również połączenie tezacaftor / ivacaftor dla możliwej akceptacji, a Vertex oczekuje decyzji w drugiej połowie 2018 r.

TEKST ORYGINALNY

Vertex Pharmaceuticals announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Symdeko (tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) as a therapy for cystic fibrosis (CF) patients carrying two copies of the F508del mutation in the CFTR gene (the gene defective in CF) or with one mutation that responds to tezacaftor/ivacaftor.

The therapy was approved for patients 12 years or older.

Vertex’s now has three approved therapies to treat the underlying cause of CF, and Symdekois expected to be available at U.S. pharmacies starting this week.

“Today is an exciting day for the CF community. The approval of Symdeko, our third disease-modifying CF medicine, offers many patients an important new treatment option,” Jeffrey Leiden, MD, Vertex’s chairman, president and CEO, said in a press release.

“This approval is an important milestone in our journey to treat every person with CF, and we remain committed to urgently advancing our efforts to develop new medicines that treat the underlying cause of CF for the many people still waiting,” Leiden added.

Symdeko combines two active agents, VX-661 (tezacaftor) and ivacaftor (sold by Vertex as Kalydeco), to help improve the performance of the CFTR channel in CF patients. VX-661 helps the CFTR protein to move onto the cell surface, and once there, Kalydeco helps the CFTR ion channel to remain open for longer periods. Their combined action improves the balance of water and salts in affected organs, including the lungs.

Results of two Phase 3 studies, the EVOLVE (NCT02347657) and EXPAND (NCT02392234) trials, supported the FDA’s decision. The trials enrolled approximately 750 CF patients (12 years or older) carrying two copies of the F508del mutation, or with one F508del mutation and one mutation that impairs CFTR function.

Both studies showed that treatment with Symdeko significantly improved lung function and other health measures compared to placebo controls, with a favorable safety profile.

Patients who completed these Phase 3 studies were eligible to participate in an ongoing and open-label Phase 3 study, called EXTEND (NCT02565914), to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment with Symdeko.

Vertex presented data from an early analysis showing that the initial improvements in lung function detected in the EVOLVE and EXPAND studies were maintained for up to 48 total weeks. EXTEND will also evaluate the improvements in lung function after a 96-week treatment, among other parameters.

“We’ve already seen the significant impact that disease-modifying medicines can have on patients and are incredibly pleased that there is now a third treatment option that enables more patients to benefit from CFTR modulation,” said Patrick Flume, director of the Medical University of South Carolina Cystic Fibrosis Center and principal investigator for the EXTEND study.

“In particular, Symdeko is an important treatment option for patients who either never started or discontinued Orkambi [lumacaftor/ivacaftor], and it also provides increased benefit over Kalydeco alone for patients with residual function mutations,” Flume added.

The European Medicines Agency (EMA) is also evaluating the tezacaftor/ivacaftor combination for possible approval, and Vertex expects a decision in the second half of 2018.

view more articles

About Article Author